Home Intervjuer Medivir optimerar studiedesignen efter möte med FDA

Medivir optimerar studiedesignen efter möte med FDA

Medivir optimerar studiedesignen efter möte med FDA

Medivir optimerar studiedesignen efter möte med FDA

26 april, 2024

Medivir har haft ytterligare ett möte med FDA rörande den planerade globala fas IIb-studien där bolagets läkemedelskandidat fostrox skall testas med Lenvima i patienter med levercancer. Målsättningen är att inleda studien i USA i början av 2025.
– Vi har ett väldigt bra momentum i utvecklingsprogrammet med fostrox just nu, säger Medivirs vd Jens Lindberg.

Medivir utvecklar läkemedelskandidaten fostrox (fostroxacitabine bralpamid) för behandling av primär levercancer, hepatocellulärt karcinom (HCC) – den femte vanligaste cancerformen och den tredje vanligaste orsaken till cancerdöd i världen.

Målet är att etablera fostrox som det första godkända alternativet när standardbehandlingen, Tecentriq/Avastin, är ineffektiv eller inte tolereras. Foxstrox har särläkemedelsstatus för behandling av HCC i USA och Europa.

Kliniska studier pekar på en tydlig patientnytta

Bolaget utvärderar kandidatens säkerhet och tolerabilitet i en fullrekryterad fas Ib/IIa-studie i kombination med cancerläkemedlet Lenvima. Under hösten 2023 presenterades data från de 18 patienter i studien som genomgått minst 12 veckors uppföljning och man kunde se en tydlig patientnytta. Dessutom är dessa tecken tydligare ju längre patienterna står på behandling.

Målet är att genomföra en fas IIb-studie och erhålla ett accelererat godkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket skulle innebära en kortare tid till marknadsgodkännande.

Typ C-möte med FDA har genomförts

I höstas höll Medivir ett så kallat Typ D-möte med FDA som utföll positivt avseende kritiska delar av designen för den planerade globala fas IIb-studien. Nästa steg, ett Typ C-möte, har nu hållits med FDA, vilket resulterade i en optimerad studiedesign för den kommande studien.

Sammanfattningsvis planerar Medivir att använda en förbättrad kapselformulering av fostrox. Därför krävs en initial dosinkörning som en del av studien, med ytterligare patienter och en lägre dos för att stärka studiedesignen.

Vidare kommer det primära effektmåttet att ändras till Objective Response Rate (ORR), ett accepterat surrogateffektmått för överlevnad, med sekundära mått som varaktighet av respons, progressionsfri överlevnad och total överlevnad. Enligt bolaget har ORR i tidigare HCC-studier givit stöd till accelererade godkännanden.

Framsteg med MIV-711

Utöver de positiva interaktionerna med FDA rörande fostrox, har Medivir även gjort betydande framsteg med kandidaten MIV-711. MIV-711 har erhållit både Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) samt Orphan Drug Designation (ODD) av FDA för behandling av Legg-Calvé-Perthes sjukdom (LCPD).

Att erhålla RPDD och ODD ger flera regulatoriska incitament och fördelar som är viktiga vid utveckling av behandlingar för sällsynta pediatriska sjukdomar.

BioStock avser återkomma med en separat bolagsintervju bolaget rörande dessa regulatoriska framsteg.

Jens Lindberg, vd Medivir

Vd kommenterar

BioStock sökte Medivirs vd Jens Lindberg för en kommentar rörande Typ C-mötet med FDA och hur den ändrade studiedesignen potentiellt skulle kunna öka framgångschanserna.

Jens, kan du berätta lite mer om bakgrunden till den nya studiedesignen som ni nu har landat i?

– Det viktigaste är att de förändringar vi gör efter dialog med FDA dels stärker studiedesignen och därmed de resultat som studien kommer visa men lika viktigt är att vår ursprungliga plan och syfte med studien kvarstår som tidigare samt att storlek och timing är i linje med tidigare kommunicerad plan. Exempelvis är en av fördelarna med ORR som primärt effektmått att det kan läsas ut snabbare/tidigare än progressionsfri överlevnad.

Kan du kort berätta hur ni förhåller er till FDAs Project Optimus, ett initiativ som syftar till att reformera dosoptimering och dosval för läkemedelsutveckling inom onkologi?

– FDAs Project Optimus är ett projekt som syftar till att bolag vid läkemedelsutveckling skall identifiera en så kallad minimally effective dose eller minsta effektiva dos. I utvecklingsarbetet med fostrox har vi sedan tidigare utvecklat med samma mål, dvs att hitta bästa balans mellan effekt och biverkningar. Det är en av anledningarna till att vi i vår pågående studie valde att gå vidare med 30 mg för dosexpansion trots att vi ännu inte nått maximalt tolerabel dos. Genom att lägga till en initial dosinkörningsarm med en lägre dos stärker vi vårt program ytterligare i vår ambition att uppfylla rekommendationerna i Project Optimus. En förändring som kommer bidra positivt efter avslutad studie i våra interaktioner med FDA och andra regulatoriska myndigheter.

Ert mål är att inleda fas IIb-studien redan i början på 2025. Vilka milstolpar behöver ni uppnå innan studiestart?

– Det första är att etablera samarbete med en CRO för att därefter finalisera ett studieprotokoll. Detta ligger sen till grund för väl genomförande av en så kallad study feasibility samt ansökan om godkännande av studien hos myndigheter i de länder där vi planerar studien. Arbetet med att identifiera bästa CRO-partner påbörjades i början av 2024 och det är ett arbete som fortlöpt på ett mycket bra sätt. Vi har fått ett väldigt stort intresse från alla bolag vi kontaktat att vara med och göra denna studie tillsammans med oss så vi känner att vi har ett fortsatt bra momentum.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev