Cellterapibolaget Idogen, som nyligen flyttade till Nasdaq First North, håller stadig kurs mot start av kliniska studier med bolagets längst komna projekt, IDO 8 mot hemofili A. I slutet av förra veckan kunde bolaget meddela att ytterligare en viktig milstolpe på vägen dit har uppnåtts då tillverkningsprocessen för bolagets tolerogena cellterapi framgångsrikt har etablerats hos samarbetspartnern Radboud University Medical Center. BioStock fick chansen att ställa ett par frågor till vd Anders Karlsson.

Idogen har tre projekt i sin pipeline: IDO 8 mot hemofili A (blödarsjuka), IDO T för att förhindra organavstötning efter transplantation (först och främst njurtransplantationer) och slutligen IDO AID som utvecklas mot sällsynta autoimmuna sjukdomar.

Bolagets verksamhet bygger på dess tolerogena cellterapier som är baserade på dendritiska celler – en typ av vita blodkroppar som styr hur andra immunceller agerar gentemot kroppsegna och främmande molekyler. Idogens behandlingar går ut på att filtrera ut patientens egna monocyter, också dessa en form av vita blodkroppar, och omvandla dem till tolerogena dendritiska celler genom att tillföra en specifik antigen i kombination med Idogens toleransinducerare. Man återför sedan cellerna till patienten i syfte att motverka oönskade och skadliga immunreaktioner.

Hemofili är huvudfokus

Det projekt som har kommit längst i utvecklingen är alltså IDO 8, en behandling riktad mot patienter med hemofili A. Dessa individer saknar koagulationsfaktor VIII (FVIII), ett protein som får blodet att koagulera, och riskerar därför allvarliga blödningar. Idag behandlas patientgruppen med regelbundna injektioner av FVIII, men dessvärre utvecklar en betydande del, cirka 30 procent, antikroppar mot standardbehandlingen. Lösningen är då att tillföra höga doser av FVIII, men det är ett mycket dyrt alternativ som inte alltid ger effekt.

Idogens huvudsakliga målgrupp är de hemofili-patienter som utvecklar antikroppar och inte svarar på behandling med höga doser av FVIII. Tanken är använda Idogens behandling för att programmera om immunsystemet hos dessa patienter och på så sätt återetablera tolerans för FVIII. Därmed blir patienterna mottagliga för FVIII-behandling och det övriga immunsystemet fungerar normalt.

Samarbete med välrenommerade Radboud University Medical Center

För att kunna ta IDO 8 till nästa steg – kliniska studier – krävs att Idogen kan garantera en effektiv och högkvalitativ produktion av sin cellterapi. För att uppnå just detta ingick man i november 2019 ett samarbete med välrenommerade Radboud University Medical Center (RUMC) i Nederländerna. RUMCs uppgift har varit att anpassa Idogens teknologiplattform till klinisk användning samt säkerställa en produktionsprocess som överensstämmer med de regulatoriska riktlinjerna.

Arbetet har letts av professor Jolanda de Vries som tillsammans med sina kollegor är världsledande inom området för forskning och produktion av cellterapier baserade på dendritiska celler.

Läs en tidigare intervju med professor de Vries här.

Produktionsprocess är etablerats

Samarbetet har fallit väl ut och i fredags kunde Idogen meddela att RUMC framgångsrikt har etablerat tillverkningsprocessen för bolagets cellterapi. Därmed har man alltså överfört den metod som Idogen utvecklat internt till RUMC som har lyckats reproducerat de data som generats av Idogen under utvecklingsarbetet. RUMC har dessutom genomfört kompletterande tester som innebär att man kan kvalificera tillverkningsprocessen enligt GMP-standard. Detta möjliggör produktion av cellterapiprodukter till både kommande kliniska studier, vilka planeras att inleda under första halvåret 2021, och en framtida kommersialisering.

BioStock fick möjlighet att ställa ett par frågor till Idogens vd Anders Karlsson om den goda nyheten.

Anders Karlsson, vd för Idogen

Anders, först och främst grattis till en etablerad tillverkningsprocess. Kan du berätta lite mer om vad exakt det är som RUMC har gjort?

– Under den inledande fasen av samarbetet har vi tillsammans med vår partner fokuserat på att säkerställa att de processer som används av RUMC ger samma resultat som de vi använt oss av i vårt eget lab.

– Vi har så här långt säkerställt att den tillverkade cellprodukten fungerar på samma sätt och har samma egenskaper som den produkt vi utvecklat och testat i vårt utvecklingslabb i Sverige. Detta är nu klarlagt och vi går vidare enligt plan med att tillverka en cellterapi inom ramen för klinisk behandling av patienter.

Hur stort steg skulle du säga att det är för projektet?

– Det är ett första och mycket viktigt steg i samarbetet med RUMC. Det visar att vi har ett stabilt protokoll för tillverkning av tolerogen cellterapi på plats.

– Nu har vi genomfört transfer av teknologi och nu följer det steg i samarbetet som våra holländska kollegor är ansvariga för – att uppgradera produkten till att använda den för behandling av patienter med blödarsjuka.

Det verkar onekligen som om samarbetet med RUMC har gått bra, hur skulle du beskriva samarbetet?

– Vi arbetar med en partner som har mycket stor erfarenhet av att tillverka cellterapi som används för behandling av patienter. Man har gjort detta under 20 års tid för olika indikationer, främst inom behandling av cancer, och vet således i detalj vad som krävs för framgång.

– Utöver detta finns det en mycket stark vetenskaplig förståelse från båda parter som gör samarbetet dynamiskt och utvecklande.

» Det är ett första och mycket viktigt steg i samarbetet med RUMC. Det visar att vi har ett stabilt protokoll för tillverkning av tolerogen cellterapi på plats.« — Anders Karlsson, vd, Idogen

Har ni några planer på ytterligare samarbeten med RUMC i framtiden?

– Vi är just nu mitt i vårt första samarbete med RUMC och kan konstatera att samarbetet så här långt har varit mycket positivt.

I ert pressmeddelande nämner ni att nästa steg nu är att kvalificera processen inför inlämnande av en ansökan om start av den första kliniska studien. Vad innebär det att kvalificera processen och hur lång tid räknar ni med att det ska ta?

– För att kunna använda vår cellterapi måste vi följa alla de krav som ryms under GMP (Good Manufacturing Practice). Det innebär att råvaror och komponenter måste kvalificeras till denna standard, likväl som processer för tillverkning. Enligt vår tidsplan kommer detta att ske under 2020 och därefter följer tillverkning av tolerogen cellterapi för vår kliniska studie med start under H1 2021.

RUMC kunde visa att den terapeutiska effekten av produkten inte påverkas av nedfrysning, vad innebär detta för er i praktiken?

– Detta är ett mycket viktigt steg av utvecklingsprocessen. När vår tolerogena cellterapi är tillverkad på RUMC i Nederländerna skickas den nedfryst i tillbaka till patientens sjukhus på hemorten för behandling. Terapin kommer i den kommande studien att ges enligt protokoll vid upprepade tillfällen och därför är detta av stort värde för oss.

Ni räknar med att inleda en klinisk fas I-studie under första halvåret 2021. Förutom att kvalificera tillverkningsprocessen och givetvis erhålla ett godkännande för studier, vad återstår innan ni kan påbörja er första kliniska studie?

– Vi har en välfylld agenda för företaget under 2020. Vi har ett flertal olika projekt som pågår parallellt, varav samarbetet med Radboud är ett.

– Parallellt pågår andra förberedelser för vår första kliniska prövning som bland annat täcker in preklinisk dokumentation och utveckling av studieprotokoll. Vi har således ett mycket spännande år framför oss och kommer regelbundet kommunicera våra steg framåt till våra aktieägare.

 

Se en intervju med vd Anders Karlsson om Idogens listbyte samt bolagets status.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev