CombiGene rustar för kliniska studier och utökad pipeline
CombiGenes rapport för tredje kvartalet definieras främst av det viktiga inledandet av GMP-produktion av läkemedelskandidaten CG01 för behandling av epilepsi. Det är dock nyheten som kom efter Q3 som står ut mest – att ett samarbets- och licensavtal slutits för CG01 med amerikanska Spark Therapeutics, en nyhet som stöpte om bilden av genterapibolaget i grunden. BioStock sammanfattar hösten för bolaget som nu närmar sig sin första kliniska studie.
CombiGenes rapport för tredje kvartalet 2021 kom in ungefär som väntat givet att bolaget saknade nettoomsättning under kvartalet, liksom man gjorde under samma period 2020. Därvidlag skiljer sig bolaget inte mycket från de flesta andra bioteknikbolag i samma utvecklingsfas. Nettoresultat landade på -10,2 Mkr (-6,5) medan övriga rörelseintäkter uppgick till 0,4 Mkr (2,7). Likvida medel vid periodens utgång var 66,1 Mkr (35,2).
Avtalet med Spark
För forskningsbaserade bioteknikbolag är förmågan att sluta avtal ofta en bra vägledning om projektens bäring. På denna punkt har CombiGene levererat med eftertryck under hösten 2021.
Den 12 oktober slöt CombiGene avtal med Spark Therapeutics, ett oberoende dotterbolag till Roche, världens tredje största läkemedelsbolag. Parterna hade då haft en pågående dialog med Spark under de senare delarna av den prekliniska fasen. Avtalet gäller specifikt CG01, CombiGenes genterapi som utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi.
Avtalet innebär att CombiGene är berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties med 8,5 miljoner USD vid undertecknandet och upp till 50 miljoner USD vid prekliniska och kliniska milstolpar. CombiGene kommer också att ersättas för överenskomna utvecklingskostnader. Vid kommersialisering är CombiGene berättigat till stegvis ökande royalties upp till låga tvåsiffriga procenttal baserat på nettoomsättning.
Som vd Jan Nilsson konstaterar i Q3-rapporten så har Spark kunnande och resurser att driva projektet vidare genom de kostnadsintensiva kliniska studierna i människa. Ett tecken på denna förmåga är att Spark var bland de första bolagen i världen att få en genterapi godkänd för försäljning, Luxturna, för behandling av en svår ärftlig ögonsjukdom.
Mot kliniska studier med CG01
I det prekliniska program som pågått parallellt med förhandlingarna med Spark har CombiGene, i samarbete med CRO-partnern NBR påbörjat analysen av vävnadsprover från toxikologi- och biodistributionsstudien i smådjur. När väl det prekliniska programmet är avslutat kommer Spark att ta fullt ansvar för den kliniska utvecklingen, från första studien i människa och vidare till global kommersialisering.
Bolaget andra projekt – CGT2
Men bolagets aktiviteter slutar inte där. 2019 inlicensierade CombiGene CGT2 från Lipigon Pharmaceuticals i syfte att utveckla en genterapeutisk behandling av den sällsynta metabola sjukdomen partiell lipodystrofi. Därmed breddade bolaget sin pipeline till att vara verksamt inom två medicinska områden, neurologiska och metabola sjukdomar, med påtagliga synergier vad gäller kompetens, nätverk och erfarenhet mellan de olika projekten. Utvärderingen av möjliga läkemedelskandidater pågår för närvarande.
Skarpare fokus på ytterligare affärsutveckling
CombiGenes affärsutveckling vilar på tre pelare: inlicensiering av nya projekt med hög kommersiell potential, förädling av inlicensierade projekt genom framgångsrik preklinisk utveckling samt utlicensiering av projekt som vänder sig till betydande patientpopulationer i sen preklinisk fas/tidig klinisk fas. Beslutet att inlicensiera CGT2 ligger sålunda i linje med denna strategi. I och med det lukrativa avtalet med Spark har CombiGene öppnat dörrarna för att kunna inlicensiera ytterligare genterapiprojekt.
I en intervju med BioStock framhöll vd Jan Nilsson att CombiGene nu går in i en intensiv affärsutvecklingsperiod med målsättningen att identifiera och inlicensiera nya intressanta projekt med hög kommersiell potential. Läs mer här.
Parallellt med utvecklingen av två projekt där det ena – CG01 – har erhållit finansiering från Horizon 2020 och det andra – CGT2 – från Eurostars, har således CombiGene nu mer fria tyglar att riskreducera sin pipeline genom att ta in fler tillgångar. Kapitaltillskottet från Spark har bättrat på dessa möjligheter ytterligare. BioStock kommer följa den kommande utvecklingen med intresse, inte minst starten av de kliniska studierna med CG01.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
