Home Nyheter Annexin vill behandla den okända men vanliga ögonsjukdomen

Annexin vill behandla den okända men vanliga ögonsjukdomen

Annexin RVO

Annexin vill behandla den okända men vanliga ögonsjukdomen

6 juli, 2022

Retinal venocklusion, RVO, är en av de vanligaste orsakerna till synförlust i världen – ändå är den okänd för många. Sjukdomen grundar sig liksom namnet antyder på en förträngning av ögats ven, och tillståndet är trots sin utbredning dessvärre fortfarande underbehandlat. Bioteknikbolaget Annexin Pharmaceuticals, som är väl medvetna om denna problematik, vill med kandidaten ANXV erbjuda en helt ny behandlingsstrategi för det stora antalet drabbade patienter.

Att hjärt-kärlsjukdomar är en av de dominerande dödsorsakerna och därutöver leder till stort lidande, kan nog anses vara allmänt känt. En av de sannolikt mindre kända kärlsjukdomarna är RVO – retinal venocklusion – trots de cirka 16 miljoner drabbade patienter världen över, och som därmed är en av de vanligaste orsakerna till synförlust. I dagsläget finns ingen behandling för orsaken till att sjukdomen uppstår, vilket är något som Stockholmsbaserade Annexin Pharmaceuticals vill ändra på.

Retinal venocklusion – vad är det?

För att förstå vad retinal venocklusion är, krävs en kort beskrivning av ögats kärlförsörjning. Näthinnan, som spelar huvudrollen i omvandlingen av ljus till synintryck, försörjs med blod via en artär och sedan via små kapillärer. Blodet lämnar näthinnan genom små grenvener som töms i en central ven och förs sedan vidare iväg från ögat. När en av ögats vener täpps igen, eller ockluderas, uppstår retinal venocklusion. En sådan ocklusion kan ske antingen i en av grenvenerna, sk grenvensocklusion, eller i centralvenen – vilket benämns central venocklusion. Det är dock cirka tre gånger vanligare att ocklusionen sker i någon av grenvenerna.

Beroende på var proppen sitter påverkas näthinnan i olika grad på grund av den svullnad, blödning och syrebrist som uppstår när blodet ansamlas i stället för att ledas bort av den drabbade venen. Detta leder till nedsatt syn i det drabbade ögat, som kan vara alltifrån långsamt tilltagande till plötsligt inträdande, kraftig sådan. Snabb behandling är viktig då en blodpropp i ögats vener kan leda till total blindhet och svåra följdkomplikationer, däribland celldöd och sjukliga kärlnybildningar, som i sig medför synförlust.

Vad orsakar RVO?

Varför uppstår då dessa minst sagt problematiska blodproppar i ögats vener? Det finns inga riktigt tydliga svar. Dock ses riskfaktorer för utvecklandet av RVO, som diabetes och högt blodtryck – bägge mycket vanligt förekommande sjukdomar där kärlinflammation är ett av problemen. Bidragande orsaker kan vara kärlens anatomi eller den mekanism Annexin tagit fasta på – som rör de röda blodkropparnas förändrade egenskaper att vilja fastna till varandra och till blodkärlens väggar, vilket ses hos patienter med RVO. Detta kan förväntas ge problem i kärl där blodflödet har låg hastighet, såsom i vener.

Ingen tillgänglig behandling för orsaken

Vidare finns i dagsläget ett stort medicinskt behov vid retinal venocklusion. Det existerar ingen behandling för det akuta skedet, eller som löser själva orsaken till kärlocklusionen. Snarare behandlas de komplikationer som uppstår vid RVO, vilket framför allt görs med anti-VEGF (anti–vascular endothelial growth factor)-behandling och kortikosteroider.

Med anti-VEGF behandling förhindrar man den svullnad och tillväxt av nya störande blodkärl i ögat. Behandlingen innebär injicering av läkemedel direkt i ögat under en period om 6 månader upp till flera år, och ingreppet upplevs av många patienter som mycket obehagligt. Inflammation och svullnaden i näthinnan kan också behandlas genom kortikosteroider. Dessa behandlingar lämnar dock mycket att önska, med endast 2 av 10 patienter som återfår sin tidigare synförmåga.

ANXV – potentiell ny behandlingsmekanism för RVO

Således vore en behandling av en bidragande orsak till sjukdomen mycket önskvärt. Det är här Annexin Pharmaceuticals kommer in i bilden. Med kandidaten ANXV, som är nästan fullt identiskt med det naturligt förekommande proteinet Annexin A5, ämnar bolaget utveckla en behandling med en helt ny verkningsmekanism som löser eller minskar själva blockeringen i venen som uppstått vid RVO.

Annexin A5 förekommer naturligt i kroppens alla celler, och i stor omfattning i endotelceller, vilket är det lager celler som utgör gränsskiktet mellan blodet och den resterande blodkärlsväggen. Proteinet verkar cellskyddande på blodkärlen genom att binda till sig fettämnet fosfatidylserin, som spelar en nyckelroll i programmerad celldöd. Annexin A5 har också antiinflammatoriska egenskaper genom att reducera såväl lokal vaskulär som systemisk inflammation, vilket ytterligare resulterar i en förbättrad vaskulär funktion.

ANXV motverkar påtagligt den klibbighet av de röda blodkropparna som ses vid RVO, och förutspås förutom potentialen att lösa upp blodproppen, ha flertalet positiva effekter vid sjukdomen. Dit räknas förmågan att reparera redan skadande celler, förhindra att fler celler dör samt att minska inflammation som annars senare leder till gradvis sämre syn. ANXV ges som en intravenös behandling under en kort period – en aspekt som är mycket välkommen för patientgruppen.

Fas II-studie med resultat i år

Enligt vd Anders Haegerstrand är bolaget exklusivt i utvärderandet av Annexin A5 som behandling av RVO. Andra bolag utvecklar främst varianter av redan beprövade behandlingar, varför Annexin ser den direkta konkurrensen som begränsad. Detta ger bolaget en bra position i målet att utveckla en First-in-Class behandling för RVO, som enligt oberoende marknadsundersökningar bedömer nå ett globalt värde om 32 miljarder USD år 2032.

Under våren tog Annexin Pharmaceuticals flertalet viktiga steg mot att nå detta mål med ANXV. Dels säkrade man två patent, varav ett preliminärt godkännande för produktion av kandidaten. Läs mer om bolagets patentstrategi här.

Den absolut största milstolpen var dock FDA-godkännandet för starten av en placebokontrollerad multipeldos fas II-studie inom RVO i USA, med ungefär 20 patienter från cirka 6 ögonkliniker. Förutom att utgöra den största marknaden för ANXV, så finns i USA även många tongivande läkare inom området, sk Key Opinion Leaders – vilket bolaget menar ökar chanserna att finna licenstagare – inte minst i kombination med kvalitetsstämpeln som FDAs godkännande innebär.

Syftet med studien, som väntas påbörjas inom kort, är att undersöka ANXVs säkerhet, tolerabilitet och effekter på patienternas synförmåga och näthinnefunktion i de skadade områdena. Resultat från studien hoppas bolaget kunna publicera senare under 2022, som alltså ser ut att bli ett särskilt händelserikt år för Annexin Pharmaceuticals.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev