4873 English

I slutet på förra veckan meddelade Cereno Scientific att tidsplanen har fastställts för den kommande fas II-studien med läkemedelskandidaten CS1. Målsättningen är att den första patienten med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) kommer att inleda behandling i september 2021 och att studieresultat skall kunna presenteras under andra halvåret 2022. Studien kommer att genomföras i samarbete med kontraktsforskningsorganisationen Worldwide Clinical Trials.

I mitten av januari tecknade bioteknikbolaget Cereno Scientific en avsiktsförklaring med CROn Worldwide Clinical Trials i syfte att arbeta tillsammans med de slutgiltiga förberedande stegen inför, samt genomförandet av fas II-studien med läkemedelskandidaten CS1 i PAH. Ansökningsprocessen för att få inleda den kliniska studien (IND-godkännande) har påbörjats och med den nuvarande tidsplanen så beräknas studien kunna inledas i september 2021.

CS1 i PAH

Cereno Scientific beviljades särläkemedelsstatus (orphan drug designation, ODD) av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i mars 2020. I september samma år meddelade Cereno att indikationen PAH skulle prioriteras för läkemedelskandidaten CS1.

Baserat på ett tidigare pre-IND-möte med FDA, som enligt bolaget var framgångsrikt, ser möjligheterna att få inleda den kliniska studien bra ut. Detta pre-IND-möte syftade till att bekräfta  studiedesign och den kliniska utvecklingsplanen för CS1.

Målsättningen med fas II-studien i PAH  är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet med CS1 i den här svåra sjukdomen och utvärdera initial terapeutisk effekt av CS1 i indikationen samt att hitta rätt dosering för fortsatta studier.

Vägen framåt mot fas III-studier

För att förbereda för kommande fas II/III-studier meddelar bolaget att, utöver säkerhet och tolrabilitet, ska alla relevanta standardeffektmått för denna patientgrupp att utvärderas och en validerad uppskattning av risk beräknas.

Val av den dos som ska användas i dessa senare studier kommer att utvärderas med en vad bolaget benämner banbrytande teknik, genom kontinuerlig övervakning av patienternas lungtryck. Studien kommer att involvera minst 6 olika kliniska centra i USA och omfatta 30 patienter, under överinseende av studiens ansvarige försöksledare, Dr. Raymond Benza, en global opinionsledare inom PAH och medlem av Cerenos vetenskapliga råd. Läs mer om Dr Raymond Benza här.

Stort behov av nya behandlingar av PAH

PAH är en progressiv och obotlig sjukdom som leder till successivt försämrad lungfunktion och syresättning samt tilltagande hjärtsvikt, vilket ger en mycket nedsatt livskvalitet och en hög dödlighet. PAH är en sällsynt sjukdom som drabbar omkring 10/100 000 människor i USA och mer än hälften av fallen tillskrivs idiopatiska och ärftliga orsaker. Andra fall är förknippade med läkemedel, toxiner och sjukdomar som HIV och medfödd hjärtsjukdom. De flesta patienterna är vuxna över 65 år och fler kvinnor än män drabbas, men även yngre människor kan insjukna i PAH.

Den nuvarande standardbehandlingen består av olika läkemedel som har begränsad effekt och ofta måste kombineras med varandra för att nå acceptabla behandlingsresultat. Det medicinska behovet av nya behandlingar är således stort och det faktum att Cereno Scientific har erhållit särläkemedelsstatus för CS1 i PAH är en styrka för bolaget inför den kliniska utvecklingen av CS1. Därutöver har tidigare prekliniska studier kunnat påvisa att den verksamma substansen i CS1 verkar som en epigenetisk modulator med anti-trombotiska, anti-inflammatoriska, anti-fibrotiska och tryckreducerande egenskaper, vilka samtliga är relevanta i sjukdomsbilden för PAH.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev