4873 English

Under förra veckan gick World Mitochondrial Disease Week av stapeln med event världen över, i syfte att öka medvetenheten och kunskapen kring mitokondriella sjukdomar. Dessa sjukdomar är sällsynta och det saknas behandlingsalternativ, vilket försvårar den redan besvärliga situationen för dessa patienter. Svenska Abliva, ett ledande bolag inom primära mitokondriella sjukdomar (PMD), anordnade den 16 september en virtuell Mitokondriedag för att belysa det omfattande medicinska behovet vid PMD.

Mitokondriella sjukdomar är en grupp av sällsynta sjukdomar som innebär att energiproduktionen i mitokondrierna inte fungerar som den ska. Detta leder i sin tur ofta till en rad svåra och komplexa symptom såsom svårigheter att röra sig och andas, och i många fall till en förkortad livslängd.

Dessa sjukdomar drabbar ungefär 1 av 5000 människor och precis som med de flesta sällsynta sjukdomar är kunskapen kring dem begränsad samtidigt som effektiva behandlingar saknas.

World Mitochondrial Disease Week – ett globalt event

Under september ordnas därför World Mitochondrial Disease Week med målsättningen att sätta mitokondriella sjukdomar på agendan och att öka medvetenheten kring dem. Bakom detta initiativ står ett nätverk av nationella patientorganisationer som tillsammans går under namnet International Mito Patients. Under förra veckan anordnades en rad olika event, bl.a. kunde man delta i en Kiltwalk i Edinburgh för att samla in pengar till forskning om mitokondriella sjukdomar och flera välkända byggnader, såsom Colosseum i Rom, lyste upp i evenemangets officiella gröna färg.

Abliva anordnade virtuell Mitokondriedag

Precis som tidigare år deltog svenska Abliva, ett ledande bolag inom primära mitokondriella sjukdomar, i World Mitochondrial Disease Week genom att anordna en virtuell Mitokondriedag. Bolaget utvecklar två kandidater, KL1333, som redan harsärläkemedelsklassificering i både USA och Europa,och NV354, mot primära mitokondriella sjukdomar. KL1333 kommer snart att börja prövas i patienter med primär mitokondriell sjukdom.

Ablivas team m.fl. inför LHON Eye Society’s Mitolopp.

På agendan stod presentationer och diskussioner som spände över alla aspekter av mitokondriella sjukdomar, från hur det är att leva med dessa sjukdomar, till hur amerikanska läkemedelsverket FDA och investerare ser på investeringar i sällsynta sjukdomar såsom PMD. Eventet går att se i efterhand här.

Bolagets team visade dessutom sitt stöd för det globala initiativet genom att springa LHON Eye Society’s 5,4 km lopp. Loppet gick av stapeln i Hagaparken men Ablivas team sprang istället motsvarande sträcka i den virtuella versionen av loppet vid bolagets huvudkontor i Lund.

Patienten i centrum

För Abliva är det särskilt viktigt att lyfta fram patient- och anhörigperspektivet för att öka förståelsen för det mycket stora medicinska behov som råder inom mitokondriella sjukdomar. Bolaget har nära samarbeten med ett flertal patientorganisationer och kommer som en del av utvecklingen av KL1333 att göra djupintervjuer med patienter.

Under Mitokondriedagen intervjuades t.ex. Elja van der Veer, grundare och ordförande för International Mito Patients, som delade med sig av sina erfarenheter av att leva med en mitokondriell sjukdom och som särskilt underströk vikten av starka patientorganisationer. International Mito Patients mål är att koppla samman patienter, forskare och kliniker för att på så sätt bereda vägen för behandlingar och eventuella botemedel.

För patienterna och därmed även deras anhöriga, innebär sjukdomarna ofta ett livslångt fysiskt och psykiskt lidande. Detta faktum underströks i en intervju och kortfilm med Adrian Horvath, vars dotter lider av en mitokondriell sjukdom.

Ablivas mål är att utveckla en effektiv behandling

Abliva utvecklar behandlingar i syfte att öka livskvalitén för patienter med primära mitokondriella sjukdomar. Bolaget har två pågående projekt mot primära mitokondriella sjukdomar i sin pipeline: Dels huvudprojektet KL1333 mot MELAS och liknande tillstånd samt NV354 mot Leighs syndrom.

Matilda Hugerth, chef för kliniska och regulatoriska frågor, bjöd på en uppdatering gällande KL1333-projektet som har avancerat betydligt under året. I början av september kom bolaget med goda nyheter då man meddelade att man accelererar utvecklingen efter stödjande och positiv feedback från FDA. Det amerikanska läkemedelsverket rekommenderade Abliva att öka takten i projektet genom att genomföra en fas II/III studie av KL1333, närmare bestämt en pivotal placebokontrollerad studie.

Studien, som väntas inledas under 2021, kommer att föregås av en kvalitativ studie för validering av de specifika patientrapporterade effektmåtten samt en läkemedelsinteraktionsstudie i friska frivilliga. En långtids-säkerhetsstudie kommer i enlighet med överenskommelse med FDA löpa parallellt med den pivotala studien. Den nya, accelererade planen innebär att Abliva nu har möjlighet att ta KL1333 till marknad och patienterna betydligt snabbare än vad man tidigare räknat med.

Abliva kan forma behandlingen av PMD

Den virtuella Mitokondriedagen avslutades med en paneldiskussion mellan Erik Kinnman, vd för Abliva, Roger Franklin, partner på Hadean Ventures som i april investerade 20 Mkr i Abliva, samt Annika Espander, vd på Asperion och rådgivare inom life science-sektorn.

Diskussionen fokuserade på det ökande intresset bland investerare för bolag verksamma inom sällsynta sjukdomar, något som kan exemplifieras av Hadeans investering i Abliva. Franklin och Espander var överens om att bolag, såsom Abliva, som är verksamma inom sällsynta sjukdomar och särläkemedelsområdet, utgör en attraktiv investering. Detta främst beroende på två av de fördelar som kommer med särläkemedel: marknadsexklusivitet i sju år i USA och tio år i Europa samt kontinuerligt stöd och vägledning från regulatoriska myndigheter.

FDAs rekommendation gällande Ablivas kommande fas II/III-studie är ett utmärkt exempel på hur särläkemedelsklassificering kan accelerera utvecklingstakten, vilket enligt panelen är attraktivt för investerare och fördelaktigt för patienterna.

Espander underströk särskilt att Abliva befinner sig i ett gynnsamt läge där man kan ha pågående dialoger med både patientorganisationer och med myndigheter såsom FDA. Då det idag i stort sett saknas effektiva behandlingar för PMD är detta enligt Espander en möjlighet för Abliva att vara med att forma ett nytt behandlingsparadigm inom PMD och förbättra livet för de patienter som idag står utan behandlingar.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev