4873 English

Lundabaserade genterapibolaget CombiGene fortsätter oförtrutet att avancera sitt huvudprojekt CG01 inför kommande fas I-studier som är planerade att inledas under nästa år. Bolaget står nu redo för GMP-produktion av läkemedelssubstans och har även inlett ett samarbete med brittiska Neurochase för att optimera administrering av kandidaten.

Bioteknikbolaget CombiGene utvecklar genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar behandlingsmetoder eller där befintliga läkemedel inte ger tillfredställande resultat. Huvudprojektet CG01, som befinner sig i sen preklinisk fas, syftar till att ta fram ett genterapiläkemedel för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi. Fokal epilepsi är den vanligaste formen av epilepsi hos vuxna epileptiker och dagens läkemedel behandlar endast symtomen utan att bota sjukdomen.

Optimerar administration inför tox-studier

Bolaget planerar att inleda kliniska fas I-studier i människa under nästa år och inför den stundar bland annat toxikologi- och biodistributionsstudier. Här har CombiGene inlett arbetet tillsammans med brittiska Neurochase för att optimera administrationen av CG01. De båda bolagen har inlett en preklinisk studie i djur för att exakt förstå hur kandidaten skall injiceras för att säkerställa att genterapivektorerna når den avsedda delen av hjärnan.

Neurochase är specialister inom att administrera läkemedel till olika delar av hjärnan och har enligt CombiGene lång erfarenhet kring administrering av just den typen av genterapivektorer som används i CG01. Resultat från studien väntas i slutet av sommaren och kommer att ligga till grund för att gå vidare med det prekliniska programmet där toxikologi- och biodistributionsstudier väntar.

Fritt fram för GMP-produktion

En annan milstolpe inför det kliniska programmet är tillverkningen av en batch av CG01 till GMP-kvalitet. Här togs nyligen ett viktigt steg när man tillsammans med partnern Cobra Biologics lyckades slutföra produktion och kvalitetssäkring av de plasmider som ska användas i GMP-produktionen.

Plasmiderna producerades av Cobra Biologics under januari och februari och har sedan dess genomgått en rad kvalitetsanalyser. Analyserna har visat att plasmiderna håller rätt kvalitet och själva produktionen har genererat material till fler batcher av CG01 än vad man först planerat för.

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

»Att de plasmider som Cobra producerat nu är frisläppta innebär att vi planenligt kommer att kunna inleda GMP-produktionen av CG01 senare under året. Därmed tar vi ytterligare ett viktigt steg mot den första studien i människa som vi planerar att inleda under 2022« — kommenterade Jan Nilsson, vd på CombiGene, i ett pressmeddelande i samband med beskedet.

Emission säkrade projektets finansiering

Tidigare under våren genomförde bolaget även en nyemission som tillförde cirka 75 Mkr före emissionskostnader. Tillskottet innebär att man nu har tillräckligt med kapital för att genomföra GMP-tillverkningen och de resursintensiva toxikologi- och biodistributionsstudierna och ger CombiGene gynnsamma förutsättningar för att kunna lämna in en CTA-ansökan för CG01 under 2022. Läs mer om emissionen här.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev