Pila Pharma breddar XEN-D0501 med ny indikation
Malmöbaserade Pila Pharma tillkännagav under våren att man ansökt om särläkemedelsstatus för läkemedelskandidaten XEN-D0501 för behandling av erytromelalgi. I mitten av juli meddelade bolaget att FDA gett grönt ljus och med tidigare kliniska i ryggen kan projektet gå rakt in i kliniska fas II/III-studier. BioStock kontaktade Pila Pharma’s vd Dorte X. Gram för att få veta mer om vad sommarens stora nyhet innebär för bolaget.
När Pila Pharma introducerades på Nasdaq First North Growth Market för lite mer än ett år sedan gjorde man det med en läkemedelskandidat i tidig klinisk fas, riktad mot behandling av typ 2-diabetes. Efter ett drygt år som börsnoterat bolag befinner man sig i stabil position med läkemedelskandidaten XEN-D0501, som är på väg in i sen klinisk fas i inte mindre än två indikationer.
XEN-D0501 riktas mot TRPV1-receptorn, som spelar en avgörande roll i människans förmåga att uppfatta smärta och som dessutom främjar lokal inflammation. Enligt bolagets hypotes leder en för fet fettvävnad i kroppen till en överstimulering av TRPV1-receptorerna, som i sin tur leder till hämmad insulinproduktion och insulinkänslighet. Detta är själva grundtemat bakom huvudprojektet med XEN-D0501, som alltså går ut på att hämma TRPV1-receptorerna hos patienter som lider av typ 2-diabetes. Läs mer om Pila Pharmas kliniska koncept här.
I projektet pågår nu förberedelser för kliniska fas IIb-tester, där man nyligen inledde ett tremånaders prekliniskt toxikologiskt program.
Tar steget in i smärtlindring
Utöver satsningen på diabetes har Pila Pharma länge planerat för att även ta steget in i smärtlindring, vilket kan tyckas naturligt givet läkemedelskandidatens verkningsmekanism. I våras meddelade man att tiden för satsningen är kommen och i mitten av juli kom så det efterlängtade beskedet – att det amerikanska läkemedelsverket FDA ger XEN-D0501 särläkemedelsstatus, så kallad Orphan Drug Designation, för behandling av erytromelalgi.
Erytromelalgi är en sällsynt sjukdom som i snitt drabbar 1,3 av 100 000 personer och som kännetecknas av en stark rodnad i huden och en intensiv brännande smärta. Sjukdomen uppstår oftast i fötter, händer, öron och näsa; men kan även uppstå i andra kroppsdelar i mer sällsynta fall. Den drabbade kroppsdelen svullnar ofta upp och huden blir mycket varm. Det finns i dag ingen botande behandling tillgänglig för patienter som lider av erytromelalgi, utan de behandlingar som finns är endast symptomlindrande.
Flygande start för projektet
Att Pila Pharma nu fått särläkemedelsstatus innebär att man tagit ett viktigt steg i arbetet med att ge erytromelalgipatienter ett bättre alternativ till dagens behandlingsregim. Skulle bolaget nå marknadsregistrering med kandidaten ger särläkemedelsstatusen bolaget exklusivitet i sju år i på den amerikanska marknaden.
När det kliniska arbetet i projektet väl drar i gång kommer bolaget att kunna tillgodoräkna tidigare resultat som nåtts med XEN-D0501 i diabetesprojektet. Detta gör att Pila Pharma kommer att kunna gå direkt till fas II/III-studier med kandidaten och just nu pågår utvärdering för att ta den så snabbt och konstadseffektivt till patient som möjligt.
Rekryterar erfaren projektledare
Pila Pharma meddelar även rekryteringen av dr Hans Quiding som ska leda det nya projektet. Quiding har lång erfarenhet med över 35 år på AstraZeneca där han bland annat var med vid utvecklingen och lanseringen av storsäljarna Citodon och Ardinex. Med sig in i bolaget tar han således värdefull erfarenhet inom smärta som passar väl in i den nya rollen, framförallt då han även på AstraZeneca arbetade med potentiella behandlingar för erytromelalgi.
Vd kommenterar
BioStock kontaktade Pila Pharmas vd Dorte X. Gram för att få veta mer om vad sommarens stora nyhet betyder för bolaget.
Först och främst, vad betyder det att ni nu fått särläkemedelsstatus för XEN-D0501 för behandling av erytromelalgi?
– Det innebär att vi nu har två ben att stå på. Diabetes är fortfarande vår huvudindikation och att vi nu går in i erytromelalgi innebär inte att vi skiftar fokus ifrån diabetes. Det är en möjlighet för oss att maximera kommersialisingsmöjligheterna i vår tillgång.
– Det var inte avgörande för vår satsning inom erytromelalgi, men en särläkemedelsstatus gör att vi kommer kunna få hjälp och råd från FDA under projektets gång. Sedan får vi även sju års extra skydd ifall vi väl når marknad, vilket även kan komma att få betydelse för vårt diabetsprojekt.
Varför föll valet just på den här sjukdomen?
– Vi har länge velat gå in i smärta med XEN-D0501 som ju är en relativt gammal molekyl. Vi ville gå in i en sällsynt indikation och förde en diskussion med vår partner där vi tittade på flera olika möjliga vägar. Till sist föll valet på erytromelalgi som passade perfekt för oss just nu.
Ni uppger att ni kan gå direkt till fas II/III-studier inom erytromelalgi. Hur stor studie kan det komma att röra sig om och vilka kostnader kan man förvänta sig för att genomföra en sådan?
– Att ta reda på det är ett arbete som ligger framför oss nu. Vi har intresse från myndighetshåll och där kommer vi att hålla en dialog för att komma fram till den bästa vägen framåt. Normalt behövs 200 – 300 patienter för den här typen av studier och det gäller att hitta dem, vilket kan vara svårt när det handlar om sällsynta sjukdomar.
– Vår förhoppning är att kunna göra en mindre studie först och sedan en större studie efter det, lite i likhet med hur vi jobbat inom diabetes. Målet är att göra arbetet så kostnads- och tidseffektiv som möjligt. Vi kommer att jobba på en plan under hösten som vi sedan kan presentera under våren.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
