Ytterligare data stärker Cerenos CS1 i PAH
Efter lovande fas IIa-resultat för läkemedelskandidaten CS1 mot pulmonell arteriell hypertension (PAH) i oktober 2024, levererar Cereno Scientific nu ytterligare data som stärker kandidatens potential. Dessa nya data visar ytterligare tecken på sjukdomsmodifierande effekter i en sjukdom där behandlingsalternativen är få.
Cereno Scientific utvecklar läkemedelskandidaterna CS1, CS014 och CS585 i tre parallella utvecklingsprogram för sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar.
CS1 utvecklas som en behandling för PAH, som är en progressiv och livshotande sjukdom där lungartärerna och höger hjärtkammare gradvis försämras av patologiska kärlförändringar. Behovet av nya behandlingar är akut, och CS1 – en epigenetisk modulerande HDAC-hämmare – har tidigare visat lovande resultat i en fas IIa-studie avseende säkerhet, tolerabilitet och effektparametrar. Nu, med fullständiga fas IIa-data i handen, målas en ännu klarare bild av CS1:s potential upp; läkemedelskandidaten har inte bara potential att bromsa sjukdomen, utan även förbättra patienternas liv på djupet.
Nya data lyfter fram CS1:s sjukdomsmodifierande effekt
Den 12 veckor långa studien omfattade 25 PAH-patienter, varav 21 utvärderades för effektparametrar. Toplineresultaten, som tillkännagavs under hösten 2024, visade att CS1 sänkte riskpoäng enligt REVEAL 2.0 – ett viktigt mått för att förutse klinisk försämring och dödlighet – hos 43 procent av patienterna, medan 71 procent antingen förbättrades eller höll sig stabila. Samtidigt förbättrades NYHA-funktionsklass, som mäter patienters fysiska förmåga, hos 33 procent, och hela 86 procent rapporterade antingen förbättring eller stabilitet. Läs mer här.
En ytterligare analys som genomförts efter rapporteringen av topline-resultaten fortsätter att visa på läkemedelskandidatens potential. Här sågs en signifikant förbättring av högerkammarfunktionen, mätt som Global Longitudinal Strain (RVGLS). Detta är ett känsligt mått på höger hjärtfunktion och behandlingssvar samt en förutsägande faktor för högerkammarombyggnad i tidiga sjukdomsstadier och framtida dödlighet. Kopplat till detta observerades även en stabilisering eller förbättring av trikuspidalregurgitation – ett tillstånd där läckage i trikuspidalklaffen ökar trycket i höger kammare. En markant förbättring av motståndet i lungans motståndskärl påvisades också i en undergrupp av patienter i ett tidigt stadium.
Gradvis förbättring och livskvalitet
Dessutom visar analyser att CS1:s effekt växer över tid. Både REVEAL 2.0-riskpoäng och NYHA-funktionsklass förbättrades gradvis under studiens gång, vilket antyder att effekten kan bli ännu mer uttalad vid längre behandling. Patienterna själva rapporterar också en påtaglig skillnad i livskvalitet, mätt med validerade verktyg som PAH-SYMPACT och Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire.
Vägen framåt – fas IIb-studie
Med fas IIa-studien i hamn tar Cereno sikte på nästa fas. En större, placebokontrollerad fas IIb-studie planeras för att ytterligare bekräfta och bygga vidare på resultaten. Baserat på detta har bolaget initierat ett Typ C-möte med FDA för att utforma nästa utvecklingssteg för CS1. Därutöver förbereder man för att publicera dessa vetenskapliga data.
Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno Scientific, kommenterade resultaten:
”Vi är nöjda med att ha färdigställt den kliniska studierapporten vilket framgångsrikt avslutar Fas IIa-studien och förbättrar vår förståelse av CS1:s effekter avseende tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar. PAH är en progressiv och livshotande sjukdom med patologiska förändringar i lungartärerna och höger hjärtkammare. Trots studiens korta varaktighet visade CS1 förbättring av högerkammarfunktionen, vilket signalerar en sjukdomsmodifierande effekt genom att antingen stoppa sjukdomsutvecklingen eller genom tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar.”
Även vd Sten R. Sörensen kommenterade framstegen och ser ljust på framtiden:
“Alla tecken pekar på att vår epigenetiska modulerande HDAC-hämmare CS1 har potential att med sjukdomsmodifierande effekt helt förändra behandlingen av PAH, en dödlig sällsynt sjukdom med stora kliniska behov. Vi ser fram emot nästa del av resan för att fullt ut utvärdera CS1:s transformativa potential som behandling för PAH. […] Parallellt med dessa kliniska framsteg arbetar Cereno-teamet intensivt med förberedelserna för nästa utvecklingssteg för CS1. Det innefattar regulatoriska strategier, samarbeten med olika serviceleverantörer för operativt stöd och fortsatt arbete med den vetenskapliga communityn för att ytterligare etablera vår verksamhet vid viktiga vetenskapliga konferenser. Vi fortsätter även med förberedelser för en viktig interaktion med FDA i ett Typ C-möte i vår.”
Den 4 mars 2025 bjuder bolaget in till en webbsändning för att presentera de fullständiga fas IIa-resultaten i detalj.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
