SynAct Pharmas studieansökan med AP1189 i nefrotiskt syndrom har godkänts av det danska läkemedelsverket och bolaget räknar med att kunna inleda en fas IIa-studie redan i slutet av juni. Med dagens besked har det danska bolaget nu vind i seglen i samtliga utvecklingsprogram.

SynAct Pharma bedriver forskning och utveckling inom inflammatoriska sjukdomar, baserat på en plattformsteknologi som genererat en ny klass läkemedelskandidater som riktar sig mot akuta försämringar i kroniska inflammatoriska sjukdomar. Det primära syftet med dessa behandlingar är att stimulera kroppens naturliga läkningsmekanismer.

Stärker immunsystemets läkande mekanismer

SynAct Pharmas behandlingskoncept innebär att kroppens egna immunceller aktiveras för att stärka immunsystemets läkande mekanismer – så kallad resolutionsterapi. Konceptet skiljer sig sålunda från biologiska och immunsuppressiva läkemedel, som istället verkar genom att hämma immunsystemet.

Bolagets forskningsplattform baseras på det kroppsegna hormonet melanocortin som aktiveras vid inflammatoriska tillstånd och bidrar till antiinflammatoriska effekter, vilka är avgörande för läkningsprocessen och återhämtning till normal vävnadsfunktion.

Tre kandidater i pipeline

Den ledande läkemedelskandidaten AP1189 är en First-in-Class melanocortinreceptoragonist, riktad mot aktiva inflammatoriska och autoimmuna sjukdomar. De primära indikationerna för AP1189 är aktiv reumatoid artrit (RA) och nefrotiskt syndrom (NS).

I början på maj släppte SynAct Pharma preliminära data från sin fas II-studie med läkemedelskandidaten AP1189 hos patienter med RA, vilka indikerade att AP1189, administrerat i doser om 50 mg, är säkert och väl tolererat. Granskningen av data indikerade också en betydande reducering av sjukdomens svårighetsgrad hos två tredjedelar av patienterna, en reducering som potentiellt kan tillskrivas AP1189.

Utöver dessa två utvecklingsprogram adderade SynAct Pharma i slutet på mars AP1189 som tilläggsterapi hos inlagda patienter med Covid-19-infektion för att förebygga akut respiratoriskt stresssyndrom (ARDS), till sin pipeline. Gemensam nämnare för projekten är att bryta det okontrollerbara inflammatoriska svaret som är tydligt i samtliga tre indikationer. Utöver detta utvecklas AP1189 även mot psoriasisartrit, där man i dagsläget inväntar mer data från RA-studien innan fas II kan inledas.

Studiegodkännande i Danmark

Igår kunde SynAct Pharma meddela att det danska läkemedelsverket har godkänt bolagets ansökan om en klinisk fas IIa-studie hos patienter med idiopatisk membranös nefropati med nefrotiskt syndrom (NS). Det innebär att AP1189 kommer att utvärderas i en dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie som tilläggsterapi till befintlig standardterapi. Studien syftar till att utvärdera behandlingens effekt jämfört med placebo.

Fler indikationer och högre marknadspotential

I samband med dagens besked framhåller bolaget att det skulle vara möjligt vid ett senare skede att utvidga behandlingen till andra sjukdomar som orsakar NS, inklusive minimal förändringssjukdom (MCD) och Fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS). Bolaget stödjer sig här på beräkningar som visar att den globala FSGS-marknaden kommer att vara värd 15,83 miljarder USD vid slutet av år 2025.

Ett sällsynt tillstånd

Nefrotiskt syndrom (NS) är ett sällsynt tillstånd men ingen sjukdom i sig själv, utan snarare symtom på njursjukdom. Vanliga symtom är protein i urinen (proteinuri), proteinbrist i blodet samt öden i form av vätskeansamlingar och svullnader i främst underben och fotleder (hypoalbuminemi). NS kan utvecklas till kronisk njursjukdom och är förknippat med risk för utveckling av hypertoni och ischemisk hjärtkärlsjukdom.

Idiopatisk membranös nefropati (iMN), är en av de vanligaste orsakerna till nefrotiskt syndrom hos vuxna och det är alltså denna indikation som SynAct har valt, baserat på data från en jämförelsestudie där AP1189 visade överlägsen behandlingseffekt med signifikant lägre nivåer av protein i urinen efter fyra veckors behandling, jämfört med MCr-agonisten ACTH.

Dagens behandlingsalternativ är ofta förknippade med behandlingsbegränsande biverkningar och en stor del av patienterna kommer trots behandling fortsätta att ha symtom. Givet detta har SynAct Pharma identifierat ett stort behov av nya behandlingsalternativ där AP1189, med sina antiinflammatoriska och pro-upplösande effekter, kan komma att utgöra ett nytt behandlingsalternativ för iMN-patienter.

Den nu godkända studien väntas inledas i slutet av juni 2020.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev