Medivirs läkemedelskandidat MIV-711 har erhållit både Rare Pediatric Disease Designation och Orphan Drug Designation för behandling av den ovanliga barnsjukdomen Legg-Calvé-Perthes sjukdom.
– LCPD är en sjukdom med stor risk för framtida komplikationer som bl a artros. MIV-711 har potential att bli det första läkemedlet att påverka sjukdomsutvcklingen på ett positivt sätt, säger Medivirs vd Jens Lindberg.

Medivirs huvudfokus är att positionera läkemedelskandidaten fostrox som det första leverriktade, oralt administrerade läkemedlet för behandling av primär levercancer, hepatocellulärt karcinom (HCC).

Bolaget har nyligen tagit viktiga steg framåt med kandidaten genom ett så kallat typ C-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Läs en intervju med bolagets vd Jens Lindberg här där han berättar mer.

Fokus på partnerskap för MIV-711

Medivir har till dags dato utlicensierat fyra kliniska projekt, birinapant, Xerclear, USP-1/TNG348 och MIV-701, samt de prekliniska projekten USP-7 och MBLI/MET-X. Man söker även aktivt samarbetspartners för ytterligare två kliniska projekt: Remetinostat samt MIV-711.

Positiva besked från FDA

Nyligen beviljades MIV-711 såväl Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) som Orphan Drug Designation (ODD) av FDA, för behandling av den ovanliga barnsjukdomen Legg-Calvé-Perthes sjukdom (LCPD).

LCPD är en smärtsam sjukdom som påverkar cirka 1 av 1000 barn mellan 3 och 12 år. Den kännetecknas av en inflammation och uppluckring av lårbenshuvudet på grund av otillräcklig blodcirkulation till höftleden. Detta leder till en begränsad rörlighet, vilket ofta kräver behandling för att lindra smärta och förhindra framtida komplikationer.

Hos mer än hälften av barnen blir det drabbade benet kortare än det friska benet och cirka 50 procent får en deformerad höftled där det till slut utvecklas artros.

Regulatoriska fördelar med RPDD och ODD

RPDD kan erhållas från FDA för sällsynta pediatriska (barn) sjukdomar som är allvarliga eller livshotande där det finns stödjande data som tyder på att läkemedlet kan vara effektivt vid sjukdomen . ODD, eller särläkemedelsstatus, kan tilldelas läkemedelskandidater som riktas mot sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer i USA.

I kraft av sin erhållna RPDD är Medivir kvalificerad att erhålla snabbgranskning (Fast Track Review) och vid ett marknadsföringsgodkännande i LCPD kan bolaget vara berättigat till en Priority Review Voucher från FDA. Denna voucher kan lösas in för att få prioriterad granskning av en efterföljande marknadsföringsansökan för en annan produkt, eller säljas till annat bolag.

ODD ger liknande fördelar, inklusive marknadsfördelar, utökad exklusivitet och skatteincitament, vilket underlättar investeringar och främjar utvecklingen av terapier för sällsynta pediatriska sjukdomar.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Medivirs vd Jens Lindberg för en kommentar kring besluten från FDA och hur bolaget planerar att dra nytta av de regulatoriska fördelar som RPDD och ODD medför.

Jens, vad ligger till grund för att ni erhöll Pediatric Disease Designation?

– För att RPDD ska erhållas måste det finnas stödjande data som tyder på att läkemedlet kan vara effektivt mot sjukdomen. MIV-711 har i en LCPD-specifik djurmodell visat förmåga att förhindra deformitet av höftledskulan och har haft positiv inverkan på biomarkören för bennedbrytning utan att den normala benbildningen påverkas negativt.  Att MIV-711 dessutom visat sig kunna förhindra bennedbrytning hos patienter med artros,  är ytterligare ett stöd för den potentiella kliniska nyttan vid LCDP.

MIV-711 är en så kallad selektiv cathepsin K-hämmare. Kan du berätta mer om detta och vilken betydelse detta kan spela i en sjukdom som LCPD?

– Cathepsin K är det huvudsakliga cysteinproteaset som är involverat i benresorption och brosknedbrytning av osteoklaster, genom nedbrytning av centrala benmatrisproteiner. Cathepsin K-hämning skyddar det skadade benet genom att minska benresorption och främja benbildning, och därigenom åtgärda de viktigaste mekanismerna som orsakar patologiska förändringar i LCPD, med potential att minimera negativa långsiktiga effekter. Selektiv hämning av cathepsin K har potential att ge klinisk nytta vid sjukdomar som kännetecknas av överdriven benresorption, vilket inkluderar ytterligare pediatriska bensjukdomar.

– MIV-711 har visat positiva effekter på både ben och brosk i leder hos artrospatienter efter endast sex månaders behandling. En genomförd fas II-studie visade att ett års behandling med MIV-711 gav fortsatt behandlingseffekt på ben och brosk. Dessutom har en subgruppsanalys av vår fas II-studie med MIV-711 mot artros visat signifikant minskad artrosrelaterad smärta.

Avslutningsvis, ni bedriver ingen egen klinisk utveckling av MIV-711. Hur ser era strategier ut för att ingå licens- eller samarbetsavtal för den fortsatta utvecklingen?

– Vår ambition är att etablera partnerskap med ett bolag som har större erfarenheter av att utveckla läkemedel för ovanliga, pediatriska sjukdomar. Vi har valt att invänta FDAs besked om RPDD, dels då det har ett värde för en potentiell partner men kanske ännu mer för att FDAs beviljande av RPDD för MIV-711 är en validering av dess medicinska potential vid LCPD. Samtidigt har vi också säkerställt att det finns aktiv substans av MIV-711 för att initiera ett kliniskt utvecklingsarbete. Det innebär att vi nu startar vår outreach för att identifiera den licenspartner som bäst ta över stafettpinnen och driva den kliniska utvecklingen framåt.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev