Traumatisk hjärnskada är ett allvarligt medicinskt tillstånd med betydande icke tillgodosedda kliniska behov. Detta är det huvudsakliga kravet för att läkemedelskandidater ska erhålla Fast Track-status från regulatoriska myndigheter som amerikanska FDA eller dess europeiska motsvarighet, läkemedelsmyndigheten EMA. Ett åtråvärt regulatoriskt ”snabbspår” vars funktion är att reducera tiden fram till ett potentiellt marknadsgodkännande. Att NeuroVive Pharmaceuticals läkemedelskandidat NeuroSTAT för traumatisk hjärnskada nu har fått denna status är ett viktigt styrkebesked, något också marknadens positiva reaktion bekräftar.

Traumatisk hjärnskada (Traumatic Brain Injury, TBI) anses vara en tyst epidemi. Nästan 70 miljoner människor lider av TBI vilket beräknas kosta den globala ekonomin 400 miljarder USD varje år. Det är också den främsta dödsorsaken hos unga vuxna – något allmänheten i stor utsträckning har låg kännedom om samtidigt som termen ”TBI” generellt också är relativt okänd för många.

NeuroVives mål: att hjälpa TBI-patienter

TBI uppstår som ett resultat av skador orsakade av externa händelser (trauman) så som trafikolyckor, fallskador samt yttre våld och misshandel. Vid TBI skadas nervcellerna i hjärnan, vilket förvärras med tiden och leder till kognitiva nedsättningar, funktionshinder och i värsta fall till döden, vid svåra fall av TBI. 

Eftersom hjärnskadorna kan drabba olika delar av hjärnan och därför ge upphov till olika typer av bortfall och symptom är behandling av TBI svårt att studera och bedöma. Detta är också en av de huvudsakliga anledningarna till bristen på tillgängliga behandlingar.

Lundabaserade NeuroVive Pharmaceuticals arbetar dock för att få till stånd en positiv förändring på området med sin läkemedelskandidat, NeuroSTAT, vars fokus är att behandla den sekundära hjärncellsskada som uppstår efter ett skalltrauma.

NeuroSTAT har imponerat på regulatoriska myndigheter

NeuroSTAT är en småmolekylär substans som riktar in sig på mitokondrierna (organell i cellen som producerar energi) i hjärnan. Vid TBI utlöser mitokondrien en kemisk reaktion som leder till celldöd. NeuroSTAT har i en experimentell  modell visat sig ha förmågan att hindra denna kemiska reaktion från att uppstå och därmed bevara funktionen hos de drabbade hjärncellerna vilket reducerar skadans omfattning med hela 35 procent.

NeuroVives läkemedelskandidat har framgångsrikt genomgått en klinisk fas II-studie i TBI patienter som syftade på att utvärdera dess säkerhet, tolerans samt farmakokinetiska profil i Europa. I denna studie påvisades med hjälp av s.k. biomarkörer en signal om läkemedelseffekt i patienterna. I maj meddelade bolaget att man fått sin ansökan gällande Investigational New Drug (IND) godkänd av FDA, vilket innebär att man tillåts att inleda kliniska studier i USA. Vidare har NeuroSTAT tidigare erhållit orphan drug designation i både Europa och USA vilket bidrar till att snabba på processen kring läkemedelsutvecklingen.

Åtråvärd FDA Fast Track-status

NeuroVive fortsatte i veckan att kommunicera goda nyheter kring NeuroSTAT, när man meddelade att läkemedelskandidaten erhållit s.k. Fast Track-status av FDA. Detta är ett nyckelbesked i utvecklingen av kandidaten då det ger möjlighet att att driva projektet genom kliniska studier – och därmed närma sig marknadsgodkännande – snabbare. Utöver de fördelar detta kan ge i form av kortare ledtider och därmed lägre kostnader, innebär FDA-beskedet en stark validering av projektet och dess potentiella betydelse för miljontals TBI-patienter. Som en direkt konsekvens av detta torde även projektets attraktionskraft för potentiella externa tagare eller licenspartners öka, vilket är av stor betydelse inför kommande utvecklingsfaser där större resurser tas i anspråk.

”Fast Track-statusen och den nyligen godkända IND (Investigational New Drug) är viktiga framgångar för vår läkemedelskandidat NeuroSTAT och en extern bekräftelse av stor signifikans på dess kvalité och potential att möta det stora medicinska behovet. Detta besked stärker vår position i sektorn och ger oss en fördel i ansökningar om icke utspädande medfinansiering samt i samtal gällande partnerskap för vår planerade fas-II studie” – Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Erik Kinnman, VD, NeuroVive Pharmaceutical.

Det bör i sammanhanget nämnas att Fast Track-status inte är något som erhålls lättvindigt. Bolaget måste inte bara övertyga FDA om att läkemedelskandidaten har potential att bota ett allvarligt medicinskt tillstånd utan också att den kan uppfylla ett icke tillgodosett medicinskt behov – och därmed erbjuder effektiv behandling i fall där ingen befintlig behandling finns att tillgå.

Med Fast Track-status på plats ges NeuroVive även tillgång till mer frekventa möten och mer frekvent skriftlig kommunikation med FDA. Bolaget kan även få Accelerated Approval and Priority Review förutsatt att relevanta krav möts. Utöver detta kan bolaget även bli aktuellt för en Rolling Review som innebär att läkemedelskandidatens New Drug Application (NDA) blir granskad efter hand som varje delmoment blir klart istället för att behöva vänta på att hela processen ska vara färdigställd innan granskningen kan påbörjas.

Spännande tider för NeuroVive och dess aktieägare

Nyheten om Fast Track-status värderades inte bara högt av NeuroVive själva. Även marknaden reagerade positivt och skickade aktien kraftigt uppåt vid nyhetens offentliggörande, vilket ledde till att aktien nådde nivåer runt 2,50 kr per aktie. Uppgången har sedan fortsatt under hög handelsvolym med en uppvärdering av bolaget sedan beskedet om cirka 80 procent i skrivande stund, vilket bekräftar att marknaden ser den stora betydelsen av Fast Track-status för läkemedelskandidaten på dess väg mot marknadsgodkännande.

Bolaget förbereder sig nu inför kommande fas II-studier med NeuroSTAT där fokus kommer att ligga på att utvärdera kandidatens behandlande effekt i TBI-patienter. Som NeuroVives vd Erik Kinnman konstaterat ger FDA:s besked ett starkt utgångsläge inför medfinansiering och diskussioner med potentiella samarbetspartners för kandidatens kommande utveckling mot potentiell kommersialisering.

Den starka regulatoriska nyheten går även hand i hand med en relativt stabil finansiell situation, vilket alltid är en stor fördel vid eventuella partnerdiskussioner. NeuroVives senast genomförda kapitalrunda i början av året stärkte finanserna med 99 Mkr och har sedan dess även efterföljts av en riktad emission som tillförde kassan ytterligare 28,2 Mkr.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev