Artikel om CombiGenes epilepsiprojekt publicerad i Gene Therapy
CombiGene nådde nyligen en milstolpe med publiceringen av en vetenskaplig artikel i Gene Therapy, en av Nature Publishing Groups tidskrifter. I artikeln presenteras de prekliniska forskningsresultaten från CombiGenes epilepsiprojekt CG01, som har licensierats till Spark Therapeutics.
Genterapibolaget CombiGenes pipeline består av CG01, för behandling av läkemedelsresistent epilepsi, och CGT2, för behandling av lipodystrofi. I slutet av 2021 tecknade CombiGene ett exklusivt samarbets- och licensavtal värt upp till 328,5 miljoner USD med USA-baserade Spark Therapeutics för utvecklingen av CG01.
I början av 2023 meddelade CombiGene att man har ingått ett samarbete med danska Zyneyro för att utveckla en peptidbehandling och en genterapi för behandling av kronisk smärta.
Artikel om CG01 publicerad i Gene Therapy
Den 7 april 2023 blev en vetenskapligt granskad artikel om CG01 publicerad i Gene Therapy, en av Nature Publishing Groups tidskrifter. Artikeln heter “Combinatorial gene therapy for epilepsy: Gene sequence positioning and AAV serotype influence expression and inhibitory effect on seizures.” Artikeln är skriven av Esbjörn Melin, Industrial Post Doc på CombiGene, tillsammans med forskare från Lunds universitet och Köpenhamns universitet, och är en sammanställning av de prekliniska forskningsresultaten inom CG01-projektet.
Det är andra gången som Nature Publishing Group lyfter fram CombiGenes arbete. Den första var en ledare, publicerad i december 2018, som beskrev möjligheterna att använda genterapi för behandling av epilepsi.
Bekräftelse av CG01:s lämplighet som läkemedelskandidat
Publikationen bekräftar CG01:s potential som en lämplig läkemedelskandidat för behandling av epilepsi. Genterapin ger ett tydligt överuttryck av Neuropeptid Y (NPY) och funktionell aktivitet hos Y2-receptorerna med kramphämmande effekter. Samt minskad frisättning av glutamat i experimentella modeller.
Artikeln visar också hur CG01 ökar uttrycket av såväl NPY som Y2 i läkemedelsresistent epileptisk hjärnvävnad, donerad i samband med kirurgiska ingrepp som utförs för att begränsa epileptiska anfall.
Enligt CombiGene validerar resultaten de antiepileptiska egenskaperna hos NPY-peptiden och Y2-receptorn. De visar också att genterapin kan ge uttryck i mänsklig hjärnvävnad, vilket är en förutsättning för klinisk behandlingseffekt.
I en kommentar till BioStock säger CombiGenes vd Jan Nilsson:
“Först och främst vill jag framföra mina varmaste gratulationer till Esbjörn Melin för detta utmärkta vetenskapliga arbete som pekar på att CG01 är en lämplig läkemedelskandidat för behandling av epilepsi. Detta arbete är en sammanfattning av våra prekliniska resultat och tjänar som bevis på att vi är på rätt väg och redo att fortsätta göra framsteg mot att utveckla genterapier för invalidiserande sjukdomar.”
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
