Bioteknikbolaget Abliva förbereder sig nu för det hittills kanske största steget i bolagets histora – en registreringsgrundande fas II/III-studie med huvudkandidaten KL1333. I arbetet med studiedesignen har bolaget jobbat tillsammans med flera patientorganisationer för att få en djupare förståelse för patienternas verklighet.

I Lundabolaget Ablivas pipeline finns två kandidater som riktar sig mot primära mitokondriella sjukdomar, KL1333 och NV354 som båda har visat hoppingivande resultat. KL1333 är bolagets längst komna läkemedelskandidat och är utvecklad för behandling av mitokondriella sjukdomar hos vuxna.

Stort medicinskt behov

Primära mitokondriella sjukdomar påverkar cellernas förmåga att omvandla energi och kan leda till flera allvarliga symptom. Muskelsvaghet, kronisk trötthet och träningsintolerans är de vanligaste symptomen, medan de allvarligaste drabbade även upplever livshotande symptom såsom strokeliknande episoder och hjärtsvikt. I en tidigare artikel beskrev BioStock vardagen för en patient med mitokondriell sjukdom. Idag finns det endast få tillgängliga behandlingsalternativ, mestadels kosttillskott och vitaminer och det medicinska behovet för mitokondriella sjukdomar är omfattande.

Patienter i fokus

I juni genomförde Abliva en finansieringsrunda där man tog in 200 Mkr. Kapitalet ska först och främst gå till den registreringsgrundande fas II/III-studien med KL1333.

Vid utformningen av studien har Abliva genomfört ett gediget arbete för att förstå patienternas upplevelser med syftet att sedan kunna välja relevanta och känsliga utfallsmått. I denna process har patientorganisationer inom området spelat en viktig roll. Bland annat genomförde Abliva under 2021 en stor intervjustudie till vilken bolaget fick hjälp med rekryteringen av amerikanska patientorganisationen United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF). UMDF har sedan 1996 fört samman patienter och arbetat för att öka kunskapen och medvetenheten om mitokondriell sjukdom.

I intervjustudien ingick 14 individer med primär mitokondriell sjukdom i USA, mellan 20 och 75 år gamla, som berättade om hur sjukdomen påverkar deras vardag.

I arbetet med att uppnå en djupare förståelse för patienternas perspektiv har Abliva även deltagit vid flera av UMDFs patientmöten, presenterat vid den italienska organisationen Mitocons konferenser och närvarat vid många andra event såsom World Mitochondrial Disease Week, Bioblast och mitoNice.

Kronisk trötthet – ett utmanande symptom för de flesta patienter

Under resans gång har det framgått tydligt att kronisk trötthet, vanligt förekommande bland patienter med mitokondriell sjukdom, är viktigt att få bukt med. Kronisk trötthet innebär att patienten lider av kronisk och extrem trötthet med brist på både fysiskt och mental energi. Symptomet är mycket vanligt, kan drabba patienter dagligen och för många förvärras situationen allteftersom sjukdomen fortskrider.

Kronisk trötthet kan påverka den fysiska och psykiska kapaciteten såsom förmågan att arbeta, studera, utföra vardagliga aktiviteter och att njuta av livet. När kronisk trötthet en gång har uppstått förbättras symptomet sällan och dess svårighetsgrad försämras när den övergripande sjukdomen fortskrider.

Nummer två på listan av symptom som patienterna önskade att läkemedelsbranschen skulle ta tag i var muskelsvaghet. Muskelsvaghet begränsar också ofta patienternas förmåga att utföra vardagsaktiviteter.

Studien utformas med patientfokus

Resultatet av samarbetena med patientorganisationerna och Ablivas egna intervjuer med patienter är att den andra delen av den kliniska prövningen med KL1333 nu kommer att fokusera på de symptom som har de största negativa inverkan på patienternas liv. Studien kommer att utvärdera KL1333s effekt gällande att lindra dessa symptom.

Kandidaten har tidigare utvärderats i både friska frivilliga och patienter med goda resultat. I fjol godkände det amerikanska läkemedelsverket FDA Ablivas IND-ansökan för KL1333, vilket gjorde det möjligt att starta en registreringsgrundande fas II/III-studie. Sedan dess har bolaget fått godkännande i ytterligare länder och planen att inleda studien senare i år ligger fast.