4873 English

Cereno Scientific accelererar nu uppbyggnaden av sin plattform med läkemedelskandidater inom epigenetisk modulering, genom HDAC-hämning, för hjärt-kärlsjukdomar och sällsynta sjukdomar. Den 10e mars erhöll bolagets huvudkandidat CS1 Orphan Drug Designation från FDA för behandling av Pulmonell Arteriell Hypertension.

Tisdagen 10 mars kom beskedet att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänt Orphan Drug Designation (ODD) för Cereno Scientifics huvudkandidat CS1 som behandling av Pulmonell Arteriell Hypertension (PAH). Beviljandet är ett direkt resultat av bolagets utvidgade fokus på kandidatens potential som epigenetisk modulator, vilket har gjort att man kunnat identifiera sällsynta sjukdomar med ej tillfredsställda medicinska behov där CS1s verkningsmekanismer matchar flera aspekter av respektive sjukdoms patogenes.

CS1 är en ny formulering av valproinsyra (VPA), en substans som har använts för behandling av epilepsi i årtionden. Cereno Scientific har sedan tidigare avancerat CS1 inom hjärt-kärlsjukdomar, främst som en preventiv antitrombotisk behandling. Detta har baserats på preklinisk, klinisk såväl som epidemiologisk forskning som indikerar att CS1 skulle kunna minska risken för kardiovaskulära trombotiska incidenter såsom stroke, hjärtinfarkt och venös tromboembolism. I linje med detta har CS1 godkänts för en klinisk fas II-studie för att utvärdera dess trombosförebyggande effekt.

CS1s potential inom epigenetisk modulering vid hjärt-kärlsjukdom

CS1s fyrklöver i verkningsmekanismer som är relevanta för hjärt-kärlsjukdomar och sällsynta sjukdomar. Klicka för större bild. Illustration: Cereno Scientific

Under våren 2019 uppmärksammade Cereno Scientifics vetenskapliga råd bolaget på den tilltagande vetenskapliga dokumentationen som visar att VPA – som en HDAC (Histone DeACetylase)-hämmare och därmed en epigenetisk modulator – besitter antiinflammatoriska, antifibrotiska och blodtrycks-sänkande egenskaper som tillägg till dess antitrombotiska förmåga. Denna breddade terapeutiska profil innebär att CS1 kan appliceras inom ett bredare spektrum av hjärt-kärlsjukdomar, inklusive vissa sällsynta sjukdomar.

Insikten fick bolaget att inleda en genomsökning efter nya indikationer som matchade CS1s nya terapeutiska profil. Samtidigt inleddes arbetet med den strategiska målsättningen att förvärva nya molekyler att inkludera i uppbyggnaden av en terapeutisk plattform för epigenetisk modulering av hjärt-kärlsjukdomar genom HDAC-hämning.

Sedan dess har Cereno Scientific byggt upp en pipeline av läkemedelskandidater som, genom epigenetisk modulering för hjärt-kärlsjukdomar och sällsynta sjukdomar, kan tillgodose betydande kliniska behov.

PAH – Cereno Scientifics första Orphan Drug Designation

Genom att FDA beviljat CS1 särläkemedelsstatus kan Cereno Scientific nu motivera vidare investeringar i ett utvecklingsprogram inom PAH – en progressiv och dödlig sjukdom som är förknippad med försämrad livskvalitet och som saknar botande behandlingsalternativ utöver lungtransplantation, vilket oftast inte är tillgängligt i tid. Istället består nuvarande standardbehandling av olika läkemedel med begränsad effekt som ofta måste kombineras med varandra för att uppnå ett acceptabelt behandlingsresultat. Stödjande behandling av t.ex. hjärtsvikt är också vanligt, då hjärtsvikt ofta är sjukdomens ultimata komplikation.

PAH kännetecknas av högt blodtryck i artärerna som går från hjärtat till lungorna, till följd av patologiska förändringar i lungkärlen. Vid PAH krymper artärerna i lungan för att till slut mer eller mindre blockeras. Sjukdomsprogressionen karakteriseras av inflammation, fibros och till slut bildandet av lokala tromboser i lungkärlen. Allteftersom det blir svårare för blodet att flöda genom artärerna ökar successivt motståndet och därmed blodtrycket i lungan. Detta gör i sin tur att hjärtat måste arbeta hårdare, och med tiden försvagas hjärtmuskeln vilket kan leda till hjärtsvikt.

Den bakomliggande orsaken till sjukdomen är ofta okänd, och eftersom det saknas kurativ behandling för de flesta patienter så är PAH förknippat med hög dödlighet. Det finns därmed ett stort omättat medicinskt behov av bättre behandlingsalternativ och CS1, med dess multidimensionella verkningsprofil, har potential att kunna förbättra behandlingen.

ODD-status ger fördelar

Sten R. Sörensen, vd Cereno Scientific

Sten R. Sörensen, vd Cereno Scientific.

Att PAH är en sällsynt sjukdom med ett betydande medicinskt behov innebär att nya och innovativa behandlingar som har potential att förbättra behandlingen kan kvalificeras för ODD-status. ODD medför flera fördelar för bolaget bakom en sådan läkemedelskandidat vilket sammantaget kan innebära en snabbare och enklare väg till marknadsgodkännande och lansering.

Dessa fördelar består delvis av anpassade myndighetskrav, t.ex. Fast Track-processer och lägre anspråk på antal patienter i kliniska studier, vilket i sin tur leder till snabbare och mindre kostsamma kliniska utvecklingsprogram. ODD är också förknippat med skattemässiga fördelar, lägre regulatoriska avgifter samt marknadsexklusivitet i 7 år i USA, givet ett framtida marknadsgodkännande från FDA. Dessutom beviljas särläkemedel ofta en fördelaktig prispremie när de lanseras.

Cereno Scientifics vd Sten R. Sörensen kommenterade FDAs ODD-beslut i ett pressmeddelande:

»Vi är mycket glada att FDA har beviljat särläkemedelsstatus för vår HDAC-hämmare CS1, vilket ger oss möjlighet att genomföra ett kliniskt utvecklingsprogram på den sällsynta och svåra sjukdomen PAH med målet att med vår ledande läkemedelskandidat CS1 hjälpa en bredare patientgrupp som nu innefattar patienter med sällsynta sjukdomar. Vårt fokus på att utveckla läkemedelskandidater som påverkar epigenetisk modulering bottnar i vårt arbete på Cereno Scientific att hjälpa patienter med kardiovaskulära sjukdomar.«

Läs även: The Success of Orphan Drug Designation (14 oktober 2019)

Utökad portfölj med betydande potential

Genom att ha erhållit ODD-status adderar Cereno Scientific en betydande tillgång till sin pipeline. Från och med nu består bolagets portfölj av CS1 som trombosförebyggare och med en utökad indikation som även inkluderar PAH, samt två prekliniska kandidatprogram som förvärvades under 2019 – CS014 och CS036.

När det gäller marknadspotentialen – och bolagets resulterande substansvärde – kommer FDA-beskedet med stora möjligheter. Den globala PAH-marknaden förväntas nå 9,3 miljarder USD år 2026, med en förväntad årlig tillväxttakt om 5,6 procent mellan 2019 och 2026, vilket främst drivs av trenden med kombinerade läkemedelsbehandlingar. Att kombinationsregimer allt oftare behöver användas för behandling av PAH innebär en stor möjlighet för Cereno Scientifics huvudkandidat.

CS1 skulle kunna ta en betydande marknadsandel tack vare sina unika egenskaper jämfört med dagens standardbehandling vid PAH. Detta indikerar CS1s substantiella marknadspotential, inte minst med tanke på den prispremie som ofta är förknippad med marknadsförda särläkemedel. Detta bekräftas av tidigare licensavtal, t.ex. det mellan United Therapeutics och Arena Pharmaceuticals avseende Arens fas III-kandidat ralinepag. Avtalet, från 2018, hade ett totalt värde om 1,2 miljarder USD och kom med en förskottsbetalning på 800 miljoner USD.

Genom att bredda indikationen för CS1 har Cereno Scientific med andra ord ökat värdet av sin portfölj avsevärt.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev