Den 19 september anordnade NeuroVive Pharmaceutical eventet Mitochondria Day 2017, ett halvdagsseminarium om mitokondriella sjukdomar, där representater för bolaget samt inbjudna gäster presenterade aktuella forskningsresultat och rådande behandlingsmetoder. Det övergripande syftet var att bidra till en ökad kunskap kring dessa ofta svårt invalidiserande sjukdomar som har tilldragit sig ett ökat intresse bland de större läkemedelsbolagen de senaste åren. Från bolagets sida kunde Magnus Hansson, Chief Medical Officer berätta intressanta detaljer om bolagets pipeline inom området. 

Hela presentationen från Mitochondria Day kan ses via länk nedan.

Under Mitochondria Day 2017 där NeuroVive stod som värd, fick den intresserade publiken chansen att lyssna på och ställa frågor till  externa föreläsare, bl.a. Karin Naess och Martin Engvall från Karolinska Institutet, som presenterade det rådande forskningsläget kring dessa sjukdomar där mitokondrierna, cellens energimotor, inte fungerar som de ska. Även patient- och anhörigperspektivet lyftes fram i en dragning av Alfons Heetjans från International Mito Patients. Dessutom berättade NeuroVives CMO Magnus Hansson om nya behandlingsmöjligheter och vad som sker inom läkemedelsutvecklingen på området.

Barn drabbas och symptomen förvärras över tid
Det finns ett brett spektrum av mitokondriella sjukdomar med olika symptom. Generellt handlar det om genetiska ärftliga sjukdomar som påverkar cellens energimetabolism. Ett gemensamt drag hos mitokondriella sjukdomar är att de specifikt attackerar kroppens vitala delar med störst behov av energi såsom hjärnan, hjärtat och musklerna. Vad som gör sjukdomarna extra tragiska är att de ofta debuterar tidigt i barndomen, med svårt invalidiserande symtom som dessutom ofta förvärras över tid.

Som forsknings- och utvecklingsområde har mitokondriella sjukdomar de senaste åren tilldragit sig ett växande intresse, dels på grund av det skriande medicinska behovet där det praktiskt taget saknas behandlingsalternativ för merparten av indikationerna, men också på grund av att dessa s.k. särläkemedelsindikationer betingar ett potentiellt mycket högt värde för de bolag som erhåller marknadstillstånd.

Licensaffär stärker NeuroVives portfölj inom mitokondriella sjukdomar
Som BioStock tidigare rapporterat inlicensierade NeuroVive tidigare i år den kliniska läkemedelskandidaten KL1333 från sydkoreanska Yungjin Pharmaceuticals för 3 miljoner dollar. Läkemedelskandidaten har potential för behandling av en bred palett av sju genetiska mitokondriella sjukdomar; MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Varje enskild sjukdom klassas som sällsynt med 0.1-2.1 nuvarande fall per 100 000 invånare i USA och Europa, vilket innebär att en läkemedelskandidat med inriktning mot dessa indikationer kan få särläkemedelsstatus. Läs mer om licensaffären här.

Stora ekonomiska värden väntar bolag som lyckas
Den marknadsmässiga potentialen inom mitokondriella sjukdomar är betydande. Den totala marknaden för särläkemedel, s.k. Orphan drugs, värderades förra året till hela 114 miljarder dollar. I en nyligen utförd värderingsanalys av BioStocks analyspartner Monocl Strategy Services kalkylerar man med ett potentiellt värde för NeuroVives läkemedelskandidat KL1333 om mellan 1-65 miljoner USD – per indikation – för de sju aktuella sjukdomar som nämns ovan.

Filmade presentationer från Mitochondria Day 2017
För publiken som tagit sig till Wallenbergsalen på IVA’s conference cente i Stockholm den 19 september, blev det en mycket intressant eftermiddag som avslutades med en paneldebatt. Eventet utgjorde en del i det större Global Mitochondrial Disease Awareness Week, som pågick samtidigt på en rad platser runt om i världen. Moderator under dagen var Lars Frick, ekonomijournalist Börsveckan.

Agenda för eventet:

Mitokondriella sjukdomar – en överblick
Presentation: Erik Kinnman, NeuroVive

Sjukvårdens perspektiv: Symptom, epidemiologi, diagnos, prognos och behandling
Presentation:Karin Naess och Martin Engvall, Karolinska Institutet

Patient- och anhörigperspektivet
Presentation: Alfons Heetjans, International Mito Patients

Nya behandlingsmöjligheter: Vad pågår inom läkemedelsutvecklingen?
Presentation: Magnus Hansson, medicinsk chef på NeuroVive

Paneldiskussion

Klicka här eller på bilden nedan för att se hela presentationen från Mitochondria Day 2017

Martin Engvall och Karin Naess, Karolinska Institutet talade om symptom, epidemiologi, diagnos, prognos och behandling