Abliva om IND-godkännandet från FDA
För några veckor sedan godkände det amerikanska läkemedelsverket FDA Ablivas ansökan om klinisk prövning, en s.k. Investigational New Drug application, för KL1333. Beslutet möjliggör starten av en registreringgrundande fas II/III-studie där de första patienterna ska rekryteras 2022. BioStock kontaktade Magnus Hansson, CMO & VP Preclinical and Clinical Development, för en kommentar.
Lundabaserade Abliva utvecklar behandlingar för sällsynta primära mitokondriella sjukdomar. Bolaget har numera två projekt i klinisk fas – NV354 och KL1333. NV354 förbereds för att inleda sin första studie i människa och utvecklas som en kronisk oral behandling av Leighs syndrom, en allvarlig mitokondriell sjukdom som främst drabbar små barn.
KL1333, som befinner sig i de senare stegen av sitt kliniska program, riktar sig till en undergrupp av vuxna patienter med primära mitokondriella sjukdomar som lider av flera försvagande symtom, inklusive svår kronisk trötthet och utmattning samt myopati. Kandidaten har tidigare utvärderats i både friska frivilliga och patienter med goda resultat. Därtill har KL1333 beviljats särläkemedelsklassificiering i såväl USA som Europa.
CMO om FDAs godkännande
Under 2021 har bolaget uppnått flera milstolpar inom projektet, varav den senaste är den mest avgörande. Detta då det amerikanska läkemedelsverket FDA godkände Ablivas IND-ansökan för KL1333, vilket gjorde det möjligt att starta en registreringsgrundande fas II/III-studie där de första patienterna som ska rekryteras 2022. Läs mer här.
BioStock har talat med Magnus Hansson, CMO & VP Preclinical and Clinical Development, på Abliva, för att få hans syn på FDAs godkännande och på vad vi kan förvänta oss under de kommande månaderna när bolaget nu accelererar mot fas II/III-studien.
Magnus, kan du börja med att berätta varför IND-godkännandet är så viktigt för Abliva?
– IND är en kvalitetsstämpel för KL1333-programmet och validerar inte bara det hårda arbete som teamet lagt ner utan även de intellektuella kapital och fingertoppskänsliga beslutsfattande som ingår i att utforma hela utvecklingsprogrammet, såväl de icke-kliniska som de kliniska delarna.
– Från våra tidigare studier vet vi att vi har en stark läkemedelskandidat i KL1333, och vi ser fram emot att kunna undersöka dess effekt hos patienter under en kliniskt relevant tidsperiod. IND-beskedet innebär att vi fått grönt ljus för att starta studien i USA och vi planerar att expandera till andra länder så snart vi kan.
Ditt team har valt två primära effektmått för KL1333 i den kommande studien, som gör att ni kan bedöma effekten av KL1333 på flera aspekter av sjukdomen inklusive svår kronisk trötthet och utmattning och muskelsvaghet. Kan du utveckla det här?
– Svår kronisk trötthet och utmattning är det vanligaste och mest försvagande symptomet hos patienter med mitokondriella sjukdomar och muskelsvaghet, eller myopati, kommer tätt därefter. Dessa symptom gör det mycket svårt för patienten att leva ett normalt liv.
– De två sjukdomsuttrycken mäts på olika sätt, och genom att inkludera båda som primära effektmått har vi optimerat chansen att fånga upp potentiella förbättringar av antingen svår kronisk trötthet och utmattning eller myopati efter dosering med vår läkemedelskandidat KL1333.
Vad kan du berätta om den kommande globala registreringsgrundande studien, när det gäller tidslinjer, antal patienter och var den kommer att utföras?
– Studien kommer att vara en randomiserad, dubbelblindad och placebokontrollerad studie på upp till 180 patienter med primära mitokondriella sjukdomar. De inkluderade patienterna kommer alla att ha en mutation i mitokondriernas eget DNA (mtDNA) och lida av kronisk svår trötthet och muskelsvaghet.
– Sextio procent av patienterna kommer att få tabletter innehållande KL1333 och fyrtio procent kommer att få placebotabletter, som visuellt inte går att skilja från KL1333-tabletterna, två gånger dagligen i tolv månader.
– Som diskuterats tidigare kommer vi att utvärdera två separata primära effektmått, samt ett antal kompletterande sekundära effektmått. Nu när vi har fått tillstånd att starta studien i USA kommer vi att börja skicka in ansökningar som studiegodkännande i andra geografiska områden med målet att dosera vår första patient under 2022.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
