Toleranzia inleder tox-studie för läkemedelskandidaten TOL2
Med framgångsrik GMP-tillverkning och utveckling av en ny frystorkad formulering fortsätter Toleranzia att avancera med läkemedelskandidaten TOL2. I september drar bolaget igång tox-studien, som är det sista steget innan man tar kandidaten in i klinik. I rapporten för det andra kvartalet konstaterar bolagets vd Charlotte Fribert att det har varit hög aktivitet under perioden och hon ser med spänd förväntat fram emot den fortsatta utvecklingen.
Göteborgsbaserade Toleranzia fokuserar på utveckling av läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar. Med huvudkandidaten TOL2 är bolaget inriktat på den svåra autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (MG). Med det unika tolerogenbaserade konceptet, är bolaget på väg att med TOL2 möjliggöra specifik behandling av den underliggande sjukdomsorsaken för MG. Toleranzia genomför nu en toxikologisk studie av TOL2 hos Charles River Laboratories i Frankrike, med start i mitten av september.
Förbereder för fas I/IIa
Samtidigt som bolaget står inför denna viktiga milstolpe pågår arbetet med att förbereda nästa steg i utvecklingen, att utvärdera TOL2 i en klinisk fas I/IIa-studie. En viktig komponent här är att producera den läkemedelssubstans med GMP-kvalitet som man ska använda. Toleranzia meddelade nyligen att tillverkningspartnern 3P Biopharmaceuticals gjort färdigt både odlingen i 1000-litersskala och reningsprocessen, allt helt enligt plan.
Alla hittills uppmätta processparametrar och ställda specifikationer uppfyller enligt bolaget de strikta kvalitetskraven, vilket är i linje med resultat från tidigare tekniska tillverkningssatser. Detta innebär att den producerade substansen snart kommer att vara redo för slutlig formulering, förpackning och märkning. Du kan läsa mer här.
Ny frystorkad formulering
Toleranzia har även fullbordat utvecklingen av en ny frystorkad formulering av TOL2. Formuleringsutvecklingen påbörjades tidigare i år i samarbete med bolagets danska partners Bioneer och CMC Assist. Arbetet har inbegripit omfattande tester där man har varierat olika förhållanden såsom pH, jonstyrka, buffertar, hjälpämnen och koncentrationer av TOL2. Syftet har varit att optimera TOL2s egenskaper i antingen ett fryst eller ett frystorkat format.
Den frystorkade TOL2-formuleringen kan lagras stabilt och har visat sig kunna rekonstitueras till en hög koncentration av aktivt läkemedel. För närvarande undersöker man läkemedlets långsiktiga stabilitet och hållbarhetstid, som förväntas vara minst två år.
I en kommentar uttrycker Toleranzias vd Charlotte Fribert sin glädje över milstolpen:
“Jag är mycket glad över att kunna konstatera att våra danska partners har genomfört ett utmärkt formuleringsutvecklingsprogram som resulterat i en slutlig frystorkad TOL2-läkemedelsprodukt med utmärkta egenskaper vad gäller hantering, lagring och stabilitet. Denna frystorkade läkemedelsformulering har kommit till omedelbar användning för framtagning av materialet till den GLP-toxikologiska studie som vi kommer att inleda i mitten av september tillsammans med vår partner Charles River Laboratories i Frankrike.”
Aktuell med företrädesemission
Tittar vi på den finansiella delen av Toleranzias kvartalsrapport så uppgick kassaflödet från den löpande verksamheten till -1,2 Mkr under det andra kvartalet. Bolaget meddelade nyligen att man ämnar genomföra en emission av units där man i ett första steg siktar på att ta in 55 Mkr. Man kommer i huvudsak att använda tillskottet till det planerade toxikologi-programmet och för att förbereda och starta den kliniska fas I/IIa-studien med TOL2.
Emissionen omfattas till cirka 47 procent av teckningsförbindelser från Flerie Invest. Teckningsperioden kommer att löpa från den 30 augusti till den 13 september.
”Vi ser med tillförsikt fram emot resultaten från den GLP-toxikologiska studien och kommande interaktioner med regulatoriska myndigheter – två viktiga milstolpar i utvecklingsprogrammet av TOL2 som utgör de sista stegen innan inlämnandet av ansökan om att få genomföra en klinisk studie. Den senaste tidens framsteg tar oss allt närmare vårt mål – att kunna erbjuda en helt ny typ av behandling mot denna sällsynta men allvarliga sjukdom som idag saknar en säker, sjukdomsspecifik och effektiv terapi”, avslutar Charlotte Fribert sitt vd-ord i kvartalsrapporten.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
