Efter ett intensivt 2022 siktar Göteborgsbolaget Toleranzia på att höja tempot ytterligare under 2023. Storskalig produktion av TOL2 med både teknisk och GMP-kvalitet genomförs för att täcka behoven inför kommande toxikologiska och kliniska studier. Den toxikologiska studien är upphandlad och väntas starta under första halvåret. BioStock kontaktade vd Charlotte Fribert för en kommentar till bolagets Q4-rapport som släpptes i förra veckan.

Bioteknikbolaget Toleranzias forskning och produktutveckling tar sikte på de sällsynta autoimmuna sjukdomarna myastenia gravis (MG) och ANCA vaskulit. Förhoppningen är att kunna erbjuda patienter säkrare och bättre behandlingar än de som finns att tillgå i dag. Just nu ligger fullt fokus på läkemedelskandidaten TOL2, en helt ny typ av substans med kraftfull verkan mot den del av immunsystemet som orsakar MG.

Med kandidatens specifika verkningsmekanism tror Toleranzia att det finns goda möjligheter att få fram en behandling som är botande eller långtidsverkande och utan biverkningar, något som skulle innebära en helt ny, banbrytande behandling för MG-patienter.

Etablerar storskalig produktion av TOL2

Toleranzia kunde i början av december meddela att man tillsammans med den spanska partnern 3P Biopharmaceuticals slutfört produktionen av en första storskalig pilot-batch av TOL2. Glädjande var att man i den batchen kunde utvinna mer ren läkemedelssubstans än vad som beräknats, vilket ser lovande ut inför kommande produktion.

Nu inleds tillverkningen av två storskaliga batcher. Den ena är ämnad för de toxikologiska studierna, medan den andra ska täcka behovet för den kliniska fas I/IIa-studien som kommer därefter.

Genomför toxikologiska studier

Bolaget befinner sig i det avslutande skedet av den prekliniska utvecklingen och under året genomförs toxikologiska studier med TOL2. Resultaten är en viktig del i ansökan till regulatoriska myndigheter om tillstånd att få starta kliniska studier i människa.

Vid årsskiftet slöt Toleranzia avtal med det amerikanska kontraktsforskningsbolaget Charles River Laboratories om att utföra själva studien.

”Charles River Laboratories är en väletablerad global kontraktsforskningsorganisation med både expertis och erfarenhet av studier av biologiska läkemedelskandidater med immunmodulerande egenskaper som TOL2”, skriver Toleranzias vd Charlotte Fribert i rapporten för det fjärde kvartalet.

Ökar förberedelserna inför kliniska studier

Samtidigt ökar Toleranzia förberedelserna inför starten av kliniska studier. Bland annat utvärderar man vilka biomarkörer som ska användas för att visa på klinisk effekt. Man väljer också ut vilka kliniker som ska ingå i studien och hur studiedesignen ska utformas på bästa sätt. I och med att den kliniska studien kommer att utföras direkt i patienter räknar bolaget med att både kunna visa att TOL2 utgör en säker och väl tolererad behandling och att den har en avsedd klinisk effekt.

Att bolaget ökat takten i utvecklingen syns tydligt när vi tittar på resultaträkningen för det fjärde kvartalet. Kostnaderna uppgick till dryga 15 Mkr under kvartalet, vilket kan jämföras med cirka 7,6 Mkr för motsvarande period föregående år. Vid periodens utgång uppgick kassan till knappt 34 Mkr.

Stort intresse i branschen för TOL2

BioStock rapporterade under 2022 om det ökade intresset som branschen visat TOL2-projektet. Bakom intresset ligger bland annat prekliniska resultat som publicerats i den välrenommerade tidskriften Frontiers in Immunology och som även presenterats på den ledande MG-konferensen Myastenia Gravis Foundation of America’s International Conference i Miami.

”Det är tydligt att intresset kring TOL2 ökat väsentligt sedan våra prekliniska data synliggjordes. Den här typen av dialoger pågår hela tiden med potentiella partners, det som är nytt är att det inte bara är vi som vänder oss till dem längre, de kommer till oss”, säger Charlotte Fribert i en kommentar till BioStock.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev