Home Blog Page 377

Nytt patent för Scandion Oncology

Scandion Oncology har erhållit patent för sin läkemedelskandidat SCO-101 från den europeiska patentmyndigheten. Myndigheten har godkänt ansökan som rör SCO-101 i kombination med kemoterapi och ger bolaget förutsättningar för att skydda sin teknologi och utveckla sin kandidat mot en kommande marknadslansering.
Det danska läkemedelsbolaget Scandion Oncology, noterat på Spotlight sedan hösten 2018, arbetar med läkemedelsresistens bland cancersjuka. Behandlingsresistens är en av de största utmaningarna inom dagens cancerbehandlingar. Bolagets primära läkemedelskandidat SCO-101 syftar till att återskapa cellernas mottaglighet för cancermedicin.
Grunden i cancerbehandling är fortsatt kemoterapi, men resistensproblemet är utbrett, inte minst bland de patienter som redan genomgått behandling. I dessa lägen är målet att SCO-101 ska kunna återskapa behandlingseffekten, och kanske till och med förhöja densamma.

Patentet en avgörande milstolpe

Som ett led i bolagets ansträngning att nå målet har nu alltså den europeiska patentmyndigheten EPO, godkänt Scandion Oncologys patent för SCO-101 i kombination med kemoterapi. För bolaget är beslutet viktigt eftersom det ger förutsättning för att i framtiden kunna lansera SCO-101 som ett komplement till kemoterapi. Bolaget ser potential för SCO-101 både som en delkomponent i en kombinationsterapi där en partners kemoterapi utgör den andra komponenten, och som en generell produkt som ska kunna kombineras med flera olika kemoterapier. Framtiden kommer att få utvisa vilken väg man går.
Vad som redan nu står klart är att affärsutveckling spelar en avgörande roll för bolagets möjligheter att kunna driva sina forskningsprojekt. Med siktet på framtida partnerskap hoppas man kunna inleda sådana diskussioner redan i början av 2020. Läs mer. Här är patentportföljen en viktig del, varför man ansökte om det aktuella patentet redan i maj 2016. Det nyvunna patentet gäller från den 5 november 2019 och förfaller i maj 2037.

Historien bakom SCO-101

Ursprunget till SCO-101 går så långt tillbaka som år 2002, när kandidaten gick under namnet Endovion (NS3728) och utvecklades av det danska bolaget NeuroSearch A/S mot sicklecellssjukdom. Testerna som NeuroSearch gjorde var resultatlösa för indikationen och de avslutade projektet efter fas I. År 2004 inledde NeuroSearch dock ett samarbete med TopoTarget A/S, som genomförde prekliniska tester med kandidaten mot cancer. Dessa studier lades dock ner efter två år och TopoTarget lämnade tillbaka alla data och rättigheter till NeuroSearch.
När management i NeuroSearch startade Saniona 2011, beslöt man sig för att testa de 130 000 ämnena som man hade köpt från NeuroSearch. Köpenhamns universitet fick 2015 tillstånd att använda Sanionas preparat för att screena efter potentiella kandidater som motverkar resistens vid cancerbehandlingar. Ett av ämnena som gav intressanta utslag var Endovion och Saniona beslutade att ta projektet vidare i ett systerbolag. Därmed bildades Scandion Oncology 2017 och kandidaten bytte namn till SCO-101.

Multipla fas II-studier på gång

Eftersom SCO-101 redan hade genomgått fyra lyckade fas I-studier, godkände det danska läkemedelsverket att SCO-101 kunde gå direkt till fas II. Scandion Oncology planerar nu att inleda två fas II-studier i närtid, den första som väntas starta redan under hösten 2019. I denna studie kommer SCO-101 att kombineras med en vedertagen kemoterapi och den inkluderar patienter med metastaserad kolorektalcancer.
Nästa studie inleds under andra kvartalet 2020 enligt bolagets tidsplan och inkluderar patienter med bröstcancer. Då ska SCO-101 kombineras med taxaner, som utgör en standardbehandling för den aktuella patientgruppen. Men SCO-101 har potential även inom andra cancerformer, utöver kolorektal- och bröstcancer, och ytterligare fas II-studier planeras för under åren som följer.
Den pågående studieoffensiven finansieras genom kapital rest via en företrädesemission som i somras tog in cirka 29 Mkr. Därutöver utvecklar bolaget även SCO-201 mot solida tumörer i preklinisk fas, samt ytterligare mer än 800 analoger i screeningfas.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Nyhetssvepet tisdag 15 oktober

Nyhetssvepet fredag 26 april

Läs BioStocks senaste nyhetsbrev för vecka 41 här
2cureX har erhållit patent i Hong Kong på bolagets nyckelprodukt IndiTreat. Läs mer.
RLS Global har publicerat en ny aktieägarlista efter bolagets riktade nyemission som tillförde bolaget 50 Mkr. Läs mer.
Spotlight Stock Market meddelar att handeln med aktier i Carbiotix inleds den 18 oktober. Läs mer.
Bio-Works har tecknat ett distributionsavtal med Gene Company i Kina med Hong Kong och Macau inkluderade. Läs mer.
Nexstim meddelar framsteg i kommersialiseringen av systemet för navigerad hjärnbehandling. Läs mer.
Ortivus har fått en order att utrusta brittiska South Central Ambulance Services nya ambulanser med hårdvara till MobiMed Journal. Läs mer.
Camurus har utsett en valberedning inför årsstämman 2020. Läs mer.
Handicare offentliggör bolagets delårsrapport den 24 oktober. Läs mer.
Athera meddelar att James Hall tillträder som ny vd i bolaget. Nuvarande vd, Carina Schmidt, lämnar sin tjänst men kvarstår som rådgivare och resurs till bolagets ledning och styrelse. Läs mer.
Peder Holk Nielsen kommer att lämna sin post som vd för Novozymes i början av 2020. Läs mer.
Sahlgrenska akademin, Göteborgs universitet: Ny studie visar att syrgasbehandling i tryckkammare kan lindra självskattade symptom och biverkningar efter strålbehandling mot cancer i bäckenregionen. Läs mer.
BioGaia meddelar att en dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad studie visar att bolagets probiotika är effektiv som tillägg till patienter med helicobacter pylori-infektion. Läs mer.
En ny kartläggning av landets hjärtstartare som Hjärt-Lungfonden tagit fram visar att antalet hjärtstartare per invånare varierar kraftigt i landet. Läs mer.
Rapporter/kommunikéer:
Ascelia Pharma

Nyheter inkomna i går eftermiddag:
Dicots företrädesemission tecknades till 244 procent och övertilldelningsemissionen blev fulltecknad. Läs mer.
Spotlight Stock Market har meddelat att sista dag för handel med Dicots betalda teckningsunits (BTU) är den 16 oktober (läs mer) och att handeln med Dicots teckningsoption TO1 startar den 22 oktober. Läs mer.
Scandion Oncology har erhållit EU-patent för SCO-101 kombinerat med kemoterapi. Läs mer.
Styrelsen i Oasmia har föreslagit en företrädesemission om cirka 400 Mkr. Läs mer. Bolaget har även kallat till en extra bolagsstämma. Läs mer.
Spotlight Stock Market handelstoppade QuickCools aktie och teckningsoption den 14 oktober. Läs mer.
Chordate Medical har meddelat att bolaget ska genomföra en företrädesemission om cirka 5,1 Mkr och utvärdera möjligheten för en riktad emission om 5 – 7 Mkr. Läs mer.
Eurocine Vaccines ska genomföra en riktad nyemission av aktier till två professionella investerare och avser uppta ett brygglån från en professionell investerare, vilket motsvarar ett totalt kapitaltillskott om 4,4 Mkr före emissionskostnader. Läs mer.
Ascelia Pharma har kallat till årsstämma den 14 november. Läs mer.
QuickCool har meddelat att förhandlingarna med den tilltänkte parten i en omvänd fusion har lagts på is. Läs mer.
Nexstim har installerat ett NBT-system med SmartFocus TMS-tekonologi vid Stanford-universitetets medicinska center. Läs mer.
Biohit HealthCare har meddelat att Ministry of Health of the Russian Federation rekommenderar att fyra biomarkörer ska användas för att utvärdera tillståndet i magslemhinnan innan en patient med låg risk för magsäckscancer genomgår gastroskopi. Läs mer.
Camanio Care har sålt dotterbolaget Camanio till Brighter och utsett Erik Domajnko till vd i Camanio Care. Läs mer. Köpeskillingen uppgick till 17 Mkr och betalades genom en apportemission, där Brighter emitterade och tilldelade 1 597 744 aktier till Camanio Care som tillförde aktierna i Camanio som apportegendom. Läs mer. Camanio Care har även publicerat ett tillägg till kommunikén från den extra bolagsstämman. Läs mer.
DexTech har meddelat att uppföljningsresultat från bolagets fas IIb-studie med OsteoDex visar att kandidaten fungerar som bromsmedicin för metastaserad kastrationsresistent prostatacancer. Läs mer.
Hemcheck Sweden har beslutat att utöka CE-märkningen avseende v-Test till att inkludera serumrör. Läs mer.
CELLINK har tilldelats utmärkelsen Årets företagare 2019. Läs mer.
Orexo har utsett en valberedning inför årsstämman 2020. Läs mer.
Össur har publicerat information om bolagets aktieåterköpsprogram Läs mer. Så har även Novo Nordisk. Läs mer.
Apotekstjänst Sverige har kommenterat förseningarna i logistikflödet gällande leveranser av regionernas förbrukningsmaterial. Läs mer.
Styrelsen i BBS-Bioactive Bone Substitutes har nominerat Dr. Ilkka Kangasniemi till posten som ny vd. Läs mer.
Sam Kariuki, Deputy Director inom forskning och utveckling på Kenya Medical Research Institute, blir vetenskaplig rådgivare åt IDL Biotech. Läs mer.
Miris kommer att hålla en presentation på Aktiespararnas Aktiedag i Stockholm den 15 oktober. Läs mer.
Vinnare i lunchhandeln:
PledPharma +14,41%  Nexstim +9,09%  CombiGene +7,46%  ExpreS2ion Biotech +7,18%  IRLAB Therapeutics +5,27%  AcuCort +5,08%
Förlorare i lunchhandeln:
Oasmia Pharmaceutical -12,93%  Episurf Medical -11,07%  ISR -8,58%. Aptahem -7,64%. LightAir -7,22%  Micropos Medical -7,18%
Index:
OMXS30 +0,46% Hälsovård -0,28%

Uppsving för patent inom svensk medicinteknik

För första gången på tio år ökar antalet patentansökningar från svenska bolag inom life science. Störst är tillväxten inom marknadssegmentet medicinteknik som under det senast mätbara året överträffade både läkemedel och bioteknik. Även internationellt sett placerar sig svensk medicinteknik högt med en tillväxt som ligger en bra bit över genomsnittet.
Inom segmentet medicinteknik har antalet internationella patentansökningar, så kallade PCT-ansökningar, från Sverige ökat kraftigt under det senast mätbara året (2016). En sammanställning från Patent- och registreringsverket (PRV) visar att denna typ av ansökningar har ökat med 31 procent, vilket är 20 procentenheter mer än den globala genomsnittsökningen. Det överträffar antalet PCT-ansökningar inom såväl läkemedel (+7 %) som bioteknik (-13 %). Även sett till antalet ansökningar ligger medicinteknik i topp med 206 ansökningar jämfört med 124 inom läkemedel och 72 inom bioteknik.
Enligt Peter Strömbäck, generaldirektör på PRV, ger uppgiften om antalet patentansökningar en indikation på innovationskraften inom svensk life science och hur bra vi är på att kommersialisera den forskning som görs. Även om majoriteten av ansökningarna kommer från några få stora bolag, där AstraZeneca står för de flesta, såväl inom life science generellt som inom läkemedel, ser han en betydande potential även bland mindre bolag och universitet där mycket forskning bedrivs.

Enligt Peter Strömbäck, generaldirektör på PRV, ger antalet patentansökningar en fingervisning om rådande innovationskraft.
Foto: Yvonne Ekholm/Stilfoto

Konstant flöde av innovationer

Medicinteknik är ett segment som präglas av omfattande forskning och utveckling och ett konstant flöde av innovationer. Kännetecknande för produkterna är att de har en mycket kort livscykel – redan efter 18 – 24 månader brukar de ha utvecklats, förändrats eller ersatts av ny teknologi. Det är därför särskilt viktigt för dessa bolag att ha ett nära samarbete med sina kunder.
Sverige har länge varit ett föregångsland när det gäller innovativa medicintekniska lösningar och kan stoltsera med uppfinningar som pacemakern, strålkniven, ultraljudet, permobilen, kuvösen och den konstgjorda njuren – något som bidragit till att Sverige blivit ett starkt fäste för medicintekniska bolag. Ändå utgör Sverige endast cirka 0,5 procent av världsmarknaden för medicinteknik.

Medicinteknik toppar även i Europa

Under 2017 fick European Patent Office (EPO) mer än 13 000 patentansökningar inom medicinteknik, vilket är mer än någon annan sektor i Europa. Som jämförelse lämnades det in cirka 6 300 ansökningar inom läkemedel och 6 300 inom bioteknik. Av det totala antalet inlämningar kom cirka 40 procent från europeiska länder (EU, Norge och Schweiz), medan 60 procent kom från andra länder, varav majoriteten (37 procent) från USA.
Baserat på producenternas priser, uppskattas den europeiska marknaden för medicinteknik utgöra cirka 27 procent av världsmarknaden. Det placerar regionen på andra plats, efter USA, som är överlägset störst med en marknadsandel om 43 procent.

Under 2017 fick EPO mer än 13 000 patentansökningar inom medicinteknik – mer än någon annan sektor i Europa.

Värdet av den medicintekniska marknaden i Europa uppskattas till cirka 115 miljarder euro. De största exportmarknaderna för europeiska medicinteknikbolag är USA, Kina och Japan och de är också de största importländerna. De europeiska länder som exporterar mest medicinteknik i monetära termer är Tyskland, Nederländerna, Belgien och Irland som samtliga har en positiv handelsbalans inom sektorn. Finland och Danmark hade vid den senaste mätningen ett handelsöverskott på 880 respektive 628 MEUR medan Sverige och Norge hade ett underskott på 154 respektive 659 MEUR.

Små bolag med stor potential

Av de cirka 27 000 medicintekniska bolag som finns i Europa är bara ett fåtal baserade i Sverige. Enligt statistik från branschorganisationen Swedish Medtech finns det endast cirka 640 medicinteknikbolag i Sverige med fem eller fler anställda och en nettoomsättning på över 1 Mkr. Totalt sett finns det betydligt fler medicinteknikbolag i Sverige, men de har färre anställda och/eller lägre omsättning.
Trots det blygsamma antalet svenska bolag inom detta segment står de tillsammans för omkring fyra procent av omsättningen på den globala marknaden för medicinteknik. Ett av de bolag inom området som bedöms ha stor potential är Getinge som utvecklar produkter för intensivvård, hjärt- och kärlvård, operationssalar och steril rekonditionering. Ett annat bolag med en lovande utveckling är Phase Holographic Imaging (PHI) som utvecklar instrumentering och mjukvara för så kallad time-lapse cytometri inom medicinsk grundforskning och läkemedelsutveckling. PHI:s huvudprodukt HoloMonitor används redan vid flera forskningslaboratorier runt om i världen och har även godkänts som leverantör till den amerikanska staten på begäran av det federala forskningsinstitutet National Institutes of Health (NIH).
Ett tredje exempel är Clinical Laserthermia Systems (CLS), som utvecklat en metod för ablationsbehandling av solida tumörer som utförs med TRANBERG Thermo Therapy System. I somras ökade orderingången kraftigt i USA och bolagets långsiktiga målsättning är en försäljningsintäkt på cirka 880-1400 MEUR per år.
Även BrainCool, som står bakom produkten RhinoChill för medicinsk kylning vid stroke och hjärtstopp, har haft försäljningsframgångar i USA och i början av hösten dessutom i Tyskland. Det ser också ljust ut för Enzymatica, som under årets andra kvartal ökade försäljningen av förkylningssprayen ColdZyme med drygt 20 procent jämfört med samma period föregående år.
Under oktober har det vidare kommit positiva besked från bland annat Elos Medtech, som erhållit patent för ett dentalt borrsystem i USA och Europa, och Cellink, som erhållit ett designpatent i USA för bolagets fristående flaggskeppsbioprinter, BIO X. Även Episurf Medical har under månaden nått patentframgångar både i USA och Storbritannien för teknologi som ingår i systemet för knäimplantatet Episealer.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Cereno Scientific – ökad internationell verksamhet och exponering

Blodpropp är den vanligaste orsaken till död i världen medan hjärtinfarkt och stroke är de vanligaste blodproppsrelaterade komplikationerna. Dagens blodproppsförebyggande behandlingar ökar dock risken för allvarliga blödningar. Detta har öppnat upp för helt nya behandlingskoncept som CS1, Cereno Scientifics primära läkemedelskandidat, vilken förstärker kroppens naturliga försvar mot blodproppar samtidigt som blödningsrisken minimeras.
Blodpropp (trombos) är koagulerat blod som mer eller minde kan täppa till vener och artärer och i värsta fall leder till hjärtinfarkt eller stroke. Trombos uppstår när kärlväggen skadas och kroppen försöker reparera kärlskadan genom att koagulera blodet för att förhindra en blödning. Hos sjuka individer saknas en fungerande balans mellan det blodproppsbildande systemet och systemet som motverkat tillväxt av blodproppen (fibrinolysen), vilket gör att blodproppen kan växa obehindrat och riskera att strypa blodflödet.
En trombos i hjärtats kranskärl kan orsaka akut syrebrist (hypoxi) och förlust av hjärtmuskelceller, s.k. hjärtinfarkt. En trombos i hjärnan, som vanligen kallas stroke kan leda till förlamning eller förlust av talet.

World Thrombosis Day

Den 13 oktober uppmärksammades den omfattande problematiken kopplad till trombos under World Thrombosis Day (WTD).
WTD grundades 2014 av International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som svar på medlemmarnas önskemål om en dag fokuserad på att globalt uppmärksamma det stora lidande  som trombos åstadkommer och att det finns mycket kvara att gör för att förbättra förebyggande och behandling av trombos. Ledd av en global vetenskaplig styrkommitté deltog mer än 175 organisationer världen över under det första året.
ISTH är en internationell medlemsorganisation med nästan 5 000 kliniker, forskare och opinionsbildare från nära 100 länder runt om i världen. Organisationen syftar till att främja förståelse, förebyggande, diagnos och behandling av trombos och blödningsrisker.

Blödningsrisk vid trombosförebyggande behandling ett olöst problem

Patienter som ligger i riskzonen för blodproppar behandlas med s.k. blodförtunnande läkemedel, vilka dock kan leda till allvarliga blödningar då de är utformade just för att hämma blodplättarnas vidhäftningsförmåga eller blodets förmåga att koagulera. På grund av associationen med blödningar ges blodförtunnande medel sannolikt i många fall i för låga doser, eller inte alls, pga rädsla för blödningar eller i syfte att begränsa blödningsrisken, vilket samtidigt kan medföra en otillräcklig anti-trombotisk behandlingseffekt.
Trots försöken att kontrollera blödningsrisken med blodförtunnande läkemedel drabbas var fjärde av de behandlade patienterna av någon form av blödning. Således finns ett medicinskt vakuum att fylla för ett läkemedel som ger tillfredställande anti-trombotisk behandlingseffekt utan ökad risk blödningar.

Cereno Scientific erbjuder nytt angreppssätt

Cereno Scientifics läkemedelskandidat CS1 stärker och återställer kroppens egen förmåga att lösa upp blodproppar. Mekanismen sker via kroppens eget intelligenta propplösningssystem – det fibrinolytiska systemet – för att undvika att blodproppar uppstår som blockerar kärlen. Istället för att försvaga koagulationsmekanismen återställer CS1 fibrinolysen genom att förråden av t-PA (ett protein som hjälper till att lösa upp en blodpropp) fylls på i kärlväggen och nivån av PAI-1 (ett protein som hämmar effekten av t-PA) minskas. Detta är ett helt nytt koncept inom peroral blodproppsprevention som man än så länge ser ut att vara ensamma i världen med.

Studier i människa närmar sig

Sedan tidigare har Cereno Scientific från sin kliniska studie fas I-data på CS1 som visar på god säkerhet, önskad farmakokinetik och frånvaro av allvarligare biverkningar, samt att läkemedelskandidaten signifikant reducerar PAI-1 nivåerna när de är som högst i kroppen.
Med en stärkt kassa från sommarens övertecknade emission, genom vilken bolaget tog in 60,6 Mkr före emissionskostnader, planeras nu en fas II-studie med CS1 tillsammans med CRO-bolaget OCT Group. Studien ska genomföras på cirka 30 kliniker i Ryssland och Bulgarien och målgruppen  är individer som genomgår ortopedkirurgi. Syftet är att undersöka CS1s trombosförebyggande effekt och studien planeras att inledas under första halvåret 2020.
Om studierna kan fastslå att CS1 har en förebyggande effekt mot bildandet av blodproppar efter kirurgi med liten eller ingen risk för blödning jämfört med etablerad behandling, indikerar detta att behandlingen är lämplig för förbyggande av blodpropp vid långtidsbehandling, något som ger stöd för att utveckla CS1 som förebyggande behandling för för större indikationer inom det tromboemboliska området, indikationer med stor marknadspotential.

Fas II-studie godkänd i Ryssland

I slutet av september erhölls ett regulatoriskt godkännande av myndigheter i Ryssland på bolagets ansökan om att inleda den kliniska fas II-studien. Nu återstår att få studietillstånd i Bulgarien och att slutföra uppskalning samt produktion av kliniskt prövningsmaterial innan studien kan startas, vilket väntas ske i slutet av H1 2020.
Vid positiva fas II-resultat är planen att i första hand utlicensiera CS1 till ett större läkemedelsbolag för pivotala studier och slutlig marknadslansering. Marknaden för blodproppsförebyggande läkemedel värderas enbart i USA till 10 miljarder USD och enligt en nyligen publicerad rapport förväntas den globala marknaden växa till 47 miljarder USD år 2026.

Cereno Scientific – växande internationell verksamhet och exponering

För Cereno Scientific utgör World Thrombosis Day ett av många tillfällen under året att väcka mer uppmärksamhet och debatt kring den världsomspännande hälsoutmaningen. I slutet av september uppmärksammade Cereno Scientific även World Heart Day.
Ur ett affärs- och partneringsperspektiv finns än fler tillfällen för bolaget att göra marknaden och nyckelspelare medvetna om företagets forskning och utveckling av CS1. Nyligen deltog man vid LSX Nordic Congress, där BioStock passade på att få en pratstund med vd Sten R. Sörensen. Intervjun kan ses längre ned. Sörensen deltog den 9-12 September i BioPharm America i Boston samt den 7-8 oktober även i LSX World Congress USA i Boston. Cereno deltog också vid Nordic Life Science Days (NLSD) i Malmö i oktober där CMO Björn Dahlöf deltog.
Vd  Sörensen har även deltagit vid American Congress of Cardiology (ACC) i New Orleans i mars samt vid Heart Failure Congress i Aten i april. Sörensen och Dahlöf  har även deltagit i European Society of Cardiology (ESC) Congress i Paris i augusti.
I juli presenterades de positiva resultaten av fas I studien med CS1 vid International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Melbourne, Australien där man kammade hem priset – Top Poster Award.
Bolagets FoU och växande internationella exponering ligger troligtvis bakom Cereno blivit inbjudna till två viktiga möten senare i år: 3rd Anti-Fibrotic Drug Development (AFDD) i Boston 18-20 november och till 16th Global Cardio Vascular Clinical Trialists Forum (CVCT) i Washington DC 5-7 december.
På båda dessa möten skall Cereno Scientific presentera de potentiellt vidgade behandlingsmöjligheter relaterade till fibros som identifierats tillsammans bolagets vetenskapliga råd, behandlingsmöjligheter som kan beröra såväl sällsynta sjukdomar som stora kardiovaskulära indikationer. Läs mer.
Årets många internationella aktiviteter kröns av att vd Sörensen kommer att deltaga och presentera Cereno vid Nordic American Life Science Conference den 4-5 december i New York anordnat av Business Sweden, DNB och Nasdaq.

Globalt koncept

Cereno driver numera sitt koncept och utveckling på internationell basis med ett internationellt vetenskapligt råd.  Den kommande fas II-studien med CS1 i Ryssland och Bulgarien förväntas också ge ökad uppmärksamhet i USA, Europa och Asien/Kina.
Att skala upp kontaktytorna och visa upp bolaget vid ett flertal globala konferenser ger bolaget en ökad internationell exponering, såväl vetenskapligt som affärsmässigt med en bredare träffyta mot investorer och potentiella globala eller regionala pharmapartners.
Se vd Sten R. Sörensen intervjuas av BioStock på LSX Nordic 2019 nedan.

YouTube video

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Karolinska Development: OssDsign får tillbehörsgodkännande i USA

Karolinska Developments portföljbolag OssDsign har fått godkännande för att marknadsföra OssDsign Cranial PSI Accessories i USA. De aktuella produkterna är ett antal 3D-utskrivna kirurgiska tillbehör som är framtagna för att stödja och utöka användningen av de tidigare godkända benimplantaten.
Genom att kombinera keramiskt material med titanium och en patientspecifik anpassning med hjälp av datorstödd design, 3D-utskrivning och gjutning har OssDsign utvecklat en teknologi för reparationer av benvävnad.

Tillbehör ger stöd för expansion


Det amerikanska läkemedelsverket FDA meddelade igår att de har givit ett 501(k)-godkännande för OssDsign Cranial PSI Accessories. Detta är bolagets andra 501(k) efter att det tillhörande kraniumimplantatet OssDsign Cranial erhöll sitt redan 2017.
En del av OssDsigns affärsplan är att kommersialisera sina produkter i USA och FDA-beslutet gör det möjligt för bolaget att fortsätta bygga upp och expandera sin amerikanska försäljning. I dagsläget står den amerikanska verksamhetsdelen för ungefär en tredjedel av bolagets totala omsättning.
De nya tillbehören i OssDsign Cranial PSI Accessories-paketet ger neurokirurger möjlighet att ta bort bentumörer och annan sjuk benvävnad och utföra kranierekonstruktion i ett enda steg i stället för två. Angreppssättet har flera fördelar, dels kan patienten slippa ett ytterligare kirurgiskt ingrepp, dels kan sjukhuset spara resurser.

Karolinska Development största ägare i OssDsign

OssDsign noterades på Nasdaq First North den 24 maj 2019 och har ett börsvärde på ungefär 325 Mkr. Det life science-specialiserade investmentbolaget Karolinska Development (KD) äger 18 procent av OssDsign genom ett direkt innehav medan man äger ytterligare 2,5 procent genom KCIF Co-Investment Fund KB (KCIF), som KD äger tillsammans med den europeiska investeringsbanken EIB. Enligt gällande lock up-regler får vare sig KD eller KCIF sälja några aktier i OssDsign förrän tidigast ett år efter börsintroduktionen, alltså den 24 maj 2020.

OssDsign planerar för tillväxt

Framgent kommer OssDsigns verksamhetsfokus att ligga på att öka försäljningstillväxten i bolaget, både i och utanför USA. En marknad av intresse är Frankrike. Detta efter att OssDsign Cranial sedan i somras ingår i det franska sjukvårdens subventionssystem och således kan användas på sjukhus i landet. Bolaget förbereder nu en lansering i Frankrike inom kort.
Efter USA är Japan den största marknaden i världen och därmed attraktiv för OssDsign som har skickat in en ansökan om godkännande till det japanska läkemedelsverket avseende OssDsign Cranial. Bolaget samtalar också med tänkbara partners och har knutit kontakt med ett antal ledande neurokirurger i landet, s.k. key opinion leaders (KOLs).
Någon tidsprognos för dessa och andra marknadsexpansioner är svår att ge, men bolagets förberedelser är igång. OssDsign lämnar sin nästa delårsrapport den 19 november 2019 och får då tillfälle att redovisa siffror och fler detaljer för utvecklingen under det tredje kvartalet.
 
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Nyhetssvepet måndag 14 oktober

Nyhetssvepet fredag 26 april

Läs BioStocks senaste nyhetsbrev för vecka 41 här
Karolinska Development meddelar att portföljbolaget OssDsign erhållit ett 510(k)-godkännande från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att marknadsföra Cranial PSI Accessories på den amerikanska marknaden. Läs mer.
CLS har fått ytterligare en order värd cirka 1,5 Mkr från den amerikanska distributören MRI Interventions. Läs mer.
CombiGene har tecknat avtal med Cobra Biologics angående produktion av läkemedelskandidaten CG01. Läs mer
Immunicum har utsett en valberedning inför årsstämman 2020. Läs mer.
LifeAssays bolagsstämma har beslutat om fortsatt drift av bolagets verksamhet. Läs mer.
Brittiska patentverket IPO har för avsikt att bevilja ett patent i Storbritannien för Episurf Medicals 3D-baserade teknologi som ingår i implantatsystemet Episealer. Läs mer.
Amgen meddelar att fas III-studien CANDOR, som utvärderar Kyprolis och dexametason i kombination med monoklonala antikroppar, har nått det primära effektmålet. Läs mer.
Roche meddelar att fas III-studien PEMPHIX visar att MabThera/Rituxan (rituximab) överträffar mycophenolate mofetil hos patienter med hudsjukdomen pemphigus vulgaris. Läs mer.
AroCell har inlett samarbete med Tammerfors Universitetssjukhus. Läs mer.
Biotage kallar till extra bolagsstämma. Läs mer.
Camanio Care flaggar för ändrade aktieinnehav. Läs mer.
Novozymes har lämnat information om bolagets återköpsprogram. Läs mer.
Plackers Scandinavia deltar på hälsomässa i Helsingfors den 18–20 oktober. Läs mer.
PolarCools CFO Iman Ziai har sagt upp sig. Läs mer.
Rapporter/kommunikéer:
Camanio Care

Nyheter inkomna efter fredag lunch:
Aptahem har meddelat positiva slutresultat från den exploratoriska sepsisstudien med non human primates. Läs mer.
Cereno Scientifics vd Sten Sörensen har den 10 okt köpt 250 000 aktier i bolaget till ett värde av cirka 1 Mkr. Läs mer
Sobi har inlett ett uppköpserbjudande avseende samtliga utestående aktier i Dova Pharmaceuticals. Läs mer.
EURIS föreslår en företrädesemission på 4,27 Mkr (läs mer) och kallar till extra bolagsstämma. Läs mer.
Sista dag för handel med Toleranzias aktie, inklusive rätten att erhålla units, är den 16 oktober. Läs mer.
Brighter har överlåtit sin andel i Camanio Care till närstående bolag. Läs mer.
Brighter har även meddelat att inlösenperioden för bolagets teckningsoptioner är den 11–25 oktober. Läs mer.
Obducat har tagit upp ett strategiskt lån om 10 Mkr. Läs mer.
C-RAD kommer att presentera bolagets delårsrapport för Q3 den 25 oktober. Läs mer.
Chordate Medical har tidigarelagt publiceringen av bolagets delårsrapport för Q3 till den 11 november. Läs mer.
Lundbeck och Alder BioPharmaceuticals har publicerat information om Lundbecks anbud gällande köpet av aktier i Alder. Läs mer.
Episurf Medical kommer att presentera Episealer vid kongressen Bone Edema Today i Neapel den 12 oktober. Läs mer.
Hamlet Pharma har publicerat nya data från bolagets fas I/II-studie med inriktning på urinvägscancer. Läs mer.
MedicPen kommer att medverka på Aktiedagen i Stockholm den 15 oktober. Läs mer.
Lumito har rapporterat viktiga framsteg i produktutvecklingen. Läs mer.
AdderaCares dotterbolag Erimed-gruppen har rekryterat Annica Forslund Nilsson som ny vd. Läs mer.
Genmab har beslutat att ge ut aktier och warrants till anställda i bolaget. Läs mer.
Christian Hansen Holding har rapporterat om insiderhandel. Läs mer.
Demant har kommit med ny information om IT-systemets status efter dataintrånget den 3 september. Läs mer.
Tio startups har beviljats medel för utveckling av affärsmöjligheter och för att delta i programmet EIT Health Digital Sandbox som leds av EIT Health Scandinavia. Läs mer.
I en studie på Akademiska sjukhuset i Uppsala prövas så kallad låginflammatorisk kost som kompletterande eller alternativ behandling av barnreumatism. Läs mer.
Vinnare i lunchhandeln:
AcuCort +16,97% QuickCool +9,27% CLS +8,11%  Acarix +7,10%  Cline Scientific +6,99% Dicot +6,59%
Förlorare i lunchhandeln:
Aptahem -8,76% VibroSense Dynamics -6,93% Peptonic Medical -5,79% PharmaLundensis -5,67% SpectraCure -5,48% Nanologica -4,91%
Index:
OMXS30 -0,66% Hälsovård -0,02%

Användarvänlighet i fokus för framtidens inhalationsprodukter

Förra veckan gick den åttonde upplagan av Medicon Valley Inhalation Consortiums workshop och symposium av stapeln i Medicon Villages lokaler i Lund. Det fyra dagar långa eventet lockade till sig deltagare från ett flertal internationella läkemedelsbolag som ville fördjupa sina kunskaper om inhalationssektorn och utbyta erfarenheter. Bland presentatörerna märktes bland annat Iconovos vd Orest Lastow. 
Medicon Valley Inhalation Consortium (MVIC), under ledning av vd Lars Asking, är en s.k. paraplyorganisation där 26 bolag med expertis inom utveckling av inhalationsprodukter ingår. MVIC bildades efter att AstraZeneca lade ner sin verksamhet i Lund och organisationens syfte är ta till vara på inhalationskunskapen i regionen. Medlemsbolagen är alla baserade i Sverige och är verksamma inom ett brett spektrum – i MVIC ingår allt ifrån läkemedelsutvecklande bolag till regulatoriska experter.

Populärt och internationellt event

Under ett flertal år har MVIC nu organiserat en workshop och symposium för att sprida kunskap inom inhalationsområdet och förra veckan var det alltså dags för den åttonde upplagan. Under åren har eventet vuxit och lockat till sig alltfler deltagare. En snabb blick på årets deltagarlista räcker för att konstatera att man numera lockar internationella aktörer och stora branschspelare. Till exempel var italienska Chiesi Farmaceutici och finska Orion på plats.
Bland talarna återfanns svenska branschexperter såsom Iconovos vd Orest Lastow och Red Gleads läkemedelskemist Thomas Brimert.

Utveckling av inhalationsprodukter – en komplex process

Att administrera läkemedel genom inhalation har flera fördelar: läkemedlet kommer direkt till det aktuella organet och ger därmed färre systemiska biverkningar, att läkemedlet passerar lungorna innebär också att det lättare tar sig in i blodomloppet och dessutom har inhalerade läkemedel en mycket snabb effekt.
Förra veckans MVIC-event underströk dock just hur komplex processen att utveckla en inhalationsprodukt är och hur många parametrar som måste tas hänsyn till. Bolag som vill utveckla en ny inhalationsprodukt måste ta ställning till om läkemedelsberedning ska tas fram i torrpulverform eller som en flytande produkt och vilken typ av inhalator som passar den valda  läkemedelsberedningen bäst.
En annan utmaning är frågan om hur man ska se till att patienten får i sig så mycket som möjligt av läkemedelsdosen. Endast 10 – 30 procent av den inhalerade dosen når nämligen patientens lungor; resten fastnar i till exempel munhålan och sväljs utan att ge effekt.

Patienter behöver bättre produkter


Ytterligare en intressant fråga handlar om s.k. patient adherence. Även om patienterna är noga med att använda inhalatorerna när de först får dem, blir de med tiden allt sämre på att använda inhalatorerna och faktiskt ta sin medicin.
I sin presentation underströk Orest Lastow behovet av att ta fram mer användarvänliga produkter för patienterna och att branschen fokuserar på att utveckla sådana. Många av dagens inhalatorer har nämligen ett antal svaga punkter, t.ex. kan det vara svårt att veta hur mycket av läkemedlet som finns kvar i inhalatorn och om man har inhalerat dosen korrekt. Lastow påpekade att det är läkemedelsbolagen ansvar att utveckla produkter som är så enkla som möjligt för patienterna att använda.

Iconovo satsar på användarvänliga produkter

För Lastow är detta inte bara tomma ord utan i sin roll som vd för Iconovo bidrar han till att utveckla nya inhalatorer med användarvänlighet i fokus som uppfyller patienternas behov. Iconovo utvecklar inhalationsprodukter som utlicensieras till läkemedelsbolag och just nu har man tre färdigutvecklade inhalatorer – ICOcapICOone och ICOres – som kan fyllas med substansspecifika torrpulverberedningar.
Iconovos inhalatorer är designade med patienten i åtanke och för att göra det så enkelt som möjligt för dem att ta sin medicin och vara trygg i sin behandling. ICOres visar t.ex. exakt hur många doser som finns kvar och har också en visuell feedback som visar när dosen är redo att inhaleras samt när den har inhalerats på rätt sätt. På så sätt hoppas Iconovo kunna förenkla den behandlingsprocess som patienterna är beroende av och måste gå igenom varje dag, då det ofta rör sig om behandling av kroniska sjukdomar såsom astma och KOL (kronisk obstruktiv lungsjukdom).
Läs mer om Iconovos astmasatsning här.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

CombiGene säkrar produktion av CG01 för kliniska studier och kommersialisering

Under morgonen kom beskedet att CombiGene tecknat avtal med kontraktstillverkaren Cobra Biologics angående produktion av läkemedelskandidaten CG01. Avtalet avser såväl produktion av CG01 för kliniska studier som kommersiell produktion av ett i framtiden myndighetsgodkänt CG01-läkemedel. För BioStock berättar CombiGenes vd Jan Nilsson mer om denna viktiga milstolpe som möjliggör vägen till både klinik och marknad. 
 Genterapibolaget CombiGene fortsätter ta steg mot klinisk utveckling med marknaden som slutstation. Under året har man inlett ett samarbete med Catapult, erhållit finansiering via Horizon 2020, förvärvat Panion Animal Health och utökat sin interna kompetens. Inte nog med det, utan förra veckan kom besked om inlicensieringsavtal med Lipigon Pharmaceuticals för behandling av den sällsynta sjukdomen lipodystrofi. Läs mer. Idag kom så den senaste i raden av positiva nyheter från bolaget då man ingått avtal med Cobra Biologics – en ledande internationell kontraktstillverkare med två GMP-godkända anläggningar – angående produktion av bolagets huvudkandidat CG01.

En välrenommerad kontaktstillverkare

Valet av kontraktstillverkare (CDMO, eller Contract Development and Manufacturing Organisation) föll på Cobra på grund av det svensk-brittiska bolagets gedigna erfarenhet av adeno-associerade virus (AAV), dess tekniska kunnande, bolagets kapacitet, den prisbild som erbjöds och den uppvisade samarbetsförmågan. Cobra har närmare 20 års erfarenhet av att tillverka DNA och virusvektorer för sina genterapikunder.
”Valet av CDMO-bolag är en betydande milstolpe i CG01-projektet och ett viktigt steg mot kliniska studier. Cobra uppfyller alla våra urvalskriterier och har visat sig vara ett snabbfotat företag som det är enkelt att samarbeta med. Cobras rötter sträcker sig så långt tillbaka i tiden som 1963 och bolaget är mycket välrenommerat med verksamhet i såväl Storbritannien som Sverige. Vårt samarbete inleds nu på allvar och har potential att fortsätta under många år” sa Karin Agerman, Chief Research and Development Officer på CombiGene, i ett pressmeddelande.

Avtalet möjliggör vidare studier och framtida kommersialisering

Det Master Service Agreement som parterna nu ingått inkluderar tre separata kontrakt avseende kvalitet, produktion av plasmider samt produktion av CG01. Det inkluderar såväl produktion av CG01 för kliniska studier som kommersiell produktion vid ett framtida marknadsgodkännande. Det är med andra ord ett både viktigt och långsiktigt avtal, som är förknippat med en initial betalning om 1,5 Mkr till Cobra.
Till att börja med kommer Cobra producera de plasmider som behövs för produktion av CG01 och parallellt genomföra den omfattande teknologi- och metodöverföringen från CGT Catapult, med vilka CombiGene utvecklat en tillverkningsmetod för CG01. Därefter genomförs tester av produktionsprocessen och materialet detta resulterar i ska sedan användas för de toxikologi- och biodistributionstester som CombiGene planerar inleda under 2020.

»Vi kan nu producera material för avslutande prekliniska studier, studier i människa och efter marknadsgodkännande även den kommersiella produkten. Detta innebär också att CG01-projektet blir mycket mer attraktivt för potentiella partners eftersom vi nu i princip tagit bort alla frågetecken runt produktionen. « – Jan Nilsson, vd CombiGene 

Vd om avtalets betydelse

BioStock kontaktade CombiGenes vd, Jan Nilsson, för en kommentar till avtalet.

Jan Nilsson vd CombiGene
Jan Nilsson, vd CombiGene

Grattis till avtalet, Jan! Vad innebär det här samarbetet för möjligheter för CombiGene som inte fanns på plats tidigare?
– Tack, detta är något vi har jobbat hårt för. Att hitta den rätta produktionspartnern är en enormt viktig milstolpe för CombiGene och CG01. Vi kan nu producera material för avslutande prekliniska studier, studier i människa och efter marknadsgodkännande även den kommersiella produkten. Detta innebär också att CG01-projektet blir mycket mer attraktivt för potentiella partners eftersom vi nu i princip tagit bort alla frågetecken runt produktionen.
– Vi genomför för närvarande de sista stegen i utveckling av produktionsmetod helt anpassad till CG01 tillsammans med CGT Catapult och har nu genom avtalet med Cobra säkrat GMP-produktionskapacitet inför framtiden.
Genterapi och produktion av genterapier är komplext. Hur viktig är det att ha en bra tillverkningspartner?
– Valet av CDMO-partner är ett av de viktigaste besluten under hela projektets livscykel. Genterapi är ett förhållandevis nytt område och det finns endast ett fåtal tillverkare i världen som har den erfarenhet, kunskap och de faciliteter som krävs för att kunna producera CG01 av rätt kvalitet. Vi har genomfört en rigorös upphandlingsprocess där vi tittat på erfarenhet av AAV-virus, tekniskt kunnande, kapacitet, samarbetsförmåga och pris. I urvalsprocessen föll många tillverkare bort eftersom de inte kunde möta våra krav – vilket är ett exempel på att CombiGene ligger i utvecklingens framkant.
– Vi är mycket nöjda med vårt val av Cobra som partner och ser fram emot att arbeta tillsammans med dem. De är en välrenommerad leverantör som kan stödja oss i alla steg i produktionen av CG01 och på så sätt vara vår partner på hela resan fram till marknad. Vi ser också positivt på att de är en, relativt sett, lagom stor internationell aktör så att vi kan vara säkra på att vi får den uppmärksamhet vi behöver.

»Genom att vi nu har en konkret plan som anger vad som ska produceras, när det ska produceras och till vilken kostnad har vi nu tagit bort en osäkerhetsfaktor i projektet. Detta gör CG01 ännu attraktivare för potentiella partners.«

Du har tidigare talat om att just produktionskapacitet hos kontraktstillverkare är en av de största utmaningarna för genterapibolag. Hur påverkar det CombiGene att ni nu löst denna frågeställning?
– Denna utmaning är något som vi alltid har varit medvetna om och därför har vi lagt stort fokus på att hitta rätt partner som vi kan se en långsiktig framtid med. En viktig punkt i avtalet är att vi nu har säkrat en tidslucka för vår tillverkning då Cobra kommer att ha kapacitet att producera den mängd CG01 vi behöver.
– Genom att vi nu har en konkret plan som anger vad som ska produceras, när det ska produceras och till vilken kostnad har vi nu tagit bort en osäkerhetsfaktor i projektet. Detta gör CG01 ännu attraktivare för potentiella partners.
Hur påverkar samarbetet med Cobra CombiGenes framtid och dess aktieägare?
– Vi tror att en lyckad produktion är en avgörande pusselbit för att ta bolaget till nästa nivå. GMP-tillverkning är dessutom ett av utvärderingskriterierna när ett stort läkemedelsbolag gör due diligence. När jag träffar investerare och läkemedelsbolag kan jag nu presentera en verklighetsförankrad plan och budget för hur tillverkningen av CG01 kommer att genomföras och visa upp en trovärdig och välkänd tillverkningspartner. Detta är särskilt viktigt då både investerare och partners är medvetna om att tillverkning är en trång sektor för genterapibolag.

»Redan under nästa år ser vi resultaten av samarbetet. Då producerar vi en teknisk batch av CG01 som ett resultat av en s.k. Engineering Run, ett test av hela produktionsprocessen. Denna batch kommer vi att kunna använda i de regulatoriska prekliniska studier som krävs för att få skicka in ansökan till att få påbörja studier i människa.«

Vad är nästa steg i produktionen och när kan vi förvänta oss se resultat från samarbetet med Cobra?
– Vad som händer nu är att vi påbörjar en överföring av teknologi och metod från Catapult som utvecklat vår produktionsprocess men inte erbjuder kommersiell tillverkning. Enkelt kan det beskrivas som att Catapult överför receptet för hur CG01 ska tillverkas till Cobra. Båda parterna har mycket erfarenhet av denna typ av överlämning och har samarbetat sedan tidigare, vilket är mycket betryggande för oss. Detta är nämligen lite extra krångligt när det gäller biologisk produktion i jämförelse med produktion av kemiska småmolekyler.
– Parallellt med detta pågår produktionen av de plasmider som kan sägas utgöra en del av startmaterialet vid tillverkningen av CG01.
– Redan under nästa år ser vi resultaten av samarbetet. Då producerar vi en teknisk batch av CG01 som ett resultat av en s.k. Engineering Run, ett test av hela produktionsprocessen. Denna batch kommer vi att kunna använda i de regulatoriska prekliniska studier som krävs för att få skicka in ansökan till att få påbörja studier i människa.
– Avslutningsvis kan jag säga att detta är ett mycket betydande steg i vår mognad mot att bli ett kliniskt bolag. Genom att säkra produktionen för CG01 blir vi också mer kommersiellt redo vilket definitivt kommer att öka vår attraktivitet hos potentiella partners.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

BioStock’s article series on drug development: The Success of Orphan Drug Designation

Getting a pharmaceutical drug approved by regulators is notably very challenging, requiring several years and exorbitant amounts of money. However, recent studies following trends in drug development approval rates tell a heart-warming story of approval rates going up in the last decade, especially when a drug reaches phase III clinical trials. The data should get investors betting on one class of drugs in particular – orphan drugs. With this fifth and final piece, we round out this series on drug development by taking a closer look at orphan drug designation and its benefits (as well as some of its flaws).
In its complexity, one thing is clear – a drug’s path to market approval is swamped with obstacles, mainly tough regulations aimed at following pharmacovigilance guidelines that slow down the drug development process and lead to low rates or approval.
Despite the negative impactive some of the regulations may have on drug development, their purpose is essential – keeping patients safe from potential toxic side-effects. So, generally speaking, regulators remain firm in their strict stance, even as they are being hard-pressed to be more flexible. However, in recent years, the regulating authorities have been listening to drug makers and patients and have created new rules to help some new drugs have a higher chance of reaching the market, especially those developed for serious illnesses with unmet medical needs. We took a closer look at those new rules in part IV (add link) of this series and we briefly mentioned the Orphan Drug Act as an important example.
However, the implications of that particular bill require further analysis, which we provide here.

The Orphan Drug Act

The Orphan Drug Act, passed in 1983 by the FDA to facilitate the development of drugs targeting rare diseases, or, as by the FDA’s definition, diseases that affect fewer than 200,000 people at any given time. The act came to fruition as patients with rare diseases felt increasingly ignored by drug companies, thus the name orphan drugs.
It paved the way for three major economic incentives for drug companies developing drugs able to receive orphan drug designation (ODD) from the FDA. The major one is market exclusivity – no direct competition from other companies for 7 years when treating a rare disease. Other incentives include tax credits and clinical research subsidies.
In 2000 the EU followed in those footsteps by creating the Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), which gives pharma companies similar incentives, including market exclusivity. There are however some major differences compared to the FDA. First, COMP gives 10 years of market exclusivity instead of 7; moreover, it requires the drugs to be for serious medical conditions and for which there is currently no alternative already on the market – something that is not enforced by the FDA, thus making it easier to receive orphan designation in the US.

An increase in drug approvals

The benefits of the bill have been quite evident. Since its passage, the number of medications approved for rare diseases has skyrocket from just 34 in 1983 to more than 600 today, reaching millions of people.
Over the last 5-10 years, however, there is substantial evidence suggesting that ODD has led to major benefits in the drug development process as well. As has been reported by Monocl Strategy and Communication earlier this year, recent studies have shown that phase III drug approval success rates have increased substantially over the last decade, and that orphan drugs may be to thank for pushing those rates higher.
The main results from one of the studies in question, published this year in Nature Reviews, are summarized in an article by Endpoints News, which details success rates of drugs moving from phase III to launch rising from 49 per cent to 62 per cent between 2010 and 2018. The study points out that success rates for orphan drugs have surged the most within that period (see graph).

Click on the image to see the full-sized version

Those results run in parallel with data from a study by BIO, which suggests that the average success rate of orphan drugs in clinical development was greater than that of all drugs pooled together between 2006 and 2015. Non-oncology orphan drugs in particular had a probability of success (POS) of reaching approval from phase I of 25 per cent. Compare that to all drugs averaged together with 10 per cent POS.
That particular study decided to separate oncology drugs from orphan drugs, although in many cases they overlap – something to keep in mind since oncology drugs trend quite low in terms of POS. More on that in the next section.

Success for orphan drugs is recent

It’s not all roses for orphan drugs. A study by MIT published last year tells a slightly different story when looking at a wide range of clinical trial data from 2000 to 2015. Within that time frame, orphan drugs had one of the lowest average probability of success (POS) rates (6.2 percent) to reach approval from phase I, and an average phase III POS rate of 46.7 per cent, well below the 59 per cent POS rate encompassing all drugs. Those percentages cover all orphan-designated drugs, including those for treating cancer, which, as mentioned above, brings down the POS averages.
Of course, one should keep in mind that the different results from these three studies come from analyses of three different time frames. However, the common thread among the studies is that they show a dramatic rise in drug approvals from 2013, especially among orphan drugs. This is particularly apparent in the Nature Reviews study, which has a time frame that extends to 2018, making it slightly more relevant for predictions going forward, since the other studies only extend to 2015.

Orphan drugs require post-approval studies

A relevant factor to consider when discussing orphan drug success rates and market approval is that, more often than not, orphan drugs have to go through stringent post-approval safety testing. This is because knowledge about rare diseases is still scarce (since they are rare), so patients need to be followed for several years to be sure a drug is safe and effective.
Moreover, rare diseases predominantly affect children or young adults, which adds to the need for post-approval clinical trials, since orphan drugs are typically tested in adults for approval. This creates an impasse for recruiting clinical trial volunteers and adds complexity to clinical trial design. Clinical trial recruitment is further complicated by the fact that rare diseases involve a much smaller number of affected patients, thus adding to the difficulty in finding an adequate number of clinical trial volunteers.
Overall, post-approval studies are a fundamental aspect of orphan drug clinical trial design made to address these and other limitations.

With success comes scepticism

Despite the positive drug development trends for drugs receiving ODD, the Orphan Drug Act has received its healthy share of criticism. For one, reports indicate that still 95 per cent of the 7000 documented rare diseases still lack treatment options, yet, this class of drugs accounted for a majority of FDA approvals in 2018 and is one of the most profitable raking in close to 140 BUSD from sales last year.
Furthermore, an investigation by Kaiser Health News shows that drug developers take advantage of loopholes in the Orphan Drug Act to maximise their profits. In fact, the investigation revealed that several mainstream drugs were later “repurposed” to treat rare diseases in order to receive ODD, thus leading to a monopoly in the orphan drug market thanks to market exclusivity granted from the legislation.
A good example is AbbVie’s Humira (adalimumab), which happens to be the top-selling drug in the world with revenue from sales reaching 13 BUSD annually. The drug was originally approved for a non-orphan indication (rheumatoid arthritis), but now has 12 indications, six of which have orphan designation. As a report undertaken independently by the QuintilesIMS Institute shows, the orphan indications amount to 3.8 per cent of the annual sales volume generated by Humira.
This leads to speculation that the Orphan Drug Act isn’t necessarily doing what it was intended to do – create treatments for patients with urgent unmet needs within rare diseases.
All said and done, despite the criticism, there is plenty of evidence showing that the Orphan Drug Act has done a lot to encourage the development of drugs for rare diseases and has helped increase the development success rates within pharmaceutical development, especially within the last decade.
This concludes our article series on drug development. If you missed our previous articles, you can find them at these links.
Part I: The Drug Development Process
Part II: Challenges Associated with Drug Development
Part III: A Brief History of Regulatory Affairs
Part IV: Making Treatments More Accessible to Patients

MedicPen tar in 30 Mkr med sikte på intäktsflöde Q4 2019

Patienter som glömmer bort, tar fel eller överdoserar sina läkemedel är ett stort problem för både patienthälsa och samhälle. Samtidigt ägnar omsorgspersonal en stor del av arbetstiden åt medicinhantering. Svenska medicinteknikföretaget MedicPen utvecklar, tillverkar och säljer helhetslösningar som underlättar för patienter att sköta sin medicinering och effektiviserar omsorgsverksamheternas medicinhantering. Produkterna bygger på en patenterad innovation om separat hantering av mediciner fram till doseringstillfället. Produkterna är utvecklade för integrering i IT-miljöer. För att skala upp produktionen och öka marknadsnärvaron på utvalda marknader, samt påbörja nästa generations dispenser, tar bolaget nu in cirka 30 Mkr i en nyemission. BioStock hörde av sig till bolaget för en kommentar.
Felmedicinering, vårdbesök och sjukhusvistelser. Detta är några följder av låg följsamhet till läkemedelsordination, ett problem som kanske är vanligare än många tror. Samtidigt slukar medicinhanteringen en stor del av omsorgspersonalens tid istället för att ägnas åt personlig omsorg.

MedicPens lösning på problemet

MedicPen har en patenterad teknisk innovation som syftar till att ge patienten en bättre följsamhet vid medicinering. Det patenterade systemet medger att patienten i samråd med sin läkare i större utsträckning än idag kan bestämma när de olika doserna ska tas. Dispensern talar om med ljus, ljud och tal när det är dags att ta medicinen. Det enda patienten behöver göra är att trycka på en knapp, varpå tabletterna faller ut i en kopp. Om patienten av någon anledning inte tar sin dos skickas ett larm till omsorgspersonalen.
Dispensern talar också om för patienten när det är dags att ta läkemedel som inte kan förvaras i dispensern, till exempel salva, spruta och droppar. Därutöver kan patienten på ett enkelt sätt själv ta ut så kallad behovsmedicin, såsom värktabletter, men med de begränsningar som anges för respektive läkemedel. Detta sparar mycket tid åt omsorgsverksamheterna.

»MedicPen verkar inom ett hett område, nämligen Internet of Things och digitalisering. Vi har en stabil produkt och ett medicinhanteringssystem som innebär att omsorgsverksamheterna ges möjlighet att lyfta ut medicinhanteringen och istället fokusera på viktigare arbetsuppgifter, till exempel personlig omvårdnad. Detta i ett läge då omsorgsgivare runt om i världen är satta under hårt tryck på grund av att andelen äldre ökar i kombination med problem att rekrytera personal. Vi kan alltså lösa en rad olika problem på en marknad som är oerhört stor och är på god väg att mogna« — Fredrik Westman, vd MedicPen

Reser expansionskapital

Fredrik Westman, vd MedicPen

Mellan den 9 – 25 oktober 2019 pågår en nyemission som ska ta in cirka 30 Mkr som ska trygga vidare expansion av bolagets verksamhet. BioStock kontaktade bolagets vd, Fredrik Westman, som berättar mer om avsikterna framöver.
Just nu genomför ni en nyemission på cirka 30 Mkr. Hur avser ni att använda emissionslikviden?
– Vi kommer att öka vår marknadsnärvaro och intensifiera marknadsinsatserna, särskilt i Danmark och Sverige. Detta kommer att leda till ökade kostnader kopplat till marknadsföring och försäljning.
– Med nuvarande bemanning kan vi hantera några hundra Medimi Smart som är ute hos patienter. I takt med att försäljningen ökar och fler Medimi Smart implementeras ökar behovet av fler funktioner i bolaget. Vi kommer därför att behöva nyrekrytera personer för att hantera kvalitetsfrågor, complaint-system och support. Detta är starkt kopplat till vår CE-märkning.
– Vi kommer också att investera i utveckling av nästa generation Medimi Smart.
Ni har en huvudprodukt i nuläget, Medimi Smart. Vad gör er tekniska lösning unik på marknaden i förhållande till konkurrenterna?
– Jag vill särskilt framhålla två egenskaper som gör vår teknologi unik och som kommuner lyfter fram som positivt.
– För det första är vår teknologi flexibel eftersom alla tabletter förvaras i separata fack i kassetterna som placeras i Medimi Smart. Detta anser omsorgsgivare vara en stor fördel. I många fall förändras patienternas dosering tämligen ofta. I flertalet fall behöver inte omsorgspersonal åka hem till patienten för att hämta och kassera dospåsar eller ta bort eller lägga till tabletter i dosetter. Detta sparar mycket resurser. I och med att vår dispenser är uppkopplad mot vårdsystemet hämtas information om patientens läkemedel och dosering en gång per dygn. Detta innebär att doseringsförändringar får omedelbart genomslag under förutsättning att tabletten redan finns i dispensern.
– Ett annat exempel är så kallad behovsmedicin, det vill säga när en patient behöver exempelvis smärtstillande. Med vår teknologi kan patienten under kontrollerade former själva med några enkla knapptryck få ut medicinen. Därmed behöver inte omsorgspersonalen komma hem till patienten vilket sparar resurser och patienten behöver inte vänta på hjälp.
Er vision är att lyfta ut medicinhanteringen från omsorgsgivarna så att dessa istället kan fokusera på exempelvis omvårdnad. Ni har därför genomfört ett testprojekt i Danmark där Medimi Smart och medicinhanteringssystemet testats sedan början av 2018. Kan du redan nu antyda något kring resultaten från studien, trots att den fulla utvärderingen publiceras senare under Q4?
– Både MedicPen, våra samarbetspartners och kommunerna anser att resultatet är mycket tillfredsställande. Som en konsekvens av detta har kommunerna beslutat att avsluta den fjärde och sista testfasen och genomföra den sista projektbetalningen.
– Samtidigt har vi gått in i en evalueringsfas som innebär att ett institut ska ta fram en utvärdering samt ett så kallat nationellt ”business case” där man tittar på samhällsekonomiska aspekter. Parallellt med detta har kommunerna, trots att evalueringsfasen inte är färdig, gått in i en beställningsfas.
– Resultatet kan alltså sägas vara mycket positivt och min bedömning är att vi kommer att få beställningar de närmaste månaderna.
Hur ser er prognosticerade vinst per såld enhet ut, och hur ser er strategi ut för att maximera denna?
– Vi har en god bild av produktmarginalen och har under 2019 arbetat med att maximera denna. Framför allt vill jag framhålla att vi har produktionsanpassat Medimi Smart och investerat i produktionsverktyg samt ingått samarbete med en legotillverkare. I denna process har vi minskat produktionskostnaden radikalt. Samtidigt har vi genom att fokusera på Medimi Smart samt genom att i huvudsak fokusera på Danmark och Sverige minskat kostnaderna samtidigt som vi reducerat de risker som är förknippade med att försöka att bearbeta för många marknader.
Danmark, men även Sverige, är initialt era första prioriterade geografiska områden. Varför väljer ni att fokusera just på dessa i ett första steg och hur stort värde betingar dessa när önskvärd acceptans och mognadsgrad har uppnåtts?
– Vi har valt att fokusera på i huvudsak Danmark eftersom de ligger i framkant och har uppnått en hög mognadsgrad inom digitaliseringen av vård och omsorg. Ett annat skäl är att staten, regionerna och kommunerna arbetar mycket samordnat samtidigt som man i Danmark har en tendens att gå ”all in”. Ett exempel på detta är TIM-projektet som vi nyligen avslutat och gått in i en beställningsfas. Attityden kan karaktäriseras som ”antingen eller”. Hade kommunerna inte varit nöjda hade de avbrutit samarbetet med MedicPen och våra samarbetspartners.
– Jag vill hävda att Sverige inte har kommit lika långt inom digitalisering och de olika nivåerna samarbetar inte lika bra som i vårt grannland. Däremot finns det ett stort intresse för Medimi Smart och TIM-projektet, inte minst eftersom de svenska kommunerna ser en möjlighet att lyfta ut den resurskrävande medicinhanteringen. Så jag tror att vi ligger i fas med utvecklingen genom att arbeta stenhårt i Danmark samtidigt som vi i tillsammans med vår samarbetspartner Telenta bearbetar svenska kommuner.

»Vi har vid sidan om Danmark och Sverige anpassat Medimi Smart och medicinhanteringssystemet till den amerikanska marknaden så det är en potentiell marknad för MedicPen. Vi har även fått förfrågningar från olika delar av världen, till exempel Australien och Nederländerna«

Om vi blickar ut över världsmarknaden istället, hur stort värde har den och vilken penetrationsgrad siktar ni på efter en lyckad etablering i Skandinavien?
– Vi kan konstatera att många länder runt om i världen står inför utmaningen att andelen äldre ökar vilket får till följd att man vill effektivisera omsorgsverksamheterna med hjälp av digitalisering. Att sia om värdet är omöjligt, det är ju såklart enormt. Vi har de facto fokuserat på att få Medimi Smart och medicinhanteringssystemet att fungera i Danmark. Dels för att det krävs ett fungerande system för att över huvud taget penetrera andra marknader. Dels för att snabbt få igång ett kassaflöde.
– Penetrationsgrad är något som kan bli tydligare i samband med att vi genomför det nya projektet på Midtjylland där syftet är att kunna definiera vilken typ av tekologi som passar olika patienter. Där ska nämligen både vår dispenser Medimi Smart och dospåseapparater användas. För patienter som har stabil dosering över längre tid kan dospåseapparater i många fall vara lämpliga. Men för de patienter vars medicinering ändras förhållandevis ofta är Medimi Smart en effektivare och bättre lösning. Jag bedömer att merparten av patienterna tillhör den grupp vars medicinering ändras förhållandevis ofta.
När hoppas du att ett eventuellt tillträde till övriga marknader utöver Sverige och Danmark kan ske?
– Vi har varit tydliga med att Medimi Smart och medicinhanteringssystemet ska fungera tillfredsställande i TIM-projektet i Danmark innan vi över huvud taget börjar penetrera andra marknader. Nu har vi en stabil produkt. Sedan några månader tillbaka har vi drivit ett testprojekt i Sverige som vi planerar att skala upp. Vi har vid sidan om Danmark och Sverige anpassat Medimi Smart och medicinhanteringssystemet till den amerikanska marknaden så det är en potentiell marknad för MedicPen. Vi har även fått förfrågningar från olika delar av världen, till exempel Australien och Nederländerna. Men vi går försiktigt framåt så att vi inte tappar fokus, nämligen att Medimi Smart och medicinhanteringssystemet ska fungera väl samtidigt som vi skapar kassaflöde.
Om vi går in mer på detalj kring problematiken med följsamhet av läkemedelsordination. Detta är ju inget nytt problem, snarare kan man påstå att det har varit ett problem i åtminstone ett sekel. Vilka är de svåraste utmaningar ni har haft vid utvecklingen av era produkter och hur har ni löst dessa för att adressera följsamhetsproblematiken?
– Det är två saker som jag anser varit utmaningar och som bolaget löst på ett förträffligt sätt. För det första att tabletterna placeras var för sig i fack i kassetterna. Detta leder till att vi kan erbjuda en unik flexibilitet och som uppskattas av omsorgsgivare och patienter. När patienter som har dospåsapparat får ändrad dos måste påsarna med tabletter i vissa fall kasseras. Men i många fall får patienten istället tabletter som ska tas vid sidan om vilket många patienter upplever är förvirrande och leder sannolikt till fel. För det andra loggas allt som sker med Medimi Smart, till exempel när patienten efter att ha blivit påmind trycker på den blinkande knappen så att dosen faller ut i koppen eller om patienten väljer att ta behovsmedicin. Detta innebär att läkare och omsorgspersonal kan se huruvida patienten tagit medicinen enligt ordination.
Kan du berätta något om nästa generationens dispenser som ni avser utveckla? Ni säger i emissionsprospektet att denna skall vara billigare att producera och ha ett högre teknikinnehåll. Vilka är dina visioner att den nya produkten skall tillföra för funktionalitet som dagens lösningar saknar?
– Vi har en mycket bra bild av behoven och önskemålen på marknaden, inte minst efter våra tester i Danmark. Så slutsatsen är att vi har en mycket bra dispenser och att nästa generation dispenser ska bygga på samma princip vilket innebär att den ska vara lika flexibel som Medimi Smart. Jag vill inte konkret gå in på hur vi tänker, men det handlar till exempel om att tillvarata de tekniska landvinningar som just nu sker, t ex vad gäller 5G och andra tendenser inom connected health och IoT. Vi har också idéer kring applösningar som förbättrar kommunikationen mellan Medimi Smart, vårdsystemen, patienterna och vård- och omsorgsgivare.

»Det viktigaste kvittot på att bolaget har ett mycket väl fungerande team är att vi har en stabil produkt och att vi har genomfört ett lyckosamt testprojekt i några danska kommuner och att fler danska kommuner aviserat sitt intresse. Vi får också mycket positiv respons från svenska kommuner«

Ni hoppas få löpande intäkter under det fjärde kvartalet 2019. När är ditt mål att ni ska nå rörelsevinst på helårsbasis?
– Vi bör avvakta att besvara frågan tills vi vet hur många beställningar som kommer de närmaste månaderna för att därefter kunna ge en någorlunda säker prognos. Även om jag inte kan ge något tydligt svar om när så tycker jag att det ser mycket ljust ut.
Kan du berätta kort om dig själv och teamet bakom MedicPen och hur era kompetenser bidrar till att driva bolaget framåt?
– Teamet består av ett antal mycket envisa och fokuserade personer. Vi som ingår i teamet har varierande kompetenser som kompletterar varandra väl. Det viktigaste kvittot på att bolaget har ett mycket väl fungerande team är att vi har en stabil produkt och att vi har genomfört ett lyckosamt testprojekt i några danska kommuner och att fler danska kommuner aviserat sitt intresse. Vi får också mycket positiv respons från svenska kommuner.
Avslutningsvis, vilka är dina vassaste argument till varför man skall investera i MedicPen och varför tajmingen är den rätta just nu?
– MedicPen verkar inom ett hett område, nämligen Internet of Things och digitalisering. Vi har en stabil produkt och ett medicinhanteringssystem som innebär att omsorgsverksamheterna ges möjlighet att lyfta ut medicinhanteringen och istället fokusera på viktigare arbetsuppgifter, till exempel personlig omvårdnad. Detta i ett läge då omsorgsgivare runt om i världen är satta under hårt tryck på grund av att andelen äldre ökar i kombination med problem att rekrytera personal. Vi kan alltså lösa en rad olika problem på en marknad som är oerhört stor och är på god väg att mogna.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.