Genterapibolaget CombiGene, som utvecklar en ny behandling mot läkemedelsresistent fokal epilepsi, kunde igår meddela att den brittiska kontrakttillverkaren Cobra Biologics framgångsrikt har framställt den första DNA-plasmiden som krävs för att avancera CombiGenes projekt CG01 till studier i människa. Nedan kommenterar CombiGenes vd Jan Nilsson milstolpen samt bolagets emission på högst 32,5 Mkr som avslutas idag.

Cobra Biologics har alltså uppnått en viktig milstolpe i CombiGenes epilepsiprojekt CG01 genom att produktionsmetoden för plasmider nu är färdigutvecklad. Detta har resulterat i att den första plasmiden har producerats för CombiGenes genterapeutiska läkemedelskandidat CG01, som utvecklas som en ny behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi.

En av tre plasmider färdigställd

I ett pressmeddelande skriver CombiGene att produktion av material till denna nyskapande genterapi är beroende av odlade och modifierade celler och är därför en mer komplex tillverkningsprocess än vad är fallet för traditionella läkemedel.

Cobra har slutfört produktion och leverans av den första av tre centrala plasmider, vilket nu gör det möjligt att initiera den fortsatt tillverkningsprocessen. Utöver de tre plasmiderna, skriver bolaget, krävs en specifik sorts celler som fungerar som ”fabrik” i tillverkningen av CG01-material. Cobra kommer även att producera dessa ”fabriksceller”.

»Detta är ett mycket spännande steg i utvecklingen av CG01-projektet, som vi är stolta över att vara en viktig del av. Efter tillkännagivandet av vårt samarbete i oktober förra året har vi visat styrkan i vår erfarenhet och vår förmåga att agera snabbt och exakt för att stödja CombiGene i att få CG01 närmare marknaden« — Peter Coleman, Chief Executive, Cobra Biologics

BioStock kontaktade CombiGenes vd Jan Nilsson för en kommentar.

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan, kan du beskriva vad denna milstolpe innebär för CombiGene och de kommande studierna i människa?

– Att producera själva virusvektorn för en nyskapande genterapi som CG01 är dels beroende av att man producerar ett startmaterial i form av s.k. plasmider dels att man har en speciell typ av odlade och modifierade celler. Sammantaget gör detta att det är en mer komplex tillverkningsprocess än vad är fallet för traditionella läkemedelskandidater.

– Att vår partner Cobra Biologics nu framgångsrikt producerat den första plasmiden är därför en betydande milstolpe. Planen är att vi under de närmaste månaderna kommer att ha producerat alla fyra komponenter som krävs för att vi ska kunna påbörja produktion av CG01. Den fjärde komponenten är en specifik sorts cell som kommer att fungera som själva ”fabriken” i produktionsprocessen.

– Cobra håller som bäst på att producera även dessa ”fabriksceller”. Sammantaget kan man säga att produktionen av den första plasmiden är ytterligare ett viktigt steg för att kunna producera material av rätt kvalitet till våra avslutande prekliniska studier och den första studien i människa.

När produktionen av samtliga plasmider för CG01 är klar kommer produktionsprocessen att testas i en s.k. engineering run. Kan du kortfattat beskriva denna process och vad den syftar till?

– En engineering run är det slutliga testet som görs av Cobra för att säkerställa att den produktionsmetod som CGT Catapult tagit fram för att producera CG01 fungerar för Cobra. Den görs på precis samma sätt som GMP produktionen, den kvalitetsnorm som krävs för att ges till människa. Dock omfattas den inte samma rigorösa krav, dvs man testar hela processen och ser att det fungerar, allt från produktion, rening och till att vi har ampuller med vårt läkemedel.

»Vi ser en väldigt spännande tid framför oss där vi kommer att få resultatet av våra investeringar i framtagandet av produktionsprocessen av CG01 hos Catapult och den efterföljande produktionen hos Cobra. Mycket spännande kommer att hända de närmaste åren både i CG01 projektet och i vårt nya lipodystrofi projekt, CGT2« — Jan Nilsson, vd CombiGene

Idag avslutas er till 80 procent garanterade emission om högst 32,5 Mkr. Emissionslikviden skall användas till att genomföra studier för att fastställa hur CG01 bäst administreras in i den mänskliga hjärnan, samt till att producera material till de säkerhetsstudier avseende biodistribution och toxikologi som ni planerar att genomföra under 2021. Vilka är dina argument för att delta i emissionen?

– Som jag ser det finns det tre övergripande anledningar att investera i CombiGene. För det första ger det en bra exponering mot den snabbväxande marknaden för genterapi. CombiGene är Nordens ledande genterapibolag och har under de senaste åren byggt upp en industriell kunskap om genterapi som jag menar är unik för vår del av världen.

– Den andra anledningen är att CG01, till skillnad från många andra genterapier, adresserar en stor marknad. Vi bedömer att den del av epilepsimarknaden som CG01 vänder sig mot har en årlig försäljningspotential om 4-10 miljarder kronor.

– Den tredje anledningen är att vi under 2019 breddade vår projektportfölj till att även innefatta metabola sjukdomar genom att inlicensiera CGT2 mot lipodystrofi. Detta är en sällsynt sjukdom där vi bedömer att vi kan ansöka om särläkemedelsklassificering, sk Orphan Drug Designation.

– Avslutningsvis så vill jag framhålla att vi ser en väldigt spännande tid framför oss där vi kommer att få resultatet av våra investeringar i framtagandet av produktionsprocessen av CG01 hos Catapult och den efterföljande produktionen hos Cobra. Mycket spännande kommer att hända de närmaste åren både i CG01 projektet och i vårt nya lipodystrofi projekt, CGT2.

Läs en längre intervju med Jan Nilsson från 1 april 2020 rörande kapitalanskaffningen här.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev