BioInvent har rönt nya framgångar när FDA nu beviljat särläkemedelsklassificering för BI-1808 för T-cellslymfom (TCL), en bred kategori som täcker flera subtyper, inklusive kutant T-cellslymfom (CTCL). Denna nyhet, tillsammans med tidigare offentliggjorda lovande tidiga data, kommer samtidigt som bolaget förväntar sig mer BI-1808-data i mitten av 2025. Under året kommer dessutom ytterligare dataavläsningar från portföljen av sex pågående kliniska program.

FDA:s särläkemedelsklassificering (Orphan Drug Designation, ODD) för BI-1808 är ytterligare en milstolpe för BioInvent och täcker ett brett spektrum av T-cellslymfom (TCL), inte enbart kutant T-cellslymfom (CTCL). TCL inkluderar olika sällsynta, aggressiva cancerformer som härrör från T-lymfocyter, medan CTCL är en subtyp där tumörcellerna återfinns i huden och orsakar ihållande hudlesioner, klåda och systemiska komplikationer.

Genom att säkra särläkemedelsklassificering för TCL får BioInvent stöd i läkemedelsutvecklingsprocessen, skattelättnader för vissa kliniska kostnader, undantag från vissa FDA-avgifter samt sju års marknadsföringsexklusivitet. Det är också viktigt eftersom det öppnar dörren för att behandla en bredare patientgrupp med begränsade alternativ, vilket förstärker BI-1808:s framtida potential.

Lovande framsteg inom CTCL och därutöver

BI-1808, som är en first-in-class anti-TNFR2-antikropp, har redan visat sin potential. Under 2024 gick BioInvent vidare med en fas IIa-studie för solida tumörer och CTCL, där man kunde presentera tidiga resultat på ASCO i juni och ytterligare effektdata senare under året. För kraftigt förbehandlade CTCL-patienter – där behandlingsalternativen är begränsade – levererade BI-1808 svarsfrekvenser som konkurrerade med Keytruda, vars globala försäljning landade på 29,5 miljarder USD under 2024. BI-1808:s förmåga att förbättra CD8+ tumörinfiltration, kopplat till tumörregression, och dess solida säkerhetsprofil, stärker BioInvents optimism om att kandidaten kommer spela en viktig roll. Framstegen i CTCL antyder också bredare användningsområden som sträcker sig över hela TCL-spektrat.

Varför är den breda klassificeringen viktig?

Skillnaden mellan TCL och CTCL är en viktig distinktion. TCL är paraplytermen för en familj av T-cellshärledd non-Hodgkin-lymfom, medan CTCL enbart är en sällsynt subtyp, med cirka 3 000 nya fall i USA årligen. En begränsning av särläkemedelsklassificeringen till att endast gälla CTCL, skulle begränsa BI-1808:s räckvidd, men FDA:s godkännande för alla TCL-subtyper återspeglar dess potential att angripa olika former av denna cancer. Den bredare beteckningen maximerar inte bara den potentiella patientnyttan, utan stärker också BioInvents position genom de regulatoriska processerna med en bredare marknadspotential.

BioInvents vd, Martin Welschof, kommenterade FDA-beskedet:

“Vi är glada över FDA:s särläkemedelsklassificering för behandling av TCL. Denna klassificering tillsammans med de nyligen tillkännagivna positiva fas 2a-resultaten í CTCL stärker våra fortsatta framsteg och vårt engagemang för att utveckla BI-1808 som en möjlig ny klass av immunmodulerande läkemedel för TCL. Vi ser fram emot ett nära samarbete med regulatoriska myndigheter för att påskynda utvecklingen av BI-1808 och ta denna innovativa behandling till patienter som är i stort behov av nya behandlingsalternativ.”

Poster-spotlight i Kalifornien

Medan bolaget förväntar sig att rapportera ytterligare data från BI-1808 i mitten av 2025, förbereder man sig för en posterpresentation vid 16th Annual T-Cell Lymphoma Forum, 20–22 mars i La Jolla, Kalifornien. Postern omfattar tidigare offentliggjorda data från september 2024, som belyser den tidiga effekten av BI-1808 som monoterapi i den pågående fas IIa-dosexpansionsstudien för CTCL. Samtidigt laddar BioInvent upp för ett dynamiskt år som innefattar flera dataavläsningar från sina sex pågående kliniska program – två fas II- och fyra fas I-studier. Läs mer här.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev