4873 English

När FDA beviljade särläkemedelsstatusen för CS1 inom pulmonell arteriell hypertension öppnade Cereno Scientific dörren till nya attraktiva möjligheter. Nu har man beslutat att fokusera det fortsatta utvecklingsarbetet med huvudkandidaten CS1 till PAH, vilket ska optimera förutsättningarna för såväl bolaget som dess aktieägare. Som en bekräftelse på investerarnas förhoppningar om projektet har Cereno Scientific dessutom meddelat att man just tagit in 60 Mkr genom en riktad emission.

Under det senaste året har Cereno Scientific gått från att enbart driva ett projekt till att bli ett bolag med en bred pipeline med möjlighet till epigenetisk modulering av både vanligt förekommande och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar.

Ny satsning med CS1

Bolagets huvudkandidat, CS1, är en innovativ ny formulering av valproinsyra (VPA) som hittills enbart utvecklats som en antitrombotisk terapi. Initialt skulle CS1s effekt utvärderas i en fas II-studie inom elektiv knäledskirurgi, men studien sköts upp på grund av Covid-19-utbrottet.

Samtidigt kunde Cereno Scientific i mars avslöja att man erhållit särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) för CS1 för behandling av pulmonell arteriell hypertension (PAH) från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket öppnade för helt nya möjligheter med kandidaten. Igår kom mycket riktigt beskedet att PAH hädanefter kommer att vara den prioriterade indikationen för det fortsatt kliniska utvecklingsprogrammet för CS1. Den reviderade utvecklingsstrategin för CS1 motiveras av särläkemedelsspårets överlägsna kommersiella potential.

Sten R. Sörensen, vd Cereno Scientific

Sten R. Sörensen, vd Cereno Scientific.

Bolaget avser inleda en fas IIa-studie med CS1 i PAH under 2021 och studien ska genomföras i USA för att kunna tillskriva sig de fördelar som utlovas i the Orphan Drug Act. Som ett första steg mot detta mål planerar man att i slutet av 2020 lämna in en ansökan till FDA om regulatoriskt tillstånd att få starta studien, baserat på befintliga säkerhets- och effektivitetsdata för CS1.

Vd Sten R. Sörensen kommenterade nyheten:

– Vi är starkt övertygade att den nyligen reviderade strategin för CS1 ger en förstärkt kommersiell potential och ett väldefinierat ’business case’ mot potentiella investerare och partners. Vi har förtroende i den expertledda omfattande bedömningen, kompletterad med insikterna från interaktionerna med US FDA runt särläkemedelsansökan, som har fört oss hit och glada över nästa steg i utvecklingen av CS1. Området sällsynta sjukdomar öppnar upp för flera nya möjligheter för oss och vi hoppas att i framtiden kunna erbjuda PAH-patienter ett nytt sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ.

Bolagets vetenskapliga råd signalerade tidigt CS1s breda potential

Redan under våren 2019 identifierade bolagets vetenskapliga råd en utvidgad indikationspotential för CS1. Initialt rörde det vanligt förekommande kardiovaskulära indikationer relaterade till fibros och inflammation – såsom förmaksflimmer, hjärtsvikt och kronisk njursjukdom – inom området för epigenetisk modulering baserad på VPAs HDAC (Histone DeACetylase)-hämmande effekt.

Vid närmare efterforskningar kring den epigenetiska potentialen hos CS1, inklusive försök att matcha kandidatens verkningsmekanism med olika sjukdomars patogenes, föddes även ett intresse för flera sällsynta sjukdomar. Man samlade på sig publicerad evidens som visade att VPA hade en artärtryckssänkande effekt i lungorna – vilket därmed kunde adderas till CS1s redan fastställda antiinflammatoriska, anti-fibrotiska och antitrombotiska egenskaper. Därmed identifierades sällsynta sjukdomar, såsom PAH, som potentiella nya målindikationer för CS1.

Strategiexpansion till sällsynta sjukdomar

Dessa fynd fick Cereno Scientific att ansöka om, och beviljas, särläkemedelsstatus för CS1 inom PAH. Sedan dess har Cereno Scientific omvärderat sin kliniska strategi för CS1. Som ett litet bioteknikbolag är prioriteringar nödvändiga för att säkerställa att bolagets begränsade resurser allokeras optimalt avseende kort- och långsiktig avkastningspotential, såväl för bolaget som för dess aktieägare.

Stärkta av utfallet av en omfattande utvärdering av CS1s kommersiella möjligheter – som inkluderade vetenskaplig och klinisk input från bolagets vetenskapliga råd, input från framstående kommersiella, vetenskapliga och regulatoriska rådgivarna i både Europa och USA, samt den feedback från FDA som följde godkännandet av särläkemedelsstatus – beslutade Cereno Scientific alltså att omdirigera alla nuvarande kliniska utvecklingsinsatser för CS1 till PAH.

All evidens kring CS1s potential som tas fram inom PAH kommer även kunna användas för att stödja Proof-of-Concept inom andra sjukdomsindikationer, t.ex. den ursprungliga trombospreventionen. Med detta sagt stakar särläkemedelsspåret ut en tydlig väg till myndighetsgodkännande inom PAH, medan motsvarande process i en stor indikation som trombos är förknippad med betydligt större osäkerhet. Mot denna bakgrund har bolaget beslutat att skjuta upp sitt utvecklingsprogram för CS1 inom trombosindikationen till efter det att fas II-programmet i PAH är genomfört.

PAH presenterar ett medicinskt behov

PAH är en sällsynt progressiv kärlsjukdom som leder till kraftigt försämrad livskvalitet för drabbade. Sjukdomen karakteriseras av förhöjt motstånd I lungkärlen, vilket leder till högt blodtryck i lungorna, lokal ventrombos, höger hjärtsvikt och slutligen döden. Trots nya behandlingsframsteg så saknas fortfarande botemedel för PAH med undantag av lungtransplantation, vilket många patienter är för sjuka för när det blir aktuellt.

Istället består aktuell standardbehandling av olika läkemedel med begränsad effekt som ofta måste kombineras med varandra för att uppnå godtagbara behandlingsresultat. Således finns stora medicinska behov inom PAH och det faktum att FDA beviljade särläkemedelsstatus för CS1 i PAH validerar att kandidaten har uppfyllt kriteriet om att uppvisa en potential att erbjuda drabbade patienter en betydande förbättring.

Hög potential med särläkemedelsstatus

Den nya kliniska strategin syftar till att optimera CS1s affärspotential genom att skapa optimala förutsättningar för att nå marknaden. Sällsynta sjukdomar präglas ofta av ett medicinskt behov och är därmed förknippade med betydande marknadspotential för nya och innovativa läkemedel.

Det finns också flera regulatoriska incitament för utveckling av särläkemedel som påskyndar processen, sänker kostnaderna och resulterar i en högre sannolikhet att nå marknaden. När en läkemedelskandidat har beviljats särläkemedelsstatus tillhandahåller tillsynsmyndigheter vetenskaplig och regulatorisk rådgivning under de återstående utvecklingsstadierna. De möjliggör också större flexibilitet när det gäller data och kräver mindre omfattande kliniska prövningar. Dessutom är en särläkemedelsstatus förknippat med skattelättnader och, vid ett marknadsgodkännande, 7 års marknadsexklusivitet på den amerikanska marknaden. Om den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA skulle bevilja motsvarande särläkemedelsstatus skulle det innebära 10 års marknadsexklusivitet i Europa vid ett framtida marknadsgodkännande. När särläkemedel väl når marknaden kommer de vanligen också med en viss prispremie.

Flera vägar framåt

När det gäller affärsmöjligheterna öppnar särläkemedelsstatusen dörren för fler potentiella affärspartners eftersom särläkemedel inte kräver samma marknadsförings- och distributionsmuskler som läkemedel riktade mot stora sjukdomsindikationer. Det innebär att både små och medelstora bioteknikbolag, liksom big pharma-bolag, utgör potentiella partners. De regulatoriska förutsättningarna möjliggör också för små bolag som Cereno Scientific att ta ett särläkemedel hela vägen till marknaden i egen regi.

På grund av de fördelaktiga utvecklings- och marknadsfördelarna, i kombination med goda förutsättningar till partnerskap, är intresset för särläkemedelskandidater stort och växande. Ett faktum som ytterligare motiverar Cereno Scientifics beslut att avancera inom detta fält. Dessutom resulterar sällsynta sjukdomar ofta i ett stort lidande, givet begränsade behandlingsalternativ, och Cereno Scientific vill bidra till att förbättra situationen för dessa patientgrupper. Bolagets nya strategi för sällsynta sjukdomar verkar således vara en naturlig väg framåt.

Ny strategi lockar investeringar

Ur ett finansmarknadsperspektiv är särläkemedelsprojekt förknippade med ett väldefinierat business case, vilket brukar vara uppskattat, och Cereno Scientifics nya strategi har redan lockat till investeringar. Som en direkt bekräftelse av satsningens attraktivitet har Cereno Scientific även tillkännagett en riktad nyemission på 60 Mkr strax efter att man avslöjat sin reviderade kliniska strategi för huvudkandidaten.

Bolaget kommer dessutom att emittera två serier av teckningsoptioner till investerarna i den riktade emissionen samt till befintliga aktieägare. Den första serien teckningsoptioner kan användas för att teckna nya aktier i bolaget under september 2021, medan den andra kan nyttjas under september 2022. Om samtliga teckningsoptioner tecknas till högsta pris kommer ytterligare 215 Mkr nytt kapital att tillföras in under denna period.

Enligt Cereno Scientific ska intäkterna från den riktade emissionen kommer att användas för att förbereda och initiera fas IIa-studien i PAH och att de båda teckningsoptionerna ska finansiera slutförandet av studien. Kapitaltillskotten kommer även att användas för att vidareutveckla substanserna i bolagets prekliniska utvecklingsprogram med HDAC-hämmare.

Blickar framåt

För att ytterligare understödja sin satsning och främja dess kommersiella och finansiella möjligheter har Cereno Scientific etablerat ett amerikanskt dotterbolag – Cereno Scientific Inc. – beläget i biotekniksklustret i Boston. De har också rekryterat den världsledande PAH-specialisten Dr Raymond L. Benza som vetenskaplig rådgivare för att optimera utvecklingsprocessen för CS1 i PAH. Läs mer.

Det faktum att Cereno Scientific nu avancerar inom fältet för sällsynta sjukdomar med sin primära läkemedelskandidat väcker intresse och det på goda grunder. Men låt oss inte glömma bolagets prekliniska utvecklingsprogram för HDAC-hämmare mot hjärt-kärlsjukdomar. Trots att man hittills inte avslöjat några specifika indikationer så menar bolaget att de kemiska substanser som ingår i programmet kan riktas mot såväl vanligt förekommande kardiovaskulära indikationer som mot sällsynta hjärt-kärlsjukdomar. Inom vanliga kardiovaskulära indikationer skulle Cereno Scientific sträva efter att samarbeta med stora läkemedelsbolag, medan sällsynta sjukdomar kommer med särläkemedelspotential och ger Cereno Scientific större valmöjlighet avseende möjliga utvecklingsstrategier.

Just nu är dock Cereno Scientifics primära fokus att utveckla CS1 inom den sällsynta sjukdomen PAH, och BioStock ser fram emot att följa hur den nya kliniska strategin kommer att mogna. Inte minst med tanke på bolagets nyvunna ekonomiska ställning.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev