Ablivas NV354 fortsätter mot klinisk utveckling
För biopharmabolaget Abliva slutade förra veckan i dur då man meddelade positiv feedback från MHRA, den brittiska tillsynsmyndigheten för läkemedel, gällande kandidaten NV354. Återkopplingen gäller det prekliniska paket som sammanställts för NV354 och innebär att kandidaten nu går vidare till klinisk utveckling. Abliva siktar på att inleda en fas I-studie med NV354 under 2022, vilket innebär att bolaget kan se fram emot att ha två kandidater i klinisk utveckling.
Teamet på Lundbaserade Abliva arbetar för att utveckla behandlingar för sällsynta primära mitokondriella sjukdomar (PMDs). Människokroppen förlitar sig på mitokondrierna för att producera den energi som behövs för att den ska fungera optimalt och när energiproduktionen sviktar kan patienter uppleva allvarliga symtom i grundläggande funktioner såsom andning. Du kan läsa mer om PMD här.
NV354 – en alternativ energikälla
Abliva har idag två projekt inom PMD i sin portfölj – huvudkandidaten KL1333 som redan befinner sig i klinisk utveckling och NV354, ett prekliniskt projekt. NV354 bygger på en innovation från Ablivas egna forskningslaboratorier och är utformad för att tillhandahålla en alternativ energikälla, succinat, till patientens celler. Den precisionsbaserade NV354-behandlingen riktar sig till den metaboliska bana som inte fungerar som den ska i ett flertal olika PMD.
En sådan PMD är Leighs syndrom, den huvudsakliga indikationen för NV354. Detta är en dödlig sjukdom som påverkar barn och där sjukdomsdebuten ofta inträffar före två års ålder. Majoriteten av de drabbade barnen dör före fem års ålder. Det finns idag inga godkända behandlingar.
Positiv återkoppling från MHRA
Genom NV354 vill Abliva förse de som drabbas av mitokondriella sjukdomar, såsom Leighs syndrom, med en behandling och efter ett möte med MHRA, den brittiska tillsynsmyndigheten, är bolaget nu ett steg närmare målet. Vid mötet diskuterade Abliva och MHRA det prekliniska datapaketet för NV354 och efter positiv återkoppling från myndigheten kommer Abliva nu att ta kandidaten vidare till klinisk utveckling. Som ett nästa steg kommer Abliva att fortsätta arbetet med att sammanställa den dokumentation som behövs för en ansökan om klinisk prövning, Clinical Trial Application, med siktet inställt på att inleda en fas I-studie med NV354 under 2022.
Framsteg på två fronter
Med NV354 på väg mot fas Ikan Abliva se fram emot att ha två kandidater i klinisk utveckling. För huvudkandidaten KL1333, med särläkemedelsklassificering i både USA och Europa, väntar nu en registreringsgrundande fas II/III effekstudie. Att ha två kandidater i klinisk utveckling är inte bara en validering av det arbete som Abliva utfört, utan stärker också bolagets position avsevärt. Vd Ellen Donnelly uttryckte detta i ett pressmeddelande:
Det faktum att NV354 nu kommer att gå vidare in i klinisk fas är spännande eftersom det visar att vi på Abliva har förmågan att göra viktiga forskningsupptäckter och omvandla dessa upptäckter till kliniska läkemedelskandidater. Vidareutvecklingen av NV354 är viktig eftersom denna kandidat, tillsammans med huvudkandidaten KL1333, kommer att befinna sig i klinisk fas nästa år, vilket ger oss en pipeline av produkter och ytterligare möjligheter till nyhetsflöde och katalysatorer som ger ytterligare värde för aktieägarna.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
