Idag den 17 april uppmärksammas Världshemofilidagen (World Hemophilia Day) vars syfte är att öka kunskaperna om sjukdomen. Hemofili är en ovanlig sjukdom med cirka 1000 drabbade individer i Sverige, men för de drabbade är konsekvenserna långtgående. Detta gäller inte minst de individer som utvecklar resistens mot dagens standardbehandling. Det är just denna patientgrupp som bolaget Idogen har tagit sikte på, med målet att utveckla en behandling som skall bli såväl säkrare som mer effektiv. 

Hemofili (blödarsjuka) är samlingsnamnet på en grupp sjukdomar som i huvudsak drabbar pojkar och män och där den drabbade lider av brist på, eller total avsaknad av, det protein som får blodet att levra sig. Detta protein kallas för koagulationsfaktor och när det saknas är det svårt för kroppen att stoppa en blödning.

Istället drabbas patienterna av långvariga blödningar som kan uppstå till synes spontant eller efter en minimal skada. Blödningar sker oftast i leder och muskler och om tillståndet inte behandlas kan det få allvarliga konsekvenser såsom deformerade leder, nedsatt rörlighet, muskelförtvining och kronisk smärta.

Hemofili A – den vanligaste formen

Hemofili förekommer i två huvudsakliga former: hemofili A och hemofili B. Den vanligaste av dessa är hemofili A som enligt Socialstyrelsen är fem gånger vanligare än hemofili B och drabbar cirka 1 av 5000 män. Dessa män saknar koagulationsfaktor VIII och dagens standardbehandling går enkelt förklarat ut på att tillföra faktor VIII.

Svårbehandlad undergrupp

Denna strategi fungerar bra för majoriteten av patienterna, men det finns en grupp som har visat sig vara betydligt mer svårbehandlad. Ungefär 30 procent utvecklar hämmande antikroppar mot faktor VIII, vilket innebär att sjukdomen blir betydligt allvarligare och svårbehandlad.

För att dessa patienter ska bli mottagliga för behandlingen igen tillför man höga doser av faktor VIII för att skapa s.k. immuntolerans. Den här behandlingen är dock mycket krävande för patienten då den sker genom injektioner vilket kan upplevas som smärtsamt och invasivt. Dessutom är injektionerna frekventa och behandlingen är både dyr och långvarig (1 till 2 år).

För en del av dessa patienter är situationen ännu svårare. För dem fungerar det nämligen inte att inducera immuntolerans och dessa individer har ingen chans att förebygga blödningar. Deras enda behandlingsalternativ är mycket dyra läkemedel som enbart kan hantera akuta blödningar. Prislappen landar ofta någonstans mellan 3 – 8 Mkr per patient och år. Patienternas situation försvåras ytterligare av att dessa läkemedel är förknippade med svåra biverkningar.

Idogen utvecklar tolerogena cellterapier

Således är det ingen tvekan om att det inom hemofili A finns ett stort behov av säkrare, slagkraftigare och mer kostnadseffektiva behandlingar för patienter som utvecklat antikroppar mot faktor VIII. Det är här Idogen kommer in i bilden.

Idogens fokus är att utveckla tolerogena cellterapier, ett tillvägagångssätt där man filtrerar ut patientens egna monocyter, vita blodkroppar som är en del av immunförsvaret, och omprogrammerar dem. Man tillför därefter en sjukdomsspecifik antigen samt Idogens toleransinducerare vilket innebär att när cellerna sedan återintroduceras i patienten, kan de motverka oönskade immunreaktioner – såsom utvecklandet av antikroppar mot faktor VIII.

IDO 8 ska återställa effekten av faktor VIII

Idag har Idogen tre projekt i pipeline: IDO T mot avstötning av transplanterade njurar, IDO AID för autoimmuna sjukdomar och det projekt som kommit längst – IDO 8 mot hemofili A. Målsättningen är att IDO 8 ska återställa effekten av faktor VIII och göra patienterna mottagliga för behandling med faktor VIII. Förhoppningen är att behandlingen skall ge en långvarig effekt mot faktor VIII-antikroppar vilket skulle underlätta patienternas liv betydligt.

Bolaget uppskattar att dess initiala målgrupp består av ungefär 6700 patienter i Nordamerika, Europa och Japan och att marknadsvärdet är cirka 1 miljard USD.

På väg mot kliniska studier

Efter lovande resultat i prekliniska studier är Idogens mål nu att inleda kliniska studier med IDO 8 under nästa år. För att ta kandidaten till nästa steg genomförde Idogen nyligen en emission om brutto 25,6 Mkr som ska bekosta de prekliniska förberedelserna. Dessutom inledde man förra året ett samarbete med världsledande Radboud University Medical Center i Nederländerna och där pågår just nu ett intensivt arbete med att anpassa Idogens teknologiplattform till klinisk användning.

På det hela taget ser Idogen ut att vara på god väg mot kliniska studier och därmed ett steg närmare att ta sin hemofili A-behandling till en mycket utsatt och skör patientgrupp som väntar på att forskningen skall ta fram nya, säkrare och mer effektiva behandlingar.

Läs en intervju med professor Jolanda de Vries, Radboud University Medical Center, om samarbetet med Idogen här.

Se en intervju från BioStocks studio med Idogens vd Anders Karlsson här

 

 Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev