Den 1 juni ingick BrainCool ett avtal med universitetssjukhuset i Basel om kliniska studier i patienter med huvud- och halscancer som drabbats av oral mukosit, en allvarlig inflammation som orsakas av strålning. Studien beräknas ta cirka sex månader och universitetssjukhuset i Basel, som sponsrar studien, avser att rekrytera 10–15 patienter. BioStock kontaktade BrainCools vd Martin Waleij, som framhåller bolagets långtgående ambitioner inom cancerområdet.

Medicinteknikbolaget BrainCool har under flera år utvecklat och förfinat produkter för snabb medicinsk nedkylning och kontinuerlig temperaturreglering för behandling av sjukdomar som stroke, plötsligt hjärtstopp och migrän.

Cooral System – BrainCools cancerprojekt

I pipeline finns även den CE-märkta produkten Cooral System som ska förebygga kemoinducerad oral mukosit (OM) genom medicinsk kylning. Man avser även att ta fram en produkt för förebyggande av CIPN, d.v.s. neuropati som biverkning vid cancerbehandling.

De mest svårartade fallen av OM resulterar i skadade slemhinnor och smärtsamma sår i munnen, som kan leda till kraftigt försämrad livskvalitet, infektionsrisk och andra komplikationer. Ytterligare potentiella konsekvenser är att cancerbehandlingar riskerar att skjutas upp eller avbrytas, vilket leder till ett ökat fysiskt och psykiskt lidande för patienterna, men även till längre vårdtider och kraftigt ökade omkostnader som följd.

OM förekommer hos upp till 40 procent av cancerpatienterna som får kemoterapi och närmar sig 100 procent vid behandling av huvud- och halscancer. Symtomen, som varierar i svårighetsgrad från grad 1 (mild med rodnad och ömhet) till grad 4 (livshotande tillstånd där patienten inte kan svälja fast föda).

Svår oral mukosit

Svår oral mukosit innebär att patienten har sår som omöjliggör sväljande av fast föda, eller i den allvarligaste formen, då varken fast eller flytande föda kan intas. Cirka 70 procent av patienterna med huvud- och halscancer som får strålbehandling får OM drabbas av svår OM (SOM) och av dessa utvecklar cirka 20–30 procent grad 4 oral mukosit (SOM), som ofta leder till sjukhusinläggning och ändrad planerad behandling av patienten

Förebyggande riskreducering genom dubbelverkande effekt

En behandling med Cooral System innebär att munhålan kyls ned. Detta leder till att blodflödet till munhålan minskar då blodkärlen drar ihop sig, varpå ämnesomsättningen minskar i slemhinnorna. Effekten av behandlingen är att slemhinnorna i munhålan skyddas mot kemoterapi och därmed kan risken för OM potentiellt förebyggas.

BrainCool kunde i september 2020 presentera resultaten från den hittills största kliniska studie som gjorts i syfte att utvärdera behandling med medicinsk kylning för att motverka OM. Resultaten, som presenterades vid Europas största konferens inom klinisk onkologi, ESMO 2020, visade att kylbehandling med Cooral System effektivare kan förebygga OM samtidigt som behandlingen tolereras bättre av patienterna än vid kylning med is.

Breakthrough Device-klassificering från FDA och ansökan om marknadsgodkännande

Styrkta av dessa uppmuntrande data lämnade BrainCool i mitten av maj 2021 in en formell ansökan till amerikanska FDA för marknadsgodkännande av Cooral System, avseende en förebyggande behandling av OM. Detta följde på ett beslut från FDA i slutet på januari att utfärda en Breakthrough Device-klassificering för Cooral System för kylbehandling av OM. Denna genombrottsstatus innebär att FDA anser att behovet av produkten är såpass stort att granskningsprocessen för marknadsgodkännande bör påskyndas.

Samarbete med universitetssjukhuset i Basel

I ett pressmeddelande den1 juni kunde BrainCool meddela att man har signerat ett avtal med universitetssjukhuset i Basel om kliniska studier där man skall använda Cooral System för behandling av patienter med huvud- och halscancer som drabbats av OM. Universitetssjukhuset ska finansiera studien samt försäkringen av studien och man avser att rekrytera 10–15 patienter.

BrainCool hänvisar till studier som visar att närmare 100 procent av patienterna som behandlas med strålning vid huvud- och halscancer drabbas av OM, samt att antalet nya fall med cancer i huvud och hals uppgick till närmare 900 000 globalt under 2018 – vilket motsvarade cirka fem procent av alla cancertyper.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade Martin Waleij, vd för BrainCool, för att få veta mer kring avtalet samt vägen framåt i cancerprojektet.

Martin Waleij, vd BrainCool

Martin, denna s.k. feasibility-studie kommer i första hand att avgöra hur väl patienterna tolererar behandling av OM med hjälp av Cooral, men även effekt kommer att utvärderas. Ni har ju redan intressanta data för bägge dessa parametrar, så hur ser dina förväntningar ut?

– Man skall komma ihåg att strålning är ett annat nytt område för BrainCool, där mekanismen skiljer sig väsentligt åt mellan kemoinducerad och strålningsinducerad OM. Dock är patientgruppen stor och väldefinierad där i princip alla patienter får mycket svåra problem relaterat till OM.

– BrainCool kan bidra till att minska problemet för strålningspatienter från t.ex. grad 4 till grad 3, eller från 3 / 4 till icke SOM ( dvs under 3 ) vilket skulle innebära en stor patientnytta och minskade hälsovårdskostnader för patientgruppen.

– Baserat på en amerikansk analys av sjukförsäkringsanspråk, så ådrar sig huvud- och halscancerpatienter som behandlats med strålbehandling och som utvecklat OM, i genomsnitt cirka 32 000 USD i ytterligare medicinska utgifter under de första sex månaderna från början av strålbehandlingen, jämfört med patienter som inte utvecklade OM. Antag att vi kan ta ned till icke allvarlig OM ( dvs ej SOM ) så kan vi spara ca 17 000 USD per patient.

– Något jag finner uppmuntrande för vår del, är att vi har blivit uppsökta av ledande forskare inom området, vilket jag tar som intäkt för att pharmabolagen inte riktigt har lyckats inom patientgruppen och att man vill testa nya vägar framåt.

Hur ser det totala patientunderlaget ut för Cooral System om man räknar in både kemoinducerad OM och strålningsinducerad OM?

– Kemoinducerad OM utgör cirka 1,2 miljoner patienter per år medan strålningsinducerad OM utgör cirka 0,9 miljoner patienter per år.

Soligenix fas III-studie misslyckades förra året i samma indikation som ni nu riktar i er på i samarbetet med universitetssjukhuset i Basel. Galera Therapeutics väntas å sina sida att meddela toplineresultat från sin fas III-studie under H2 2021. Ett omfattande riskkapital har investerats i dessa bolag – hur ser intresset ut för er lösning med Cooral System?

– En tydlig fördel med vår medicintekniska produkt är att den inte leder till nya biverkningar, och det finns mer och mer stöd och intresse för medtechprodukter som kan konkurrera med pharmaprodukter – vilket har varit grundvalen för att starta BrainCool som företag. Det arbetet börjar nu onekligen bära frukt.

– Med stöd av vår Breakthrough designation är intresset mycket stort. Vi har en produkt som vi räknar med kommer nå marknaden för kemoterapiinducerad OM redan i år, så det finns såväl ett kommersiellt intresse som ett stort medicinskt behov med utrymme för nya innovativa lösningar.

Enligt Future Medicine uppgår de årliga kostnaderna för behandling av alla typer av oral mukosit av cirka 522 000 patienter årligen till hela 13,23 miljarder USD. Hur påverkar detta era marknadsprognoser, under förutsättning att Cooral blir en ny standardbehandling mot OM?

– Vårt fokus i marknadsförberedelser i USA inriktar sig på pris och försäkringsersättningsstrukturer, där vi har en unik situation om Medicare går vidare med försäkringsersättning (reimbursement) för Breakthrough devicer. Men vi har redan kunnat initiera en dialog med privata aktörer, då det de facto inte finns några lösningar eller produkter på marknaden.

– Sjukvårdskostnader för patientgruppen är enorma och vi kommer vara en produkt för amerikanska patienter för den största delen (kemoterapiinducerade patienter) redan i år.

Era ambitioner stannar dock inte vid OM. Kan du berätta om produkten CooLimb där ni har ambitionen att kunna behandla två olika patientgrupper?

– Ja inom vår satsning på onkologi arbetar vi på att gå från ett produktområde till tre, strålningsrelaterad OM men även att etablera en produkt inom CIPN, d.v.s. kemoterpi inducerad neuropati.

– Vi bedömer att vi ligger långt framme då vi har fördelen att vi kan använda det redan godkända kylsystemet för Cooral System för vår nya applikation. Det innebär att vi har ett stort försteg mot konkurrenter som måste gå in i MDR med en ny produkt – vår produkt har godkännande inom MDD t.o.m 2024 – och den nya hand/foot applikationen CooLimb kommer förvisso godkännas inom MDR men som en klass 1 produkt. Vår målsättning är därmed att kunna CE-märka produkten redan under 2021. I övrigt får jag hänvisa till löpande information om projektet under året.

Avslutningsvis, hur ser du på konkurrenssituationen inom CIPN och vad kan vi förvänta oss för uppdateringar på detta område under 2021?

– Inom pharma nådde precis som inom OM ett bolag fas III – svenska Pledpharma men studieresultaten i fas III var ej bra och projekten är följaktligen nedlagda. Skalpkylningsbolaget Paxman är väl det bolag som tydligt har aviserat en satsning inom området, vi bedömer dock att vi ligger före i den tekniska och regulatoriska utvecklingen, men Paxman har dels en imponerade kundbas och dels en tillväxttakt i USA och har visat att det ibland är en fördel att introduceras som nummer två på marknaden.

– Övergripande arbetar vi vidare med bolagets mål, att få ut den vetenskapliga publikationen för den nordiska studien samt erhålla marknadsgodkännande för Cooral System i USA.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev