Danska biotechbolaget Saniona gav idag en uppdatering om den pågående fas IIa-studien av Tesomet, bolagets behandling av den ovanliga genetiska sjukdomen Prader-Willis syndrom. Resultaten från studien är hittills överlag positiva och visar bland annat att Tesomet tolereras väl i en yngre patientgrupp.

Saniona har en bred pipeline där man fokuserar på sjukdomar som drabbar det centrala nervssystemet samt ätstörningar. Ett av de projekt som kommit längst är bolagets behandling mot Prader-Willis syndrom (PWS). Detta är en ovanlig kromosomavvikelse som leder till störningar i hjärnans aptit- och mättnadcentrum.

PWS anses vara den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt eftersom patienterna lider av en konstant och extrem hunger (hyperfagi) som de inte kan kontrollera. I nuläget finns inget botemedel mot sjukdomen.

Fortsatt positiva resultat för Tesomet

Under 2018 avslutades den första delen av en explorativ randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas IIa studie inom PSW. Studien indikerade att Tesomet kan leda till både viktminsking och minskning av hyperfagi hos vuxna patienter

Nu har Saniona alltså kommit med en uppdatering gällande den andra delen av fas IIa-studien som omfattar nio tonåriga patienter. Resultaten visar att patienterna tolererade Tesomet väl och åtta av de nio ungdomarna har nu genomgått sju veckor av en tre månaders öppen förlängningsstudie.

Arbetet med att hitta optimal dos fortsätter

Tonåringarna har fått en lägre dos av Tesomet (0,125 mg/dag) än de vuxna patienterna fick i studiens första del (0,5 mg/dag). Man valde att börja med en lägre dos för tonåringar p.g.a. deras ålder. Enligt Saniona har den lägre dosen inneburit att Tesomet-plasmakoncentrationerna är för låga för att korrelera med effekt.

Saniona har därför ansökt om att fortsätta studien med en högre dos, 0,25 mg/dag i en öppen förlängningsstudie om tre månader. I en sådan hoppas bolaget uppnå en plasmanivå som liknar den man såg hos de vuxna PSW-patienterna i den första delen av fas IIa-studien.

De tjeckiska myndigheterna har godkänt ansökan medan bolaget väntar på godkännande i Ungern. Man förväntar sig att kunna byta de första patienterna till en dos om 0,25 mg i mars.

Givet den estimerade tidsplanen för studiestart borde det innebära att vi kan vänta oss initiala resultat under sommaren.

Läs även: Sanionas SAN711 ska inleda kliniska studier i sommar, 19 februari 2019

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.