Home Intervjuer CombiGenes nya projektledare om en breddad pipeline

CombiGenes nya projektledare om en breddad pipeline

CombiGene

CombiGenes nya projektledare om en breddad pipeline

16 maj, 2022

Parallellt med att CombiGene fortsätter att utveckla läkemedelskandidaten CG01 tillsammans med amerikanska Spark Therapeutics, sonderar bolaget terrängen för att inlicensiera fler lovande genterapiprojekt. BioStock pratade med Alvar Grönberg som efter en lång karriär inom industri, klinik och akademi, nyligen anslöt till CombiGene som Senior Project Manager, där han kommer att ha en avgörande roll för bolagets kommande projekt.

Den 12 oktober 2021 slöt CombiGene avtal med läkemedelsjätten Roches dotterbolag Spark Therapeutics. Avtalet ger Spark en exklusiv global licens att utveckla, tillverka och kommersialisera CG01, CombiGenes genterapi som utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi, den vanligaste formen av epilepsi hos vuxna.

Enligt avtalsvillkoren är CombiGene berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties med 8,5 miljoner USD vid undertecknandet, samt upp till 50 miljoner USD vid flera prekliniska och kliniska milstolpar.

Medan dagens epilepsibehandlingar endast är symptomlindrande och kräver livslång behandling, syftar CG01 till att bota sjukdomen efter endast en eller ett par behandlingstillfällen. Utvecklingen av CG01 befinner sig i sent prekliniskt skede.

Fokusskifte vid ny milstolpe

Givet att Spark kommer bekosta de återstående prekliniska studierna och ävenledes de kommande kliniska studierna, kan CombiGene skifta fokus och istället koncentrera sin egen verksamhet på CGT2. Denna andra kandidat inlicensierades 2019 från Lipigon Pharmaceuticals och utvecklas för behandling av den mycket sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi.

Partiell lipodystrofi gör att patientens kroppsfett förtvinar och i avsaknad av normalt kroppsfett börjar olika organ ackumulera fett, vilket i sin tur leder till allvarliga komplikationer såsom svårbehandlad diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern. Patienterna har en avsevärt kortare förväntad livslängd än friska individer, då det idag helt saknas behandlingsalternativ.

Breddad pipeline på agendan

När utvecklingen av CG01 så småningom tar klivet in i kliniska studier innebär det inte bara att CombiGene kan fokusera på CGT2. Man får även möjlighet att ytterligare utvidga – och därmed riskminimera – sin pipeline. Bolaget befinner sig nu mitt i en intensiv affärsutvecklingsperiod med målsättning att identifiera och inlicensiera nya intressanta projekt med hög potential för värdeutveckling inom CombiGene.

Nyrekryterad senior projektledare får nyckelroll

Alvar Grönberg, CombiGene
Alvar Grönberg, CombiGene

Med utsikten att addera fler projekt till sin pipeline, såg CombiGene behovet av att rekrytera en erfaren projektledare och valet föll på Alvar Grönberg.

Grönberg är doktor i medicinsk vetenskap vid Karolinska Institutet och har erfarenhet av bl.a. metabola sjukdomar och sällsynta sjukdomar, från tidig preklinisk utveckling till kliniska prövningar efter en mångårig karriär inom såväl akademi som industri. Han har bland annat arbetat vid amerikanska National Cancer Institute, Karolinska Institutet, Pharmacia/Biovitrum och varit aktiv i bioteknikbolag som Lipopeptide/Pergamum och NeuroVive Pharmaceutical/Abliva.

BioStock kontaktade Grönberg för att få veta mer om varför han valde att ansluta till just CombiGene.

Alvar, till att börja med, kan du ge konkreta exempel på hur dina tidigare erfarenheter, kontaktnät och kunskaper inom läkemedelsutveckling kommer att bidra till CombiGenes fortsatta utvecklingsresa?

– Jag har en lång erfarenhet av läkemedelsutveckling inom många indikationsområden och olika typer av produkter och hoppas att de kunskaper och tänkesätt som jag tillägnat mig kan komma till nytta inom CombiGenes projekt.

Vad såg du i CombiGene som gjorde att du valde att nappa på erbjudandet?

– Jag såg ett bra team som har visat att de har kan leverera med begränsade resurser på kort tid. Kombinationen av nytänkande, höga ambitioner och kompetensen att knyta till sig välrenommerade partners bidrog självklart också.

– Dessutom är genterapi ett mycket spännande område med stor potential att kunna ge bra behandlingseffekter i sjukdomar där det idag inte finns några andra alternativ.

Ni står nu inför möjligheten att inlicensiera ytterligare en tillgång. Vilka kriterier måste ett projekt uppfylla för att vara intressant att ta in i portföljen?

– Det måste finnas en tydligt definierad indikation där det idag inte finns någon tillgänglig behandling och en konkret idé om hur man via genterapi ska kunna lösa det underliggande problemet. I bästa fall finns det redan visat i minst en relevant modell att det är möjligt att via genterapi motverka sjukdomsrelaterade effekter. Finns inte sådana data är det något som vi måste ta fram innan projektet kan tas in. Det är också viktigt att förvärva patenträttigheter eller att det finns en potential att skapa ett patentskydd av en framtida produkt under utvecklingen.

Om vi vänder oss till de som inte är så insatta i genterapi – hur skiljer sig denna typ av behandlingar från konventionella läkemedelsbehandlingar?

– För de sjukdomar som beror på att kroppen saknar förmågan att producera ett protein eller producerar en defekt variant av ett protein, så är det i de flesta fall omöjligt att få en fullvärdig effekt av ett konventionellt läkemedel. I vissa fall går det att åstadkomma med biologiska läkemedel men de måste, liksom små molekyler, tas regelbundet för en bibehållen effekt.

– Med genterapi kan man åstadkomma mycket specifika och kraftfulla behandlingseffekter som är omöjliga eller mycket svåra att åstadkomma med konventionella läkemedel. Den klassiska formen av genterapi är att introducera en fungerade gen i en viss vävnad hos någon som har en defekt gen för att ge produktion av ett fungerande protein. Det är även möjligt att få en vävnad att uttrycka mer av funktionella proteiner för att uppnå en sjukdomsmodifierande effekt. Det är den principen som CombiGene utnyttjar i såväl epilepsiprojektet som lipodystrofiprojektet. En stor fördel med genterapi är att det oftast räcker med en enda behandling för att ge en mycket långvarig eller till och med livslång effekt.

Avslutningsvis, vilken långsiktig potential ser du för genterapi-området?

– Jag bedömer att potentialen hos genterapi redan är mycket stor när det gäller att behandla sällsynta genetiska sjukdomar. Långsiktigt finns potentialen för ytterligare utveckling av förbättrade system som är säkra och effektiva för både systemisk och vävnadsspecifik reglerbar genleverans. Det kommer att möjliggöra behandling av mer allmänt förekommande sjukdomar med en enda administrering.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev