4873 English

Nyligen meddelade det Malmöbaserade bioteknikbolaget Cyxone de kommande utvecklingsstegen för läkemedelskandidaten T20K för behandling av multipel skleros. En process för storskalig produktion kommer att utvecklas tillsammans med en CMO-partner, medan man också överväger en alternativ formulering av kandidaten. BioStock kontaktade vd Tara Heitner för att får veta mer om de senaste nyheterna.

Cyxone fokuserar på utveckling av nya behandlingar för rubbningar i immunsystemet och har två läkemedelskandidater i sin utvecklingsportfölj. Den ledande kandidaten, Rabeximod, utvecklas för behandling av reumatoid artrit och den utvärderas också som en möjlig behandling för covid-19 i en pågående fas II-studie.

Behov för nya MS-behandlingar

Den andra kandidaten, T20K, utvecklas för behandling av multipel skleros (MS), med målet att sakta ner eller stoppa sjukdomsprogressionen. MS är en sjukdom där immunsystemet attackerar det yttre lagret av nervcellsutskottet, kallat myelin, och såsmåningom förstör det.

Det orsakar en rad symptom associerade med nervsystemet hos patienten såsom plötslig blindhet, försämrad balans, och kognitiva svårigheter med mera. Om symptomen inte adresseras förlorar patienterna rörlighet och blir till slut rullstolsbundna. De lider också ofta av anfall med extrem smärta.

Idag efterfrågar många patienter, trots ett flertal behandlingar som saktar ner sjukdomsförloppet, bättre, enklare och säkrare behandlingsalternativ. T20K är en substans licensierad från Medical University of Vienna och Cyxone arbetar fortsatt i nära samarbete med professor Christian Gruber, T20Ks uppfinnare.

T20K erbjuder nytt angreppssätt

Prekliniska studier har visat att T20K hämmar viktiga proinflammatoriska cytokiner som orsakar sjukdomens progression. Substansen har också effektivt reducerat kliniska symptom i djurmodeller av MS vid oral administrering. I en klinisk fas I-studie visade sig substansen vara säker i friska frivilliga vid en låg dos som administrerades intravenöst. Cyxone avser dock att utveckla T20K som en alternativ och smidigare administreringsform och har därför utforskat oral och subkutan (subQ) administreringsformer under det gångna året.

Läs mer om T20K-projektet här.

Cyxone utvecklar en andra formulering

Cyxone utför olika aktiviteter för att få mer kunskap om administreringssättet, dess säkerhet och effektivitet innan man fortsätter med klinisk utveckling i syfte att optimera den långsiktiga utvecklingsplanen. Parallellt har Cyxone beslutat att förbereda sig för tillverkningskraven för preklinisk och tidig klinisk utveckling.

Därför inleder bolaget en genomförbarhetsstudie under andra kvartalet för att undersöka subkutan administrering som ett möjligt alternativ till den orala formuleringen som hittills varit den avsedda formuleringen i projektet. Subkutan administrering har formen av en lättanvänd patron med en mycket smal nål som ger läkemedel precis under huden.

Detta arbete kommer att komplettera det orala administreringsarbetet som pågår samtidigt. Cyxone har till exempel arbetat med formuleringsexperter och har också genomfört studier om hur T20K bryts ner och absorberas i mag-tarmkanalen. Under andra kvartalet fortsätter bolaget även utvecklingen av biomarkörer för att stödja båda administreringsformerna.

Förberedelser för storskalig produktion

En annan viktig aktivitet är att etablera storskalig produktion av T20K till Good Manufacturing Practice (GMP)-standard för användning i ytterligare prekliniska och kliniska studier. Det senaste året ägnades åt att utforska olika alternativ och bolaget är nu redo att utse en kontraktforskningsorganisation (CRO) som ska inleda utvecklingen av en stabil och skalbar tillverkningsprocess.

Teckningsoptioner säkrar finansiering

GMP-produktionen, genomförbarhetsstudien och utvecklingen av biomarkörerna är aktiviteter avsedda för att avancera T20K-programmet och samtidigt minska risken i det. De kommer delvis att finansieras av den pågående teckningen av teckningsoptionen TO4, som utfärdades i samband med den riktade emissionen om 19 mkr som genomfördes i november förra året. Inlösenperioden för teckningsoptionerna pågår 17 – 28 maj och kan tillföra bolaget 19,5 Mkr vid full teckning. Teckningspriset är 3,24 kr per aktie.

BioStock kontaktade Cyxones vd Tara Heitner för att få veta mer.

Tara, how would you summarise the status of the T20K project?

– The covid-19 pandemic has affected the industry, but at Cyxone we have used the time productively to continue development and address a number of key questions on the best path forward. We have completed several studies in the past year and initiated follow on studies recently.

– With the aim of entering the clinic we have extended our understanding of T20K drug properties and continue to do so, we have mapped out the manufacturing process, and the regulatory path for moving forward. Armed with this new information, plans for T20K development are being fine tuned.

You mention entering the clinic, however, T20K has already been tested in human volunteers? Can you explain? Why will you perform another phase I study?

Tara Heitner, vd Cyxone

– Indeed, T20K was tested in a small phase I trial as an infusion at a single low dose. This study gave us important information on the drug properties of T20K in humans which we can use going forward, however we do not plan to develop T20K as an infusion drug, which is usually limited to hospital use, so more work is required. The regulatory authorities require that all drugs be tested for safety in the final formulation and that is what Cyxone is preparing to do for T20K.

Why is another administration form for T20K being considered in the project?

– Our pre-clinical studies have shown that all of the three administration forms show efficacy in animal models, however the oral and the intraperitoneal administration (similar to subQ) show favorable therapeutic windows (efficacy to safety ratios).

– We intend to develop T20K as a convenient administration such as oral or a subQ treatment for patients’ quality of life. Infusions require hospitalization while oral or subQ treatments can be taken at home. Oral or subQ administration forms will therefore be much easier and more convenient for patients to take.

»As we meet our milestones and grow the organisation, I expect the true value of Cyxone’s assets to be realised therefore I believe it is a good time to subscribe for new shares.«

You stated that the activities will optimise T20K development, could you elaborate on that?

– The drug development process is a highly regulated process that at its core puts the patient benefit in focus: You put your drug to the test up against the most challenging criteria and only move forward if the drug passes each phase. This is all in the interest of testing the most effective and safest drug candidates in humans.

– For T20K this is no different. Before we extend our phase I study with the new administration form, we will conduct all the required pre-clinical safety studies with the new administration form and proceed into human trials only if the compound is successful.

– Furthermore, a validated biomarker will allow us to evaluate if our drug is working earlier in a clinical trial for faster progress.

What are the main activities in the T20K project for the rest of the year?

– We hope to establish a manufacturing process which will allow us to scale up and generate sufficient API for the pre-clinical and early clinical studies.

– We strive to select the optimal administration form and prepare for the toxicity studies with the new administration form.

– We continue our work to establish a biomarker which can be used as a proxy for efficacy, both in pre-clinical and clinical studies. If not we are planning a regulatory path which will allow us to proceed without a validated biomarker.

-We also plan to expand our collaboration with Medical University of Vienna and the scope of the T20K program during the year.

 To finance this, you will have exercise of the warrant TO4 in May, how will the proceeds from the warrant be used?

– The proceeds from the TO4 will support establishing the T20K manufacturing process as well as partially funding the administration form and the biomarker discovery work.

Finally, in your opinion, what are the key reasons to subscribe for new shares in Cyxone?

– The past year at Cyxone has allowed us time to delve deeply into the science of both Rabeximod and T20K working closely with our expert R&D team and with a extensive team of world class advisors. We have taken in multiple sources of expertise, advice and concerns understanding the full potential of our programs. We have moved from a small virtual company to a true team of drug development experts and we continue to grow and expand.

– With this team we have put resources in the the programs addressing all aspects of the input and advice from experts and we execute diligently and expertly. The progress of the Covid-19 program this year is a testament of our capabilities. We plan to demonstrate similar progress across all our programs moving forward systematically and as quickly as the regularory process will allow always with the patient benefit and safety in focus.

– As we meet our milestones and grow the organisation, I expect the true value of Cyxone’s assets to be realised therefore I believe it is a good time to subscribe for new shares.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev