Nyligen gjorde FDA ett amerikanskt stamcellsbolag uppmärksam på att de, hos sina 50 anslutna kliniker över hela USA, använt otillåtna stamcellsterapier som marknadsförts med felaktiga påståenden om dess verkan. BioStock kontaktade det svenska stamcellsbolaget Xintela som – med sin markörteknologi för kvalitetssäkring av stamceller samt egen GMP-anläggning för noggrann kontrollerad produktion av stamcellerna – strikt följer de regulatoriska kraven med siktet inställt på kliniska studier.   

Regenerativ medicin syftar till att reparera och återställa funktionen hos skadade vävnader och organ. Cellterapi, vilket bland annat innefattar behandling med hjälp av stamceller, är en form av regenerativ medicin. Detta område genomgår just nu snabba förändringar såväl inom forskning och utveckling som affärsmässigt, vilket också har lett till ökat inflöde av riskkapital i sektorn.

Det finns dock aktörer som missbrukar patienternas ökade intresse för att hitta alternativa vägar att behandla sina sjukdomar. Men detta har inte gått den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA förbi som nu avser dra åt tumskruvarna på de oseriösa aktörerna, något som är positivt för de bolag som valt att gå mot marknad genom en regulatorisk kontrollerad process och kliniska studier för att dokumentera produkternas säkerhet och effekt.

FDA slår till mot oseriösa bolag

FDA skickade den 28 maj ett kritiskt brev till R3 Stem Cell i Arizona, då bolaget enligt FDA missleder patienterna om de påstådda effekterna av sina stamcellsbehandlingar. Eftersom stamceller har potential att generera alla typer av celler, har dessa behandlingar länge marknadsförts som ett botemedel för en lång rad sjukdomar. Vissa saknar dock belägg för att ha den önskade verkan, vilket visar sig vara fallet med R3 Stem Cell.

Fler har kritiserats

I samband med att R3 Stem Cell och dess 50 anslutna kliniker i USA varnades av FDA, utfärdades även en varning till Florida-bolaget Cord for Life, för produkter som tillverkats baserade på ej godkänt navelsträngsblod och därmed i strid med god tillverkningssed (GMP). Detta menade FDA gav upphov till potentiella betydande säkerhetsproblem

Därutöver utfärdade FDA 20 varningar till tillverkare och vårdgivare över hela landet som erbjuder otillåtna stamcellsbehandlingar.

Under det gångna året har FDA samtidigt, för att hjälpa bolag som vill utveckla godkända stamcellsprodukter, använt olika verktyg för att stödja en säkrare och mer effektiv utveckling av stamcellsterapier, bland annat genom program såsom Regenerative Medicine Advanced Therapy designation (RMAT) och Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions.

Nyinrättade regulatoriska processer

Dessa regulatoriska spår är en bidragande faktor till det ökade intresset för gen- och cellterapier. En ytterligare faktor är en passus från FDA i the 21st Century Cures Act, vilket simultant ger flera modaliteter inom cell- och genterapi möjligheten att erhålla specifika regulatoriska genvägar fram till ett marknadsgodkännande. Regleringen fastslår bl.a. att preliminär klinisk evidens som indikerar att en behandling fyller ett stort medicinskt behov kan erhålla RMAT-status, vilket innebär möjligheter att snabbare få ut behandlingen på marknaden.

Regulatoriska grepp som prioriterad granskning, genombrottsterapi, accelererat godkännande och Fast Track, är genvägar som tidigare införts av FDA för att påskynda utvecklingen av lovande läkemedel som adresserar allvarliga sjukdomar. Att läkemedelsmyndigheterna nu har utvecklat nya verktyg för att stödja utveckling av nya behandlingar inom regenerativ medicin, kommer högst sannolikt att få en betydande effekt på läkemedelsbolagens riskvilja att satsa på området.

Initialt fokus på artrosmarknaden för Xintela

Lundabolaget Xintela är verksamma inom stamcellterapi med primärt fokus på artros, den vanligaste formen av ledsjukdom i världen.

Artros kan angripa alla kroppens leder men drabbar främst knä, höft, ryggrad och handens leder. Artros leder till att ledbrosket som täcker och skyddar benytorna bryts ner, vilket i sin tur resulterar i stor smärta och försämrad ledfunktion. Artros är en sjukdom i hela leden, även benet och ledens mjuka vävnader påverkas av vävnadsnedbrytning och inflammation.

Eftersom det för närvarande inte finns någon produkt som kan behandla sjukdomen så domineras artrosmarknaden fortfarande av inflammationsdämpande och smärtlindrande läkemedel. Därför förväntas också marknaden växa kraftigt när nya terapier för artros finns tillgängliga. Tills dess hänvisas patienterna till behandling av symptomen smärta och inflammation eller, som ett sista alternativ, att genom operation byta ut leden mot en protes med lång konvalescens som följd.

»Vi har visat i prekliniska studier på hästar att stamceller framtagna med vår teknologi både är säkra och att de har en positiv effekt på brosk och ben vid post-traumatisk artros.« – Evy Lundgren-Åkerlund, vd Xintela 

Omfattande marknad

Enligt Zion Market Research värderades den globala marknaden för artros till cirka 5 987 miljoner USD år 2018, en siffra som förväntas öka till cirka 10 327 miljoner USD år 2025.

Estimatet avser dock bara själva kostnaden för läkemedel. Enligt Centers for Disease Control and Prevention så uppgick de totala faktiska kostnaderna i USA år 2013 till 303,5 miljarder USD – då motsvarade 1 procent av USAs BNP – när även inkomstbortfall räknats in. Detta påvisar den djupa ekonomiska, personliga och samhälleliga inverkan som sjukdomen har, samt att det finns ett mycket stort medicinskt behov att tillgodose.

Läs även: Xintelas samarbete med ortopedijätten kan komma att utökas (8 maj 2019)

Evy Lundgren-Åkerlund, vd Xintela.
Photo by Ola Torkelsson. ©Ola Torkelsson

Evy Lundgren-Åkerlund, vd Xintela, till att börja med, hur ser du på de många aktörer som varnats på marknaden för icke godkända stamcellsterapier?

– Stamcellsterapi är ett nytt och hett terapiområde med stort intresse både från allmänheten och marknaden, vilket lockar till sig oseriösa aktörer som vill dra ekonomisk nytta av detta.

Vad har du för kommentar till FDAs försök att skärpa kontrollerna inom branschen?

– Det är naturligtvis mycket bra att FDA tydligt markerar att medicinsk användning av stamceller måste möta vissa regulatoriska krav och riktlinjer. Stamcellsprodukter har en fantastisk terapeutisk potential men det är komplexa produkter som kräver noggrann kvalitetskontroll samt kliniska studier som visar att de är säkra att använda och att de har positiv effekt. Säkerhet och kvalitet måste gå före ekonomiska intressen.

– Samtidigt så måste utvecklingsarbetet vara genomförbart till rimliga kostnader och på rimlig tid. Det är därför mycket positivt att nya regelverk tas fram som underlättar det kliniska utvecklingsarbetet så dessa viktiga terapier snabbare kan erbjudas till patienter.

Hur arbetar Xintela för att möta läkemedelsmyndigheternas riktlinjer för utveckling av cellterapier?

– Genom vår markörteknologi som vi använder för att identifiera, selektera och kvalitetssäkra stamceller är vi mycket väl positionerade för att möta både funktionella, kvalitativa och regulatoriska krav. Vi har visat i prekliniska studier på hästar att stamceller framtagna med vår teknologi både är säkra och att de har en positiv effekt på brosk och ben vid post-traumatisk artros. Dessa studier ligger nu till grund för vårt prekliniska paket i förberedelser för kliniska studier på människa.

»Först och främst så ger GMP-enheten oss full kontroll och flexibilitet i produktionen av våra cellterapiprodukter och betydande fördelalar både ekonomiskt och tidsmässigt. Den investering vi gjorde under förra året i GMP enheten har vi snabbt igen.«

Ni är nu inne i en intensiv fas med såväl förberedelser för GMP-produktion av er stamcellsprodukt som start av kliniska studier. Vad kommer er GMP-enhet att betyda för Xintela i ett längre perspektiv?

– Först och främst så ger GMP-enheten oss full kontroll och flexibilitet i produktionen av våra cellterapiprodukter och betydande fördelalar både ekonomiskt och tidsmässigt. Den investering vi gjorde under förra året i GMP enheten har vi snabbt igen.

– Dessutom så ökar produktionsanläggningen värdet av våra cellterapiprojekt genom att vi kan erbjuda samarbetspartners både högkvalitativa stamcellsprodukter och produktionskapacitet. Vi har fått väldig positiv respons för detta inte minst från veterinärmedicinska bolag.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev