Som BioStock har uppmärksammat under veckan kan fler framsteg och ökad konkurrens förväntas inom genterapiområdet under 2020. Häromdagen kom ytterligare ett tecken på detta då det New York-baserade bioteknikbolaget Emendo Therapeutics tog in 61 MUSD för att vidareutveckla projekt som baseras på bolagets genredigeringsplattform. Bland deltagarna i finansieringsrundan finns Takeda Ventures, som är Takeda Pharmaceuticals corporate venture del, samt life science investerarbolaget OrbiMed.

Emendo Therapeutics arbetar med s.k. CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats), en genomredigeringsteknik som används för att göra riktade förändringar i arvsmassan. En av de viktigaste komponenterna i CRISPR-processen är nukleas, en typ av enzym som bryter ner DNA-strängar.

Cas9 är den mest välkända och mest använda av nukleaserna men forskare har nu tagit fram ett antal alternativ till Cas9. Det är ett av dessa alternativ, kallat OMNI, som Emendo Biotherapeutics nu kommer att utveckla med hjälp av tillskottet i kassan.

”Optimerade” enzymer

Enligt Emendo banar deras ”optimerade” enzymer väg för en helt ny nivå av precision som inte går att uppnå med äldre metoder. På bolagets hemsida betonar man särskilt att dessa enzymer kan göra stor nytta vid behandling av indikationer med dominant nedärvning. När man behandlar sådana indikationer måste vanligen en av allelerna, en genvariant, redigeras medan den andra genvarianten måste lämnas intakt. Dagens CRISPR-nukleaser är inte specifika nog för att klara av detta och då indikationer med dominant nedärvning står för majoriteten av genetiska sjukdomar, är behovet av ett nytt behandlingssätt stort.

Tunga akademiska samarbeten

Emendo har i nuläget ett antal samarbeten med välrenommerade akademiska institut. Man samarbetar till exempel med University of Washington och Seattle Children’s Hospital gällande sitt huvudsakliga projekt vilket riktar sig mot Kostmanns sjukdom, ett ovanligt tillstånd hos barn som kännetecknas av en medfödd brist på en viss typ av vita blodkroppar. Bolaget har även samarbeten med tunga akademiska partners inom sina projekt mot primär immunbrist, ärftliga ögonsjukdomar och cancer.

Partnerskap med Takeda

Emendos teknologiplattform har även tilldragit sig den japanska läkemedelsjätten Takedas intresse och man har ingått ett partnerskap där Emendo ska syntetisera OMNI-nukleaser för två hittills ej kommunicerade indikationer. I gengäld åtog sig Takeda att delta i den aktuella finansieringsrundan.

Stort japanskt deltagande i finansieringsrundan

Andra deltagare i finansieringsrundan är OrbiMed Advisors, OrbiMed Israel Partners och genmedicinspecialisten AnGes. Tokyo och Osaka-baserade AnGes stod för hela 50 MUSD av kapitalanskaffningen och ökade sin ägandedel i Emendo till 32 procent – något som kan tolkas som ett tydligt tecken på bolagets tilltro till genterapins möjligheter.

BioStock kommer att följa utvecklingen inom genterapisektorn med stort intresse under 2020.

 

Läs BioStocks två senaste artiklar på ämnet genterapi här:

Cell- och genterapiområdet behåller momentum(15 januari 2020)

Fler framsteg att vänta inom genterapi(16 januari 2020)

 

Artikeln är producerad i samarbete med BioStocks mediapartner i USA, Endpoints News.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev