Efter att ha godkänt i snitt 51 läkemedel per år sedan 2017 blev det bara 37 godkännanden från FDA under 2022. Det spekuleras om att myndigheten intagit en något försiktigare hållning efter kontroverserna kring Biogens Alzheimerspreparat Aduhelm. BioStock har tittat närmre på några av förra årets godkännanden och även på vad som ligger i den regulatoriska pipelinen under det första kvartalet 2023.

Kontroverserna kring Biogens tilltänkta nya blockbuster Aduhelm 2021 har undgått få inom biotech-världen. Det amerikanska läkemedelsverket FDA har fått utstå mycket kritik efter att man gått emot sin egen expertpanel och godkänt läkemedlet, trots att det fanns tveksamheter kring vilken effekt det hade på sjukdomen.

I en artikel spekulerar nättidningen FiercePharma i huruvida Biogenaffären gjort FDA mer försiktigt när det kommer till läkemedelsgodkännanden. Under 2022 erhöll totalt 37 läkemedel marknadsgodkännande från FDA, vilket kan jämföras med de 51 läkemedel som i snitt godkänts av myndigheten varje år sedan 2017. Detta tolkar FiercePharma som en viss försiktighet från FDA:s sida, exemplifierat av fallet med Amylyxs ALS-läkemedel Relyvrio. I det här fallet sköt FDA under förra året på sitt besked i sex månader och gav inte grönt ljus förrän bolaget presenterat mer avgörande studieresultat gällande kandidaten.

2022 är dock inte det första året med få antal FDA-godkännanden. År 2016, gav FDA gav tummen upp till 22 läkemedel, jämfört med 2015 då 45 fick godkänt, eller 2017 då antalet godkännandena var uppe i 46. Tidningen konstaterar att det är svårt att avgöra om de ovanstående siffrorna är ett tecken på huruvida FDA intagit en mer försiktig inställning. Detta eftersom de inte publicerar sina svar på bolagens ansökningar, så kallade complete response letters (CRL), utan låter bolagen själva stå för tillkännagivandet. Det är alltså inte helt lätt att få reda på hur många ansökningar som fått avslag.

Färre läkemedel fick godkänt

En del analysfirmor försöker dock hålla koll på FDA:s svar. Ett av dem är Pink Sheet Pharma Intelligence som uppger att FDA gav tummen upp till 19 läkemedel under det första halvåret 2022, samtidigt som 14 fick avslag. Drygt 57 procent fick alltså godkänt. Det kan jämföras med 2021 där analysfirman Evaluate uppger att 50 läkemedel fick godkänt och 25 fick avslag, vilket motsvarar en godkännandegrad på cirka 67 procent. Huruvida detta är en trend av försiktighet från FDA:s sida kommer framtiden att få utvisa.

Flera blockbuster-godkännanden för Bristol Myers Squibb

När det kommer till FDA-godkännande så var 2022 års vinnare amerikanska Bristol Myers Squibb (BMS), som fick grönt ljus för tre läkemedel, som alla uppges ha blockbuster-potential. Bland dem hittar vi Opdualag, en kombinationsbehandling där checkpointhämmaren Opdivo kombineras med LAG-3-antikroppen relatlimab. Opdualag ses som BMS svar på den annalkande patentutgången för sina storsäljare Revlimid, Eliquis och Opdivo. Du kan läsa mer om storsäljare som är nära patentutgång här.

Den amerikanska läkemedelsjätten väntar sig att Opdualag når en peak-försäljning på cirka 4 miljarder USD runt 2029.

Ett annat BMS-läkemedel som fick FDA-godkänt under 2022 var Camzyos för behandling av hypertrofisk kardiomyopati. Läkemedlet var huvudorsaken till BMS förvärv av MyoKardia för 13,1 miljarder USD 2020. Även i det här fallet väntas en peak-försäljning på över 4 miljarder USD någon gång runt 2029.

Tummen upp för lecanemab

Hur FDA väljer att agera under 2023 återstår att se, men vi kan konstatera att man inlett året med en positiv inställning. I slutet av förra veckan gav myndigheten tummen upp till Alzheimersläkemedlet lecanemab. Läkemedlet, som utvecklats av svenska BioArctic i samarbete med Eisai och Biogen, har varit i rampljuset efter höstens positiva fas III-resultat – en välkommen nyhet för alla de patienter som lider av den svåra demenssjukdomen. FDA-godkännandet fick BioArtic-aktien att stiga under veckans inledande handel och bygga vidare på den kraftiga uppgång som kommit efter fas III-resultaten. Läs mer.

Bland de kommande ansökningarna för marknadsgodkännande hittar vi bland annat belgiska Argenx med antikroppsläkemedlet Vyvgart. Läkemedlet fick 2021 godkänt i USA för behandling av generaliserad myastenia gravis genom intravenös administrering och bolaget söker nu godkänt även för subkutan administrering av behandlingen.

Kommande FDA-beslut

BioStock har utöver ovanstående exempel listat några av de marknadsansökningar som FDA har att ta ställning till under det första kvartalet 2023.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev