Den 17-23 september pågår Global Mitochondrial Disease Awareness Week på en rad platser runt om i världen för att uppmärksamma mitokondriella sjukdomar. Som en del i detta står NeuroVive den 19 september värd för eventet Mitochondria Day 2017, ett halvdagsseminarium om mitokondriella sjukdomar, där man genom att presentera aktuella forskningsresultat och rådande behandlingsmetoder, vill bidra till en ökad kunskap kring området. Samtidigt passar NVP på att presentera bolagets egna och alltmer mogna pipeline inom området.

Mitokondriella sjukdomar är genetiska ärftliga sjukdomar som påverkar cellens energimetabolism. Det finns ett brett spektrum av mitokondriella sjukdomar med olika symptom, men det gemensamma draget är att de speciellt påverkar de av kroppens vitala delar som har det största behovet av energi som hjärnan, hjärtat och musklerna. Sjukdomarna debuterar inte sällan tidigt i barndomen och symtomen kan vara mycket svåra och invalidiserande, och dessutom förvärras de ofta över tid.

Växande intresse för forskningsområdet
Som forsknings- och utvecklingsområde har mitokondriella sjukdomar de senaste åren tilldragit sig ett växande intresse. Detta inte minst då det medicinska behovet inom fältet är stort, samtidigt som det representerar en relevant ekonomisk utväxlingspotential. De första diagnoserna ställdes så sent som på 1960-talet, och forskningen på fältet tog fart i slutet på 1980-talet. Behovet av nya behandlingsterapier är alltjämt stor då det praktiskt taget saknas behandling för merparten av dessa sjukdomar.

Licensaffär ger hög marknadspotential
NeuroVive inlicensierade tidigare i år den kliniska läkemedelskandidaten KL1333 från sydkoreanska Yungjin Pharmaceuticals för 3 miljoner dollar. Läkemedelskandidaten är avsedd för behandling av en bred palett av sju genetiska mitokondriella sjukdomar; MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Varje enskild sjukdom klassas som sällsynt med 0.1-2.1 nuvarande fall per 100 000 invånare i USA och Europa, vilket innebär att en läkemedelskandidat med inriktning mot dessa indikationer kan få så kallad särläkemedelsstatus.

Den marknadsmässiga potentialen inom mitokondriella sjukdomar är betydande. Den totala marknaden för särläkemedel, s.k. Orphan drugs, värderades förra året till hela 114 miljarder dollar. I en nyligen utförd värderingsanalys av BioStocks analyspartner Monocl Strategy Services kalkylerar man med ett potentiellt värde för NeuroVives läkemedelskandidat KL1333 om mellan 1-65 miljoner USD per vardera indikation för de sju aktuella sjukdomar som nämns ovan.

Inbjudan till Mitochondria Day 2017
Den som vill skaffa sig en tydlig bild av det aktuella läget inom mitokondriella sjukdomar kan med fördel anmäla sig till Mitochondria Day 2017 med NeuroVive som arrangör. Evenemanget äger rum den 19 sept, kl 14.00-18.00 i Wallenbergsalen, IVA’s conference center, Grev Turegatan 16 i Stockholm.  Inbjudna talare kommer från Karolinska institutet och International Mito Patients. Presenterar gör även Magnus Hansson, Chief Medical Officer och vd Erik Kinnman från NeuroVive.

Sista dag för anmälan är 16 september. Läs här för mer info och anmälan till eventet.

För mer info om övriga events under Global Mitochondrial Disease Awareness Week, läs här.

 

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.


biostockappenFå alla nyheter och analyser direkt i mobilen med BioStocks mobilapp!

appstoreknappgoogleplayknapp