Det numera renodlade onkologibolaget Respiratorius är i gång med marknadsföringen av VAL001 med målet att få en partner till projektet. En ny formulering ger möjlighet till differentiering från redan tillgängliga produkter och anses vara den enskilt viktigaste komponenten för att säkra en attraktiv prissättning vid en kommande marknadsentré. I den här artikeln tittar BioStock på bolagets egen prissättningsanalys och den marknadspotential som man menar att projektet besitter.

VAL001 utvecklas för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) och är tänkt att användas i kombination med dagens standardbehandling av sjukdomen, R-CHOP. Lundabaserade Respiratorius, som ligger bakom utvecklingsprojektet, har hittills sett mycket lovande studieresultat med sin kandidat. VAL001 innehåller den aktiva substansen valproat, som från början är framtagen för behandling av epilepsi och bipolär sjukdom, men som även visat sig ha effekt på DLBCL.

Tydliga och lovande effektresultat

Under 2018 presenterade bolaget data i den högt rankade vetenskapliga tidskriften för American Society of Hematology – Blood Advances som visade en 100-procentig överlevnad hos 32 patienter 1 år efter behandling med VAL001 i kombination med R-CHOP. Man kunde även visa en 2-årsöverlevnad på 96,8 procent. Resultaten kan jämföras med en referenspopulation ur det svenska lymfomregistret, som behandlats med enbart R-CHOP, vars 1- och 2-årsöverlevnad var 89,6 respektive 81,7 procent.

Behandlingsresultaten med VAL001 i kombination med R-CHOP har varit så lovande att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA rekommenderat bolaget att gå direkt till fas III istället för att först genomföra en fas IIb-studie. Den snabbare processen beror också delvis på att VAL001 har så kallad särläkemedelsstatus, eller Orphan Drug Designation.

Ny formulering ska säkra fördelaktig prissättning

Att VAL001 är baserad på ett läkemedel som används för andra sjukdomar bär med sig både fördelar och nackdelar. En stor riskminskande faktor genom hela utvecklingsprocessen är att biverkningsprofilen är känd sedan tidigare. Å andra sidan finns det redan generika på marknaden, vilket man behöver ta hänsyn till för att uppnå en potentiell premiumprissättning för VAL001.

Respiratorius strategi för att säkra en så fördelaktig prissättning som möjligt för VAL001 går ut på att utveckla en formulering som är specifikt utvecklad för ändamålet – där en snabb frisättning av valproat kombineras med en fördröjd frisättning. En sådan formulering är testad i en s.k. PK-studie och de preliminära resultaten indikerar att formuleringen varit framgångsrik. Du kan läsa mer om studien här.

Med den nya formuleringen ska man kunna erbjuda patienten en attraktivare doseringsmöjlighet, med endast två dagliga doseringar med hjälp av den kombinerade frisättningsprofilen, samtidigt som man bibehåller de förväntade koncentrationerna och därmed tidigare påvisad behandlingseffekt. Därigenom särskiljer sig VAL001 från andra läkemedel som innehåller substansen valproat.

Respiratorius ser störst potential i USA

Parallellt med PK-studien har Respiratorius inlett marknadsföringen av VAL001. En viktig del i det arbetet har varit att undersöka möjlig prissättning för läkemedelskandidaten. BioStock har tagit del av den prissättningsanalys som bolaget gjort och som kommer vara en viktig pusselbit i de diskussioner med eventuella partner som bolaget hoppas få till framöver och som i vissa fall även redan inletts.

I arbetet med att få fram rätt prissättning för VAL001 har Respiratorius fokuserat på de fyra största marknaderna i EU, Storbritannien samt USA. Enligt bolaget uppgår det totala antalet nya fall av DLBCL på dessa utpekade marknader till cirka 43 300 per år. Föga förvånande väntar sig Respiratorius kunna få till sin mest attraktiva prissättning i USA.

Ser miljardmarknad framför sig

Baserat på en uppsättning standardantaganden gällande snittpatienten räknar Respiratorius med att VAL001 i ett högprisscenario som ligger i linje med priset för andra premiumprissatta läkemedel. Vid en beräknad marknadspenetration på cirka 50 procent så är den förväntade maximala försäljningen cirka 1 miljard USD per år.

På övriga fokusmarknader räknar bolaget med att generika kommer att spela en mycket större roll i prisförhandlingar än i USA. Uppskattningen av möjlig maximal försäljning i Europa ligger därmed avsevärt lägre än den amerikanska marknaden. Den totala potentialen är därmed avhängig av den prisbild som blir aktuell i USA.

Bolagets analys tar också hänsyn till sannolikheten för de olika prisintervallerna och enligt denna analys är det mer sannolikt att man når ett mellan- eller högprisscenario, som skulle innebära en total marknadspotential upp till 1,2 miljarder USD per år. I det scenario är samtliga fokusmarknader medräknade. I ett lågprisscenario uppskattar Respiratorius att den totala marknadspotentialen kan vara upp till 0,4 miljarder USD per år.

Partneravtal nästa steg på resan mot peak sales

Som vi var inne på tidigare är Respiratorius på jakt efter en partner för att ta VAL001 genom fas III-studier och vidare ut på marknaden. Prissättning och tid till marknad är utöver effektdata två viktiga komponenter i förhandlingsprocessen.

Respiratorius förväntar sig att en registreringsgrundande fas III-studie med VAL001 kommer att ta cirka 4 – 5 år, beroende på uppföljning av resultat och förväntad rekryteringstakt. När studien är klar kommer det att ta ytterligare cirka 1,5 år från det att ansökan om marknadsgodkännande lämnas in tills läkemedlet når marknaden.

Det bör i sammanhanget noteras att VAL001 endast kommer att behöva genomföra en fas III-studie, mot normala två, för ett marknadsföringsgodkännande. Denna avsevärda fördel kommer av att kandidaten har särläkemedels status.

Hur ett avtal kan komma att se ut i termer av eventuell förskottsbetalning och milstolpbetalningar, liksom totalvärdet kan man ännu så länge bara spekulera i – men vi kan konstatera att det börjar dra ihop sig alltmer för Respiratorius. Du kan läsa mer om Respiratorius här.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev