Rapportsäsongen är i full gång och det svenska bioteknikbolaget Abliva publicerade nyligen sitt resultat för det fjärde kvartalet 2021. Om man tittar på verksamheten under det senaste kvartalet fokuserade bolaget på huvudkandidaten KL1333, där ett avgörande steg mot den planerade fas II/III-studien togs genom att erhålla Investigational New Drug-godkännande från FDA. BioStock pratade med vd Ellen Donnelly om det gångna kvartalet och vad som väntar framöver.

Med två kandidater riktade mot primära mitokondriella sjukdomar strävar Abliva efter att förbättra situationen för en grupp patienter som idag till stor del saknar effektiva behandlingar. KL1333 är bolagets längst avancerade läkemedelskandidat och som utvecklas för behandling av en rad mitokondriella sjukdomar hos vuxna. Ablivas andra kandidat för mitokondriell sjukdom, NV354, utvecklas för behandling av Leighs syndrom.

IND-godkännande för KL1333

Den viktigaste milstolpen som uppnåddes under fjärde kvartalet var tveklöst FDA:s godkännande av ansökan om Investigational New Drug (IND) för KL1333. Beslutet från den amerikanska läkemedelsmyndigheten gör det möjligt för Abliva att inleda fas II/III-studien i USA.

Som vd Ellen Donnelly understryker i sin kommentar i rapporten är IND-godkännandet en av de viktigaste milstolparna som bolaget har uppnått hittills. Det datapaket som samlats in genomgick den mest grundliga expertgranskningen av för KL1333 hittills, samtidigt som Abliva även fick värdefull feedback om den kommande studiedesignen från FDA. Denna feedback kommer nu att införlivas för att stärka studieprotokollet för kommande ansökningar i andra länder.

Vd-ordet innehöll också en annan nyhet relaterad till KL1333-projektet. Nämligen att Abliva mot slutet av 2022 reste till Seoul för att träffa sin partner i KL1333-projektet, Yungjiun Pharm, i syfte att stärka samarbetet mellan de två bolagen.

Lägger grunden

Förutom de regulatoriska framstegen i KL1333-projektet, kunde Abliva också göra framsteg under det fjärde kvartalet när det gäller nätverkande och att förbättra bolaget profil. I sitt vd-ord understryker Donnelly vikten av dessa aktiviteter och betonar det värde som Abliva sätter i ett omfattande nätverk av patientorganisationer, vårdpersonal, investerare och samarbetspartners.

Under slutet av 2021 fokuserade bolaget på att utöka sitt nätverk av läkare och kliniker. Detta lägger grunden för att välja kliniker för den kommande fas II/III-studien med KL1333 där bolaget räknar med att påbörja patientrekrytering under 2022.

Kapitalanskaffning och aktiekurs

Vad gäller bolagets finanser meddelade Abliva i december avsikten att genomföra en riktad emission av konvertibler till ett värde av 26 Mkr för att finansiera utvecklingen av KL1333 och tillhandahålla bryggfinansiering. Emissionen som godkändes av Ablivas aktieägare i januari, leds av Ablivas största aktieägare Hadean Ventures genom de två fonderna Hadean Capital I AS och HVentures Capital I AB. Läs mer om den riktade emissionen här.

Om man tittar på Ablivas aktiekurs under fjärde kvartalet reagerade marknaden positivt på nyheten om IND-godkännandet. Överlag kunde aktien dock inte stå emot den allmänt turbulenta marknaden och hittills i år har aktien backat cirka 30 procent.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Ellen Donnelly för att få veta mer om Ablivas fjärde kvartal och vad som kommer härnäst för bolaget.

Ellen, in your report you describe the meeting with Yungjin Pharm as productive. What more can you tell us about the meeting and its outcome?

– Yungjin and Abliva have worked closely together on the development of KL1333 since our in-licensing of the compound in 2017, but our meetings have largely been held via zoom due to the distance and the ongoing pandemic. In late fall it appeared that covid rates may be on the decline so we took advantage of the brief travel opening to go visit the Yungjin team in Seoul, South Korea.

– The visit was well timed as we had just received the IND approval and thus had a reason to celebrate together during our visit. During the three day meeting we went through the Phase Ia/b study data, reviewed the plans for the Phase II/III registrational study, and talked about opportunities to maximize the value of KL1333 and expand our collaboration. We are looking forward to hosting the Yungjin team in Sweden at the next opportunity.

You are in the process of selecting clinical sites for the KL1333-study, what does this work entail?

– Selecting sites for a clinical study is one of the most critical activities during study startup. During this process we are looking for sites that have great relationships with patients as their role is to identify and recruit patients for our study and then keep them engaged and motivated during the 12 month journey.

– It is important that they have access to a large number of mitochondrial disease patients and have the internal resources available to work on our study. We focus on sites with experience running clinical studies as they understand the regulatory, ethics and operational requirements that must be followed to ensure our study is run in accordance with good clinical practice (GCP) and all other guidelines.

– Finally, these sites will be our partners for the duration of the study so we are looking for sites that are excited about KL1333 and its potential to treat patients with mitochondrial diseases.

– The good news is that primary mitochondrial diseases are being recognized and diagnosed more frequently now, and patients are often managed and tracked by ‘centers of excellence’ focused on the treatment of these debilitating diseases. So in our work identifying sites we have been pleased to find many expert centers who are excited to partner with us in our effort to evaluate KL1333 as a treatment for mitochondrial disease patients.

You have received IND-approval to start the study in the US. In the report you mention future submissions to other countries. How far have you come in this process and what countries are you looking at?

– The process to identify and select countries is done in parallel to the selection of sites. Once we have selected all of our sites we will start submissions to the individual countries’ regulatory authorities and ethics review committeees. This process is expected to occur on a rolling basis throughout 2022.

When do you expect to be able to announce that the first patient has been included in the phase II/III study with KL1333?

– There are a number of factors in play that will influence the start of our Phase II/III study and the team is doing everything we can to prioritize the activities that drive the timeline. We are also challenged by the fact that a number of the activities may take a long time (e.g. the regulatory review process) and are largely outside of our control. For these reasons we are unable to provide a firm goal for study start at this time.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev