Stamcellsterapi för Parkinsons sjukdom når milstolpe
Den första av totalt åtta patienter med Parkinsons sjukdom har nu erhållit en stamcellstransplantation i den kliniska fas I/II studien STEM-PD. Behandlingen innebär att patienterna transplanteras med nya dopaminproducerande stamceller för att ersätta celler som förstörts av sjukdomen.
Enligt WHO ökar funktionshinder och dödsfall på grund av Parkinsons sjukdom snabbare än för någon annan neurologisk sjukdom. Förekomsten av Parkinsons har fördubblats under de senaste 25 åren och under 2019 bedömdes över 8,5 miljoner individer leva med sjukdomen.
Vid Parkinson förstörs de nervceller i hjärnan som producerar dopamin, vilket leder till svårigheter att kontrollera kroppens rörelser. Läkemedel som ersätter förlusten av dopamin tenderar att bli mindre effektiva över tid, samt orsaka biverkningar. Då det inte finns några behandlingar som kan reparera skadade strukturer i hjärnan eller som kan ersätta de dopaminproducerande nervcellerna som bryts ned, har intresset för nya metoder ökat. En uppmärksammad sådan är stamcellstransplantationer.
Ny stamcellsstudie inleddes i höstas
Som BioStock nyligen kunde rapportera, så erhöll en ny fas I/II stamcellsterapistudie i Parkinsons sjukdom grönt ljus att inledas av Läkemedelsverket. Läs mer här. Studien leds av forskare vid Lunds universitet i samarbete med Skånes universitetssjukhus, University of Cambridge, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust och Imperial College London. Stamcellsterapin, som baseras på ett samarbete och vetenskapliga studier som pågått under många år, går under namnet STEM-PD.
Såväl den prekliniska som den kliniska forskningen har erhållit finansiellt stöd av bland annat Skandinaviens största läkemedelsbolag Novo Nordisk, vilka forskargrupperna även samarbetar med rörande en framtida produktutveckling.
Studien utvärderar säkerheten med transplantationen och hur väl den tolereras av patienterna, såsom eventuella biverkningar eller reaktioner som uppstår till följd av behandlingen.
Avsikten är att undersöka om transplanterade dopaminbildande nervceller som genererats från embryonala stamceller kan bilda nya funktionella dopaminneuroner i patientens hjärna efter transplantation. Genom att ersätta de nervceller som förlorats under sjukdomsförloppet med nya, friska nervceller, hoppas forskarna kunna återställa dopaminnivån i hjärnan
Den första stamcellstransplantationen har genomförts
Den första patienten har nu erhållit nya stamceller och cellernas placering har bekräftats med hjärnavbildning och en utvärdering pågår. Efter transplantation mognar de transplanterade cellerna ut till funktionella nervceller på plats i hjärnan. Resultatet av STEM-PD-produkten kan tidigast förväntas efter några år. SVT har gjort en intervju med den första behandlade patienten som kan ses här.
Patienterna som kommer att delta i studien har haft diagnosen Parkinsons sjukdom i minst tio år med måttligt svåra sjukdomssymtom. Forskarna kommer nu fortsätta följa patienterna kontinuerligt för att utvärdera cellöverlevnad och potentiell effekt. Inga kliniska data eller resultat kommer att förmedlas förrän tillräckligt med underlag från den kliniska studien samlats in och analyserats, med hänvisning till sjukvårdens sekretessbestämmelser. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.
Mer information om studien och cellerna som används i studien: www.stem-pd.org
Läs även: Salivprov upptäcker Alzheimers och Parkinsons sjukdom tidigt (2 mars 2023)
