Den 30 maj varje år äger internationella MS-dagen rum med kampanjer och upprop för att uppmärksamma sjukdomen och de cirka 2,5 miljoner människor som lever med den. Även om behandlingarna har blivit effektivare under de senaste årtiondena, saknas fortfarande detaljerad kunskap om vad som orsakar MS. Malmöbolaget Cyxone utvecklar sin läkemedelskandidat T20K för att åstadkomma en långsiktig och skonsam MS-behandling, något som fyller ett tomrum bland dagens behandlingsalternativ.

Den 30 maj infaller Internationella MS-dagen då organisationer världen över skapar uppmärksamhet runt multipel skleros (MS) och de individer som lever med sjukdomen. MS International Federation (MSIF) instiftade dagen 2009 och under perioden 2020-2022 är temat ”Connections”, som syftar till att skapa nätverk, medvetenhet, bättre vård samt ökad kunskap.

Kampanjen ska utmana sociala barriärer och stigma som är förknippade med sjukdomen, uppmuntra till kontakt mellan personer som är drabbade, förespråka ett aktivt liv och egenvård, påverka beslutsfattare att skapa bättre vårdmöjligheter och även koppla ihop patienter med vetenskapen och läkemedelsutvecklingen för bättre behandlingar.

En autoimmun sjukdom som orsakar skador på CNS

MS är en kronisk autoimmun sjukdom som innebär att det egna immunförsvaret angriper nervtrådar i det centrala nervsystemet (CNS) och förstör dess skyddshölje av myelin. Multipel skleros betyder många härdar, eller många ärr, och syftar till de ärr efter inflammatoriska härdar i CNS som orsakas av sjukdomstillståndet. Myelinskidorna på nervcellerna ger en isolerande effekt och gör att signalerna sker snabbare. Skador på myelinet orsakade av MS leder i sin tur till funktionsnedsättningar.

Områdena i CNS där myelinet saknas kallas plack eller lesioner och beroende på var placken sitter kan olika symtom uppstå. Ett vanligt första symtom är nedsatt syn på ena ögat på grund av synnervsinflammation, men även domning i armar och ben förekommer. Nedsatt muskelstyrka, yrsel, koordinationsstörningar och gångproblem kan också vara tecken på att man har drabbats av MS.

Sjukdomsdebut mellan 20-40 år

MS debuterar vanligen mellan 20 och 40 års ålder, men kan inträffa både vid tidigare och senare ålder. Fler kvinnor är män drabbas, ungefär dubbelt så många, men någon vetenskaplig förklaring till detta har man ännu inte funnit.

Majoriteten av patienterna drabbas av en skovvis form av MS som innebär att perioder av symtom växlar med symtomfria perioder. Den skovvisa formen går efter 15-20 år ofta över i en sekundärprogressiv MS som innebär ett ökande bortfall av fysiska funktioner i takt med stigande ålder.

Det finns ytterligare en form som kallas för primärprogressiv MS, som liknar den sekundärprogressiva, med skillnaden att patienterna inte först har den skovvisa fasen av sjukdomen.

Utbredd sjukdom där arv och miljö spelar in

Omkring 2,5 miljoner människor världen över har diagnosticerats med MS och i Sverige lever cirka 20 000 personer med sjukdomen, varje år insjuknar ungefär 1 000 personer i landet. MS är, näst efter trauma, den vanligaste orsaken till neurologiskt handikapp hos unga vuxna i Sverige.

Även om orsakerna ännu inte är helt klarlagda, vet man att det finns en ärftlig komponent bakom MS. Omgivningsfaktorer i kombination med arvsanlaget spelar in, som förekomsten av virusinfektioner i unga år, eventuellt redan under fosterstadiet, då dessa bidrar till att forma immunsystemet. Epstein-Barr-virus, ett herpesvirus som orsakar körtelfeber, är den virussjukdom som tydligast har kopplats till MS.

Livsstilsfaktorer har också konstaterats kunna utlösa sjukdomen. Det är exempelvis fastslaget att rökning är en tydlig riskfaktor. Forskarna har kommit fram till att det är själva röken i tobaksrökningen som innebär en risk att drabbas och inte nikotinet i sig som man skulle kunna tro. Andra riskfaktorer som har kopplats till MS är låga nivåer av D-vitamin, övervikt i tonåren och organiska lösningsmedel.

Patienten, sjukvården och samhällskostnaderna

Den öppna specialistvården inom neurologi tar hand om patienter med MS-symtom. Viktiga instrument i MS-diagnostiken är magnetkameraundersökning som kan visa inflammatoriska härdar och ryggmärgsvätskeprov där man kan avläsa avvikelser i antikroppsnivåer.

De återkommande symtomen tillsammans med trötthet, som är typisk för MS, påverkar arbetsförmågan och sänker livskvaliteten hos MS-patienter. Förlusten av arbetsförmåga är den största anledningen till de höga samhällskostnaderna som är förknippade med sjukdomen. Patienter med svårare funktionsnedsättningar är också beroende av personlig assistans eller hemtjänst och även hemsjukvård.

Svenska Neuroregister är ett nationellt kvalitetsregister med stöd av Sveriges kommuner och regioner, som sedan mitten av 1990-talet har fört vårdstatistik över MS-patienter. I sin årsrapport för 2018/19 har Svenska Neuroregister uppskattat de totala kostnaderna för MS-vård i Sverige till 6 miljarder kr under 2019. I siffran utgör kostnader för bortfall av arbetsförmåga den största andelen men även vård- och behandlingskostnader har stor andel av totalkostnaderna. Kostnaderna för sjukdomsmodifierande läkemedel utgör däremot mindre än en sjättedel av de sammanlagda utgifterna.

Tidig behandling ger långsiktiga effekter

Tack vare Svenska Neuroregisters databas har forskare kunnat studera långa tidsserier av den svenska MS-vården.

Ett flertal studier pekar på att behandling med sjukdomsmodifierande läkemedel i ett tidigt skede av MS påverkar det långsiktiga utfallet på ett positivt sätt. Forskare har kommit fram till att behandling med bromsmediciner inom ett år efter sjukdomsdebut ger avsevärt minskad risk för funktionshinder efter tio år.

Den tidiga behandlingen innebär att sjukdomsförloppet kan bromsas och arbetsförmågan kan förlängas, vilket är en vinst för både patienten och samhället.

Framsteg på behandlingsfronten

Under den senaste 20-årsperioden har ett flertal sjukdoms- eller immunmodulerande läkemedel utvecklats. Flera av dem har visat sig vara effektivare än tidigare behandlingar, men de är också förknippade med allvarliga och ibland fatala biverkningar.

Ett flertal av terapierna innebär dessutom att patienten är hänvisad till läkemedel som tas via injektioner, ibland flera gånger i veckan.

På senare tid har läkemedel i tablett- eller kapselform tagits fram som uppvisar samma effektivitet som de etablerade terapierna, men som ändå innebär att patienten måste ta sitt läkemedel med täta intervaller.

T20K – ett skonsamt och långsiktigt alternativ

Det Malmöbaserade biomedicinbolaget Cyxone utvecklar immunmodulerande läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar. Läkemedelskandidaten T20K är ett av projekten i portföljen och tas fram som en ny oral MS-behandling, med egenskaper som fyller ett tomrum i förhållande till dagens alternativ.

T20K utvecklas för att potentiellt kunna bromsa eller förhindra sjukdomsprogressionen och där patienten ska kunna ta läkemedlet under lång tid utan att riskera allvarliga biverkningar. Behandlingen ska även vara lätt att administrera, en tablett eller kapsel gör att man blir mindre beroende av sjukhusbesök och injektioner. T20K har även potentiellt en långvarig effekt, som innebär att patienten inte behöver ta läkemedlet lika frekvent som med dagens orala alternativ.

För närvarande förbereds kandidaten för en kommande fas Ib-studie. Läs mer om Cyxones T20K-projekt här.

Effektiva läkemedel en del av helhetsbilden

Även om effektiva och skonsamma behandlingar starkt kan bidra till patienternas livskvalitet, finns många andra aspekter som också spelar stor roll. Organisationer som MSIF är i det sammanhanget en samlande kraft som inte bara arbetar för att påverka politiker och life science-industrin mot bättre tillgänglighet och effektivare behandlingar, utan även arbetar med sociala och psykologiska sammanhang.

MS påverkar patienten känslomässigt och kan även ha kognitiva effekter. MSIF och andra organisationer har ambitionen att utgöra ett stöd för att hantera dessa situationer. Världs-MS-dagen spelar därför en viktig roll för att ge en helhetsbild av MS och skapa ett globalt engagemang.

I dessa corona-tider kommer många aktiviteter i samband med världs-MS-dagen hållas virtuellt, se en kartöversikt över planerade event här.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev