Växande intresse för myastenia gravis
Traditionellt har sällsynta sjukdomar gått under de stora läkemedelsbolagens radar. Under det senaste decenniet har dock trenden vänt och vi har sett allt fler satsningar inom mindre indikationer. Ett tydligt exempel är myastenia gravis som på senare år har lockat investeringar med syfte att ta fram bättre alternativ till en idag underutvecklad behandlingsmarknad.
Vid den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (MG) angriper immunförsvaret felaktigt acetylkolinreceptorerna i musklerna. Receptorerna förstörs över tid, vilket försämrar signalöverföringen mellan nervsystemet och musklerna och resulterar i en ofta allvarlig försvagning av kroppens muskler.
MG är en av alla de sällsynta sjukdomar som länge varit förbisedda av de stora läkemedelsbolagen – där patienterna har fått hålla till godo med icke-specifika och biverkningstunga behandlingar med begränsad effekt. Med sammanlagt cirka 200 000 drabbade i EU och USA har sjukdomen helt enkelt inte haft samma strålkastare riktat mot sig som större patientgrupper, till exempel cancerpatienter.
Regulatoriska satsningar på sällsynta sjukdomar från tillsynsmyndigheterna i USA och Europa har dock triggat en förändring i branschen. Skiftningarna har visserligen pågått i några år, men har accelererat ytterligare på senare tid då nya behandlingar har kommit alltfler patienter till nytta.
AstraZeneca har tagit pole position
Ett MG-relaterat exempel är läkemedlet Soliris (eculizumab) som lanserades av amerikanska Alexion Pharmaceuticals 2018. C5-hämmaren Soliris är dock inte bara riktad mot MG utan lanserades från början 2007 som en behandling av paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), en autoimmun sjukdom som leder till för tidig nedbrytning av röda blodkroppar. När läkemedlets indikation utökades till att även inkludera MG prognosticerade Alexions ledning att den nya marknaden skulle bli bolagets dittills mest lönsamma.
Prognosen blev verklighet och lanseringen blev så lyckad att AstraZeneca förra året betalade hela 39 miljarder USD för bolaget – ett viktigt steg i AstraZenecas strategiska satsning på sällsynta sjukdomar. Utöver Soliris fick man även tillgång till dess uppföljare Ultomiris (ravulizumab), som också riktas mot C5-proteinet, men som inte behöver doseras lika ofta. Under det första halvåret 2022 sålde de båda läkemedlen för knappt 2,9 miljarder USD och man ser framför sig fortsatt tillväxt för framförallt Ultomiris, som nyligen fick marknadsgodkännande i Europa.
Flera nya utmanare vittnar om stort intresse
AstraZenecas fick dock en ny utmanare i slutet av 2021, efter att nederländska Argenx erhållit FDA-godkänt för antikroppsbehandlingen VYVGART (efgartigimod alfa-fcab), som utvecklats för behandling av flera allvarliga autoimmuna sjukdomar, däribland MG. Att läkemedlet redan efter ett halvår sålt för nära 100 MUSD kan ses som ett kvitto på marknadens sug efter nya och bättre MG-behandlingar.
Strax bakom Argenx finns också ett antal möjliga framtida utmanare, bland annat Johnson & Johnson, som 2020 förvärvade Momenta Pharmaceuticals för 6,5 miljarder USD. Investeringen gjordes för att i första hand få tillgång till nipocalimab, en läkemedelskandidat som befinner sig i fas III och som riktar in sig på FcRn-receptorn, för behandling av bland annat MG och Sjögrens syndrom. En annan läkemedelskandidat som riktar sig mot samma receptor är batoclimab, som utvecklas av amerikanska Immunovant. Bolaget tog nyligen in 75 MUSD för att fortsätta driva utvecklingen genom fas III.
Ytterligare pusselbitar i pipeline
Att MG-patienter nu börjat få tillgång till läkemedel som riktar sig mer specifikt mot dem betyder dock inte att hela det komplexa MG-pusslet lagts färdigt. Det finns flera tydliga exempel på att det finns en stor vilja att investera i utvecklingen av nya MG-behandlingar. Bland annat tog danska NMD Pharma i början av 2022 in cirka 35 MEUR för att ta sin MG-kandidat NMD670 genom fas IIa. Med NMD670 angrips en annan aspekt av sjukdomen, där man försöker öka de neuromuskulära överföringarna och på så sätt få bukt med den muskelsvaghet som MG leder till.
Ny approach tar sikte på MGs underliggande orsak
Det ska poängteras att alla hittills nämnda behandlingar endast verkar symptomlindrande och inte riktar in sig specifikt på den underliggande sjukdomsorsaken. Det gör dock svenska Toleranzia, vars koncept baseras på så kallade tolerogener som återställer immunförsvarets tolerans mot kroppens egna proteiner, något som satts ur spel vid autoimmuna sjukdomar. Med läkemedelskandidaten TOL2 riktar man sig specifikt mot den begränsade del av immunsystemet som orsakar MG, utan att påverka övriga delar av immunförsvaret.
Även här fick vi nyligen se ett exempel på viljan att investera i utvecklingen av nästa generations MG-behandling när Flerie Invest, med Thomas Eldered i spetsen, under förra sommaren bidrog med 42 Mkr för att avancera TOL2 mot kliniska studier.
I en kommentar till sin investering sade Eldered då:
”Vi är imponerade över de tidiga effektdata som Toleranzia presenterat och vi anser att bolaget är mycket väl positionerat för att driva utvecklingen inom behandling av autoimmuna sjukdomar. Investerare har enligt vår mening inte fullt ut uppskattat den potential som finns i att förse patienter med inte bara symtomlindring utan till och med en botande behandling av autoimmuna sjukdomar.”
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
