Samtidigt som traditionella MS-behandlingar får stark kritik från både amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och europeiska läkemedelsmyndigheten EMA efter allvarliga biverkningsrapporter så växer sig marknaden för säkrare och effektivare MS-läkemedel allt större. I måndags lämnade svenska Cyxone in en ansökan om att påbörja en fas I-studie med sin MS-kandidat T20K. Imorgon infaller Internationella MS-dagen och BioStock uppmärksammar detta genom att titta närmare på MS-området idag och hur Cyxone som tar sikte på MS-marknaden med sin kandidat T20K.

Av de autoimmuna sjukdomar som påverkar det centrala nervsystemet (CNS) är multipel skleros (MS) den vanligaste. Vilken faktor som egentligen utlöser sjukdomen är fortfarande okänt, men den får immunsystemet att attackera myelinproteinet på nervcellerna i hjärnan och ryggmärgen. Med tiden skadar denna autoimmuna reaktionen nervcellerna och dess funktioner, och de bryts ner.

Sverige har hög MS-prevalens

Sjukdomen debuterar vanligtvis vid ung ålder (mellan 20–40 år), och kvinnor är två till tre gånger så mottagliga för sjukdomen som män; ett faktum som fortfarande förbryllar forskarna.

Även om sjukdomsorsaken fortfarande är okänd så är forskarna ense om att genetik spelar en stor roll. Men genetik kan inte ensamt svara på alla frågor runt MS. Miljöfaktorer måste också tas i beaktande, t.ex. ett tempererat klimat eller en brist på D-vitamin, två faktorer som verkar korrelera med sjukdomsprevalens.

De fyra typerna av MS

MS kan delas in i fyra subkategorier: kliniskt isolerat syndrom (CIS), skovvis förlöpande MS (RRMS), primärprogressiv MS (PPMS) och sekundärprogressiv MS (SPMS). 85 procent av alla MS-fall klassificeras som RRMS, vilket innebär att patienterna upplever avgränsade perioder av funktionshämning (aktiv MS eller ett MS-skov) som sedan följs av återhämtning (icke-aktiv sjukdom).

Majoriteten av alla RRMS-patienter övergår till slut till SPMS-fasen, vilket innebär att deras symptom börjar förvärras med tiden. Andra MS-patienter faller under kategorin PPMS, vilket innebär att deras sjukdom är progressiv från början, utan återfall och återhämtning. Den här typen av MS är oftast svårare att både diagnostisera och behandla, vilket också leder till ökad funktionsnedsättning.

Dagens läkemedel ger svåra biverkningar

Det finns flertalet MS-behandlingar på marknaden, men majoriteten av dessa är injicerbara läkemedel som patienter ofta har svårt att införliva i sin vardagsrutin. Behandlingar som administreras genom infusion, dropp, och orala formuleringar finns också på marknaden, men dessa alternativ kan ge allvarliga biverkningar, eller  i vissa fall till och med leda till dödsfall.

Nyligen meddelades det att Sanofis Lemtrada (alemtuzumab) granskas av EMA efter rapporter om MS-patienter som upplevt kardiovaskulära abnormaliteter, inklusive stroke och hjärtinfarkt, eller immunbrist som i sin tur ledde till hepatit.

Nyheten kom bara ett par månader efter att FDA gått ut med en varning gällande Novartis Gilenya (fingolimod) efter att en del patienter upplevt en försämring av symptomen efter att de slutat ta medicinen.

Marknaden för säkrare läkemedel blir allt större

EMA och FDA:s agerande belyser behovet av säkrare icke-injicerbara behandlingar som patienterna kan känna sig trygga i att använda utan allvarliga bieffekter. Några av de stora läkemedelsbolagen, t.ex. Novartis, har redan dragit fördel av denna marknadsmöjlighet genom att lansera den potentiella blockbustern Mayzent (siponimod) som godkändes av FDA i mars. Läkemedlet är en oral behandling som är positionerad för att behandla majoriteten av alla MS-patienter (RRMS och SPMS) och en analys förutspår att Mayzent kommer att nå en försäljning om 1,3 miljarder USD år 2024.

Introduktionen av Mayzent och andra liknande behandlingar väntas hjälpa till att driva MS-terapimarknaden uppåt med en årlig tillväxttakt om 3 procent fram till och medår 2026.

Cyxone satsar mot MS-marknaden

Malmöbaserade Cyxone har siktet inställt på MS-marknaden med sin kandidat T20K, en växtbaserad proinflammatorisk cytokinhämmare. T20K har potential att bromsa sjukdomsprogressionen och mildra eller till och med förhindra framtida MS-episoder, samtidigt som kandidaten har en god säkerhetsprofil. Detta skulle kunna minska de funktionshämnande biverkningar som majoriteten av alla MS-patienter idag måste utstå.

Nyligen avslutades T20Ks prekliniska program med resultat som visade både en utmärkt säkerhetsprofil och en stor potential för kandidaten att bli en profylaktisk behandling inom MS. I måndags lämnade bolaget in en ansökan om att påbörja en fas I, First-in-human, studie för att utvärdera T20Ks säkerhet och tolerabilitet i människa. Studien kommer att genomföras i samarbete med den globala kliniska forskningsorganisationen (clinical research organization, CRO) QPS i Nederländerna.

Läs mer om T20Ks potential här.

En ny form av MS behandling

BioStock har kontaktat Cyxones vd för att få en mer detaljerad beskrivning av bolagets strategi för att ta plats på MS-marknaden.

Kjell G. Stenberg, vd Cyxone

Kjell G. Stenberg, vd på Cyxone, den 30 maj är den Internationella MS-dagen, en dag tillägnad att öka kunskapen och medvetenheten om MS. Vad skulle du säga är det viktigaste faktum som folk inte känner till om MS?

– Behovet av säkrare behandlingar och ett fokus på tidig sjukdomsintervention. De behandlingar som idag finns tillgängliga på marknaden fokuserar framförallt på att behandla patienter under aktiva MS-skov. Behandlingen, vilken ofta innebär funktionshämnande biverkningar, administreras till patienten när denne lider som mest av sjukdomen, under ett skov, vilket gör att patienten mår ännu sämre.

– Detta innebär att patienten hindras från att delta i vardagslivet under sitt skov och tvingas leva i ett limbo där denne inte vet när nästa skov, som kan vara i flera veckor, kommer att inträffa. För att öka MS-patienters livskvalitet behövs därför säkrare behandlingar med mildare biverkningar, som kan stoppa eller förhindra sjukdomens progression.

Kan du berätta mer om T20Ks profil som en säker profylaktisk behandling för MS?

– T20K verkar genom att nedreglera utsöndringen av IL-2 peptid, vilket förhindrar att immunsystemet attackerar myelinproteinet och därmed skyddar patienten innan skada uppstår. Dessutom har T20K en mycket fördelaktig säkerhetsprofil med låg risk för toxicitet och absorberas och distribueras i kroppen på ett sätt som gör att läkemedlet kan administreras i låga doser varann vecka, eller kanske till och med en gång i månaden.

– Tack vare detta kan T20K administreras i förebyggande syfte redan vid fastställd diagnos och har då potential att ge en konstant MS-hämmande effekt, vilket innebär att läkemedlet alltså skulle kunna mildra eller till och med förebygga framtida MS-skov. Vi är dock fortfarande i ett utvecklingsstadium och vårt nästa steg är att bekräfta de lovande prekliniska resultaten i människa.

Vilka är likheterna och skillnaderna mellan T20K och den nyligen godkända behandling Mayzent?

– Den viktigaste likheten mellan T20K och Mayzent är att de båda är orala behandlingar, vilket är vad som skulle göra sjukdomen mer hanterbar för många patienter och hålla sjukhusbesöken till ett minimum.

– T20K är ett profylaktiskt medel som är positionerat för att behandlingen ska inledas så snart som möjligt efter fastställd diagnos och sedan fortgå med regelbundna låga doser över tid med målet att förebygga eller stoppa MS-skov. Mayzent, däremot, är positionerad för att behandla patienter med progressiv MS och administreras endast under aktiva sjukdomsperioder.

– Om T20K är lika effektiv som våra prekliniska studier indikerar så kommer det att ta längre tid innan patienten når dessa sjukdomsstadium och vissa patienter kanske aldrig utvecklar MS.

Ni har nyligen (24 maj) hållit er årsstämma. Vilka budskap tog du med dig från stämman?

– Årsstämman gav mig en fantastisk möjlighet att träffa och prata med några av våra aktieägare. Deras starka engagemang i Cyxone och våra kandidater är en ständig källa till uppmuntran och jag ser fram emot att ha en mer frekvent interaktion med dem i framtiden, när vi går in i kliniska studier med våra kandidater.

I måndags lämnade ni in en ansökan om att påbörja en klinisk fas I-studie med T20K, vad kan du berätta om studien?

– Studien kommer, givet godkännande från de relevanta myndigheterna, att genomföras i Nederländerna tillsammans med den världsledande kliniska forskningsorganisationen QPS och vi är extremt nöjda över att ha en så kompetent samarbetspartner vid vår sida när vi påbörjar vår första kliniska studie med T20K.

– På grund av T20Ks mycket fördelaktiga säkerhetsprofil så tror vi att studien, vilken är designad för att utvärdera T20Ks säkerhet och tolerabilitet i människa, har mycket goda förutsättningar att lyckas.

– Givet myndigheternas godkännande så kommer First-in-Human-studien att påbörjas under detta kvartal med manliga friska frivilliga forskningspersoner. Detta kommer att vara den första gången T20K utvärderas i människa och det är ett historiskt ögonblick i vårt bolags historia.

Läs mer om MS och Internationella MS Dagen här.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

[et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev