4873 English

Abliva avslutade gårdagen med en god nyhet då man meddelade att styrelsen beslutat att påskynda det kliniska programmet för huvudkandidaten KL1333. I enlighet med den positiva feedback som bolaget under sommaren fick ifrån FDA siktar man nu på att inleda en pivotal klinisk fas II/III studie under andra halvåret 2021. BioStock fick möjlighet att ställa ett par frågor till vd Erik Kinnman.

Lundabolaget Abliva fokuserar på utveckling av behandlingar mot primära mitokondriella sjukdomar. Detta är en grupp av sällsynta sjukdomar som innebär att mitokondrierna, som är ansvariga för att skapa den energi som kroppen behöver för optimal funktion, inte fungerar som de ska. Primära mitokondriella sjukdomar medför att patienten ofta lever med svåra symptom, såsom svårigheter att röra sig och andas, och de leder i många fall till en förkortad livslängd.

KL1333 på väg genom kliniska studier

Abliva har idag två projekt mot primära mitokondriella sjukdomar i sin pipeline: KL1333 mot MELAS och liknande tillstånd och NV354 mot Leighs syndrom. KL1333 är bolagets huvudprojekt och för vilket man sedan tidigare kunnat uppvisat positiva resultat i form av positiva säkerhetsdata, från de två första delarna av en fas Ia/b-studie där friska frivilliga har doserats med KL1333.

I juli kunde Abliva meddela ytterligare positiva besked gällande KL1333 då man mottog positiv feedback från det amerikanska läkemedelsverket FDA. I ett så kallat pre-IND (pre-Investigational New Drug) möte, ett möte som hålls inför en officiell ansökan om studiegodkännande, ställde sig FDA positiva till Ablivas dokumentation och de viktigaste delarna av den kliniska utvecklingsplanen.

Accelererar utvecklingen

I sin feedback rekommenderade FDA att Abliva istället för att utföra en konceptvalideringsstudie av KL1333 följt av en pivotal studie, skulle utvidga och omforma konceptvalideringsstudien till en pivotal placebokontrollerad studie. Efter att noggrant ha övervägt detta rekommenderade Ablivas ledning att den kliniska utvecklingsplanen skulle uppdateras enligt FDA:s rekommendationer och igår kväll tog alltså styrelsen beslutet att stödja rekommendationerna.

Detta innebär att Abliva under återstoden av 2020 kommer att inleda en kvalitativ studie för validering av de specifika patientrapporterade effektmåtten. Bolaget kommer dessutom att påbörja en läkemedelsinteraktionsstudie i friska frivilliga. Dessa studier ska göra det möjligt att därefter inleda den pivotala studien. Det ska också nämnas att man även kommer att genomföra långtidstoxikologiska studier parallellt med den pivotala studien, något som FDA är införstådda med.

BioStock fick chansen att tala med Ablivas vd Erik Kinnman och ställa ett par frågor om den glädjande nyheten.

Till att börja med, grattis! Vad betyder det här beslutet för utvecklingen av KL1333 och er tidigare kommunicerade tidsplan?

– Detta beslut gör att vi nu kan gå vidare och förbereda en registreringsgrundande studie, d.v.s., en studie som i ett steg kan ta oss till ett godkännande av KL1333 som behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Den konstruktiva feedback vi fått från FDA har skapat denna möjlighet att nå marknaden snabbare än vår ursprungliga plan.

Erik Kinnman, vd Abliva.

– Det känns verkligen bra då det medicinska behovet är mycket stort. Idag finns inga läkemedel att erbjuda dessa patienter och sjukdomssymptomen är svåra, funktionshindrande, och den förväntade livslängden är klart förkortad. 

Hur ser konkurrensen ut inom primära mitokondriella sjukdomar generellt och specifikt inom era valda indikationer?

– Det finns några ytterligare bolag som befinner sig i ungefär samma utvecklingsfas som vi. Deras läkemedel verkar på ett annat sätt och patienterna som de fokuserar på skiljer sig något. Det finns således konkurrerande projekt, men å andra sidan är behovet så stort att det finns behov och utrymme för flera kompletterande läkemedel.

Avslutningsvis, hur ser era marknadsprognoser ut för KL1333?

– Den kommersiella potentialen för ett särläkemedel som detta är förstås betydande. En fingervisning är det genomsnittliga priset för ett särläkemedel i USA, som ligger på 150 000 USD per patient och år. Förekomsten av de patienter vi vänder oss till vad gäller KL1333 är cirka 3,5/100 000.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev