Grönt ljus för stamcellsbaserad parkinsonstudie
Läkemedelsverket har godkänt en ansökan från ett konsortium av forskningsinstitutioner, bland annat Lunds universitet, att få inleda en klinisk fas I och en fas IIa-studie i Parkinsons sjukdom, STEM-PD. Målet är att undersöka om transplanterade nervceller, som bildar dopamin och som genererats från embryonala stamceller, kan ersätta de nervceller som förstörs vid insjuknande. Därmed inleds ytterligare ett kliniskt försök i denna neurodegenerativa kroniska sjukdom som efter 105 år efter dess upptäckt, fortfarande saknar botande behandlingar.
Parkinsons sjukdom är en progressiv neurologisk sjukdom som främst kännetecknas av en symptomkombination av långsamhet i rörelser, skakande, stelhet och gångsvårigheter, är den näst vanligaste neurodegenerativa sjukdomen i världen. Fortfarande vet man inte exakt hur sjukdomen uppkommer och utvecklas, men sjukdomsprocessen orsakar en fortlöpande förlust av signalämnet dopamin i nervceller i en liten del i mellanhjärnan.
Nuvarande behandlingar av Parkinsons sjukdom ersätter dopamin med symtomlindrande medicinering. Läkemedlen är effektiva, särskilt de första åren efter diagnos, men behandlingarna begränsas av att sjukdomen försämras och med tilltagande biverkningar av medicinerna. Utvecklingen av återskapande cellterapier med syfte ersätta förlusten av dopaminnervceller på platsen där de verkar i hjärnans motoriska system kan innebära ett stort framsteg i behandlingen av Parkinsons sjukdom, och skulle kunna vända sjukdomsförloppet.
En obotlig sjukdom
Symptomen, som blir värre över tid, kan behandlas tämligen effektivt idag och under många år. Detta görs vanligen genom att tillföra läkemedel till hjärnan, vilket omvandlas till dopamin i de drabbade delarna av hjärnan. Effekten blir dock svår att upprätthålla efter en längre tids behandling, vilket skapar onödigt lidande i form av kognitiv försämring, psykologiska störningar och smärta. Behovet av nya behandlingsalternativ är därför fortfarande stort.
En stamcellsbaserad terapi
Nu har forskargrupper från Skånes universitetssjukhus, University of Cambridge, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust (CUH) och Imperial College i London, under ledning av Lunds universitet, fått grönt ljus att inleda en ny fas I/II-studie. Denna stamcellsterapi, som baseras på ett samarbete och vetenskapliga studier som pågått under många år, går under namnet STEM-PD.
Avsikten är att undersöka om transplanterade dopaminbildande nervceller som genererats från embryonala stamceller kan bilda nya funktionella dopaminneuroner i patientens hjärna efter transplantation, i syfte att ersätta de nervceller som förlorats under sjukdomsförloppet med nya, friska nervceller och återställa dopaminnivån i hjärnan. Såväl den prekliniska som den kliniska forskningen har erhållit finansiellt stöd av bland annat Skandinaviens största läkemedelsbolag Novo Nordisk, vilka forskargrupperna även samarbetar med rörande en framtida produktutveckling.
Denna ”first-in-human” kliniska prövning, som omfattar upp till åtta patienter för transplantation, kan formellt påbörjas efter godkänd inspektion av Läkemedelsverket. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.
Säkerhet och tolerabilitet ska undersökas
Hittillsvarande prekliniska data tyder på att STEM-PD-produkten uppfyller säkerhetskraven och är mycket effektiv när det gäller att återställa motoriska funktionsnedsättningar i prekliniska modeller av Parkinsons sjukdom.
Den primära frågeställningen i studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och genomförbarhet av transplantation av stamcells-deriverade dopaminceller till hjärnan på patienter med måttlig Parkinsons sjukdom. Den sekundära frågeställningen är att undersöka kliniska effekter 36 månader efter transplantationen, samt att undersöka om cellerna överlever med hjälp av avbildningstekniken PET och MR. Patienterna följs sedan livet ut.
En pionjärinsats
Skånes universitetssjukhus är klinisk sponsor för studien och det är även här som transplantationskirurgin kommer att genomföras. Sjukhuset har tidigare genomfört celltransplantationer i kliniska prövningar av Parkinsons sjukdom. De kirurgiska ingrepp som nu ska genomföras vid Skånes universitetssjukhus i Region Skåne, blir dock de första kirurgiska transplantationsingreppen med den nya produkten av stamcellsderiverade dopaminceller.
Den kliniska utvecklingen av projektet leds av forskare vid University of Cambridge och Cambridge University Hospitals (CUH). Användningen av stamceller kan i teorin göra det möjligt att ta fram obegränsade mängder dopamin-nervceller, och därigenom öppna upp för möjligheten att tillgängliggöra denna möjliga terapi för en bredare patientgrupp. Därmed finns på sikt en möjlighet att i grunden förändra behandlingen av Parkinsons sjukdom, även om man fortfarande är i ett tidigt utvecklingsskede.
Läs mer om studien här.
