Danska Sanionas sektorkollega, amerikanska Millendo Therapeutics störtdök 70 procent på börsen i veckan efter att bolagets experimentella läkemedelskandidat Livoletide (AZP-531) som utvecklas mot Prader-Willys syndrom, misslyckats med att uppnå primära och sekundära endpoints i en fas II-studie. Saniona som inleder sina fas IIb/III-studier i den sällsynta ätstörningsindikationen PWS till hösten, blir alltmer ensamma på vägen till patienterna.

I amerikanska Millendo Therapeutics pivotala fas IIb-studie Zephyr utvärderades två doser av läkemedelskandidaten Livoletide (AZP-531) mot placebo för att behandla patienter som lider av Prader-Willys syndrom (PWS), en sällsynt genetisk störning och livshotande sjukdom som kännetecknas av en ständig hunger eller hyperfagi.

I den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studien ingick 158 patienter med PWS som erhöll Livoletide en gång dagligen under 12 veckor.

Millendo avbryter studien

Millendo Therapeutics meddelade tidigare i veckan att utvecklingen av Livoletide avbryts baserat på de topline-data som redovisades samma dag. Det primära effektmåttet, att påvisa en statistiskt signifikant förbättring av hyperfagi med Livoletide, kunde inte uppnås. Inga positiva trender kunde heller observeras för någon av de sekundära effektmåtten fettmassa, kroppsvikt och midjeomkrets.

De nedslående uppgifterna tog inte emot väl av marknaden som handlade ned bolagets aktie med 70 procent under gårdagen, trots att Millendo har två kandidater kvar i pipeline riktat mot andra indikationer.

Få kvar i toppen

I och med beskedet från Millendo Therapeutics återstår det inte många kandidater mot PWS i klinisk utveckling. De tre övriga noterbara är dels två amerikanska bolag som befinner sig i fas III, Levo Therapeutics som utvecklar LV-101 (intranasal carbetocin) och Soleno Therapeutics som utvecklar Diazoxide Choline Controlled-Release (DCCR).

Utöver detta finner vi också danska Sanionas läkemedelskandidat Tesomet som befinner sig i fas II. Tesomet är Sanionas helägda läkemedelskandidat och utgörs av substansen tesofensinesamt betablockeraren metoprolol.

Sanionas kandidat Tesomet mot PWS

Trots att PWS är ett mycket komplext och svårbehandlat tillstånd, givet patienternas mångfacetterade sjukdomsbild, kunde Saniona under 2019 kommunicera framsteg från sin fas IIa-förlängningsstudie i PWS med Tesomet. Dessa data pekade på en betydande viktminskning, lägre BMI och minskad hungerkänsla bland de behandlade patienterna.

Under hösten 2020 väntas Saniona inleda sin fas IIb/III-studie i PWS. Dessförinnan (under innevarande kvartal) kommer dock Saniona, om tidsplanen hålls, meddela toplineresultat från sin fas II-studie med Tesomet i Hypotalamisk fetma, även det en ovanlig ätstörningsindikation som kännetecknas av en omättlig hunger som resulterar i livshotande fetma. Patienter med hypotalamisk fetma upplever följaktligen många liknande symptom som dem man hittar hos patienter med PWS.

De första tecknen på effekt sågs i fetmapatienter

Innan studierna i PWS och hypotalamisk fetma inleddes hade Saniona presenterat övertygande kliniska resultat med sin kandidat tesofesine i patienter med fetma. Under 2018 kunde Saniona meddela resultat från sin fas III-studie Viking. Dessa visade att tesofensine visade en signifikant och överlägsen viktminskning jämfört med placebo, vilket innebar att studiens primära behandlingsmål hade uppfyllts. Tesofensine förväntas lanseras som en behandling mot fetma under 2020.

Den nära kopplingen mellan hög dödlighet i PWS orsakat av fetma och tesofensines starka track record för viktminskning med minimala biverkningar, gjorde med andra ord valet lätt för Saniona att vilja pröva substansen i PWS.

Att tesofensine totalt sett har administrerats till fler än 1600 individer och generellt uppvisat en biverkningsprofil som liknar placebo, är ytterligare ett argument för att testa Tesomet, där tesofensine alltså utgör en av två substanser, mot PWS-patienter.

Mer om PWS

PWS är den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt och kännetecknas av låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma, hyperfagi (omättlig hunger/kronisk hetsätning), extrem fetma och utvecklingsstörning. Patienternas aptit är konstant och extrem, oavsett hur mycket de äter. Sjukdomen kan också leda till typ-2 diabetes.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev