Home Nyheter CombiGene strävar efter en bredare pipeline

CombiGene strävar efter en bredare pipeline

CombiGene strävar efter en bredare pipeline

CombiGene strävar efter en bredare pipeline

21 april, 2022

Under 2021 signerade det svenska genterapibolaget CombiGene ett exklusivt, globalt licensavtal för genterapikandidaten CG01 med amerikanska Spark Therapeutics, som berättigar CombiGene upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties. Parterna lägger nu sista handen vid det prekliniska arbetet, efter vilket Spark kommer att ansvara för och bekosta de första kliniska studierna i patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi.

Nyheten i oktober förra året att det svenska genterapibolaget CombiGene hade signerat ett avtal med den amerikanska läkemedelsjätten Spark Therapeutics, fick bolagets aktiekurs att rusa över 170 procent på en dag. Avtalet visade inte bara på styrkan i den svenska läkemedelssektorn, det är även ett bra exempel på att unika innovationer ofta drivs fram i mindre bolag med spetskompetens, för att senare tas vidare av större aktörer över den hägrande mållinjen, till patienterna.

CombiGenes affär tål dessutom att jämföras med andra avtal under året, även globalt. Bolaget är berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties med 8,5 miljoner USD vid undertecknandet, upp till 50 miljoner USD vid prekliniska och kliniska milstolpar.

Spark är ett av branschens största genterapibolag och köptes 2019 upp av Roche, världens tredje största läkemedelsbolag, för 4,8 miljarder USD.

Spark Therapeutics står för alla utvecklingskostnader

Avtalet med Spark innebär att CombiGene kommer att ersättas för överenskomna utvecklingskostnader och att Spark kommer att ansvara för de stundande och kostsamma studierna i människa. Detta är något av ett drömupplägg för bioteknikbolag i utvecklingsfas där det finansiella svängrummet i normalfallet är mer begränsat än hos mogna läkemedelsbolag som kan bokföra kontinuerliga intäktsströmmar av marknadsförda läkemedel.

Under 2022 står CombiGenes avslutande förberedelser för den första studien i människa med läkemedelskandidaten CG01, i samarbete med Spark, av naturliga skäl högst upp på agendan. Därefter kan CombiGene mer fokuserat arbeta med kandidaten CGT2 samt eventuellt inlicensiera fler tillgångar.

Inlicensiering av lovande kandidater en viktig del av affärsmodellen

CombiGene inlicensierade CGT2 år 2019 från Lipigon Pharmaceuticals i syfte att utveckla en genterapeutisk behandling av den sällsynta metabola sjukdomen partiell lipodystrofi. Därmed breddade bolaget sin pipeline till att vara verksamt inom två medicinska områden, neurologiska och metabola sjukdomar.

CGT2 utvecklas nu vidare baserat på samma läkemedelsplattform som den av Spark inlicensierade kandidaten CG01, vilket utöver att det öppnar upp för att bredda bolagets utvecklingsportfölj ytterligare, även kan innebära en smidig fortsättning av CGT2-projektet.

I en tidigare BioStock-intervju framhöll vd Jan Nilsson att CombiGene befinner sig i en intensiv affärsutvecklingsperiod med målsättningen att identifiera och inlicensiera nya intressanta projekt med hög kommersiell potential.

Avsikten är framförallt att söka projekt som kan anpassas till bolagets etablerade teknikplattform avseende vektordesign (utformningen av läkemedelskandidater), samt säkerhetsaspekter och produktion.

Fokus är i första hand sjukdomsområden där bolaget redan har byggt upp en bred kunskap, d.v.s. sjukdomar inom det centrala nervsystemet och metabola sjukdomar, samtidigt som man inte utesluter andra indikationsområden om förutsättningarna är de rätta.

Kursmässig bergochdalbana

Efter den omedelbara kursuppgången efter affären med Spark, har aktiekursen fallit tillbaka men befinner sig alltjämt nära dubbla aktiekursen jämfört med innan avtalet kommunicerades. Detta trots att perioden har sammanfallit med oroliga omvärldshändelser och en allmänt turbulent aktiemarknad, vilket har resulterat i en generellt minskad riskvilja.

För CombiGenes del verkar dock resan bara ha startat. I en kommentar till BioStock säger vd Jan Nilsson:

”Jag förstår de som har sålt aktier längs vägen, det finns många privatekonomiska orsaker till att hämta hem en vinst. Ur mitt perspektiv befinner sig CombiGene fortfarande i början av en potentiellt mycket spännande utveckling. Vi förväntar oss att branschen som vi ingår i kommer utveckla många nya genterapiprodukter under de närmaste åren. Vad gäller CG01 så har Spark Therapeutics ett omfattande kunnande, finansiella muskler och en målsättning att ta kandidaten hela vägen till marknad. Under tiden ser jag framför mig ett scenario där vi förhoppningsvis kan kommunicera nyheter som kan intressera marknaden och som inte nödvändigtvis är kopplat till huvudkandidaten CG01. Genterapier har en enorm inneboende potential och mitt är mål att CombiGene skall vara en av de främsta drivande krafterna när denna potential omsätts till mätbar patientnytta och nya innovativa behandlingsmetoder”.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev