När Respiratorius vd Johan Drott summerar 2022 är det ett omdanande år han ser tillbaka på. Arcede Pharma knoppades av, en ny formulering av VAL001 togs fram och nu söker man efter en partner att ta projektet vidare. BioStock kontaktade Drott i samband med att bolaget släppte sin rapport för det tredje kvartalet för att få veta mer.

Lundabolaget Respiratorius har utvecklat läkemedelskandidaten VAL001 för behandling av diffust storcelligt B-cells lymfom (DLBCL). VAL001 är tänkt att användas som förbehandling till R-CHOP, som är dagens standardbehandling av sjukdomen. R-CHOP är en kombination av kemoterapi och immunterapi och tanken är att VAL001, som innehåller den aktiva ingrediensen valproat, med sin verkningsmekanism ska öka effekten av kemoterapin.

Effektdata som har genererats har varit så goda att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderat att ta VAL001 direkt från fas I/IIa till fas III och endast genomföra en pivotal studie innan marknadsföringsgodkännande.

Knoppat av Arcede Pharma

Eftersom projektet kommit ända till licensieringsfasen knoppades under våren 2022 den respiratoriska delen av verksamheten av i ett eget bolag, Arcede Pharma. Respiratorius kunde då i sin nya form fokusera helt och fullt på den sista delen i utvecklingen av VAL001, samt på att hitta en partner för att ta projektet vidare. Bolaget har tagit fram en ny formulering av läkemedelskandidaten, där patienten doserar två gånger dagligen i stället för tre. Detta är en stor fördel för patienterna med tanke på att doseringen helst skall ske i samband med födointag.

Positiva resultat med ny formulering

Men inte nog med det. Respiratorius tillkännagav nyligen resultat från en farmakokinetisk studie där den nya formuleringen ser ut att ha en högre effekt jämfört med det referenspreparat som använts i tidigare studier. Valproat hämmar histondeacetylas, vilket förändrar och luckrar upp kromatinstrukturen i DNA. Detta potentierar i sin tur effekten av kemoterapin.

En analys av en biomarkör för histonacetylering visade att uttrycket av biomarkören var högre hos de individer som doserats med VAL001 jämfört med referens-formuleringen vid samtliga mätpunkter i studien. Som mest var uttrycket 40 procentenheter högre vid dosering med den nya VAL001-formuleringen, jämfört med referensformuleringen.

BioStock bjöd nyligen in Respiratorius vd Johan Drott till studion för att berätta mer om resultaten, i en intervju som du kan se här.

Fortsätter sökandet efter partner

Den nya formuleringen är en väldigt viktig komponent i VAL001-projektet. För att kunna locka en partner behövs en tydlig differentiering gentemot generiskt valproat, ett preparat som använts som läkemedel ända sedan 1960-talet och som primärt används vid behandling av epilepsi och bipolär sjukdom. En tydlig differentiering gör det möjligt att dels sätta ett fördelaktigt pris på slutprodukten, något som BioStock skrivit om i en tidigare artikel. Det blir också att skydda produkten på ett bra sätt och här har Respiratorius kunnat leverera positiva nyheter under året som gått.

Hittills har man fått ett så kallat Notice of Allowance från det japanska patentverket gällande VAL001 i det nya utförandet. Det innebär att Respiratorius åtnjuter en marknadsexklusivitet i landet fram till 2036. Bolaget uppger att man har kommit långt i patentgranskningsprocessen i flera länder och att fler godkännanden kan förväntas komma framöver.

Marknadsföringen av VAL001 fortgår alltjämt, där Respiratorius under året anlitat en specialist på den här typen av partneringprocesser. Bland annat diskuterades projektet med intressenter vid JP Morgans årliga partneringkonferens i januari.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Johan Drott för att få höra om hans tankar kring året som gått och kring partneringprocessen som nu pågår.

Först och främst Johan, 2022 har varit ett händelserikt år. Vad tar du med dig från året som gått?

– Naturligtvis har året präglats av att genomföra och avsluta PK-studien. Vi fick inte alla resultaten före årets slut som vi siktade på, men fick i alla fall en stilfull final på 2022. Resultaten från analysen av biomarkören, som visar den histondeacetylerande effekten av VAL001 kom först i år, men det gjorde att 2023 fick en väldigt bra start.

– Administrativt var förra året intensivt med en framgångsrik kapitalanskaffning och avknoppning av Arcede Pharma AB.

Allas blickar riktas nu så klart mot partneringprocessen. Vilka förväntningar bör man som aktieägare ha, framförallt vad gäller tiden till dess att ett avtal kan vara på plats?

– Det viktigaste som aktieägare är att veta att vi gör vårt bästa för att så snart som möjligt få ett avtal på plats. Vi har fokus på de kandidater som redan visat intresse men så länge vi inte har ett avtal på plats kommer vi söka vidare och komplettera med ytterligare intressenter.

Ni presenterade ju nyligen positiva resultat från er PK-studie som bland annat pekade på att den nya formuleringen kan ha större effekt jämfört med referensformuleringen. Kan det finnas anledning för er att studera den effekten vidare, eller hur tänker ni där?

– I dagsläget har vi inga sådana planer. Vi har inte ändrat något annat än förbättrat frisättningsprofilen av valproat och känner oss därmed komfortabla med att det är detta som gett VAL001 dess överlägsna histondeacetylerande effekt, jämfört med referensen.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev