NextCell Pharma har publicerat preliminära 1-årsrdata från den äldre åldersgruppen i den pågående kliniska studien ProTrans-Young. Studien utvärderar säkerhet och effekt av cellterapin ProTrans, men resultaten visar ingen tydlig skillnad mellan ProTrans och placebo i detta skede, vilket skapar osäkerhet kring behandlingens effekt hos ungdomar.

NextCell Pharma utvecklar stamcellsbaserade terapier med fokus på typ 1-diabetes. Bolagets ledande kandidat, ProTrans, är en cellterapi baserad på mesenkymala stromaceller, utvecklad för att bromsa sjukdomsförloppet genom att bevara kroppens egen insulinproduktion.

ProTrans-Young-studien, som startade 2022, är en fas I/II-studie som utvärderar ProTrans hos barn och ungdomar med typ 1-diabetes. Studien är uppdelad i två grupper: en äldre åldersgrupp (12–21 år) och en yngre (7–11 år), med totalt 60 patienter. Patienterna följs under totalt fem år, med mätningar av insulinproduktion var sjätte månad, där den aktuella delanalysen endast omfattar värden vid baseline och efter ett år. Den äldre gruppen, som nu analyserats, består av 30 randomiserade patienter som behandlades inom sex månader efter diagnos.

Preliminära resultat

I den öppna delen av studien, där tre patienter ingick, observerades en genomsnittlig ökning av insulinproduktionen efter 12 månader jämfört med nivåerna före behandling, vilket enligt bolaget är i linje med tidigare studier på vuxna. I den randomiserade, placebokontrollerade delen, där ProTrans jämfördes med placebo, syntes dock ingen väsentlig skillnad i insulinproduktion mellan grupperna.

Spridningen i resultaten var stor, vilket medför betydande felmarginaler och gör det svårt att dra säkra slutsatser just nu. I placebogruppen noterades att tre patienter uppvisade ökad insulinproduktion efter ett år, vilket NextCell menar kan förklaras av den så kallade “honeymoon-fasen” – en period kort efter diagnos då kroppens egen insulinproduktion tillfälligt kan återhämta sig. Denna fas varierar dock mellan individer och kan pågå från några månader upp till ett år.

Stor osäkerhet i resultaten

Den stora individuella variationen i sjukdomsförloppet, särskilt tidigt efter diagnos och under puberteten, bidrar till osäkerheten i resultaten. Flickor i studien, som generellt förlorar insulinproduktion långsammare på grund av hormonella och genetiska faktorer, hade 81 procent kvar av sin insulinproduktion i ProTrans-gruppen, jämfört med 75 procent i placebogruppen. För pojkar var motsvarande siffror 78 respektive 72 procent. Ytterligare faktorer som kan ha påverkat analysen inkluderar att ProTrans-gruppen hade högre kroppsvikt och BMI vid studiestart, samt att fyra patienter i gruppen hade förhöjda nivåer av fastande plasmaglukos – båda faktorer som är kopplade till ett snabbare sjukdomsförlopp.

Kommentar från VD och framtidsutsikter

NextCell förväntar sig att grupperna blir mer homogena i takt med att ungdomarna passerar puberteten och hormonella variationer minskar, vilket kan underlätta mer robusta slutsatser om ProTrans behandlingseffekt. Den inledande reaktionen från investerarna var klart negativ och aktien har sedan beskedet handlats ned med över 50 procent.

NextCells vd Mathias Svahn säger i en kommentar att bolaget fortfarande är övertygat om ProTrans potential, trots de preliminära resultaten.

– Vi är fortsatt övertygade om ProTrans potential och ser tydliga tecken på en positiv behandlingseffekt, säger han. Eftersom patienterna nyligen diagnostiserats, flera befinner sig i puberteten och det finns skillnader i utgångsläge mellan grupperna, kan det ta längre tid att påvisa behandlingsfördel. Vår hypotes kvarstår: ProTrans har en långvarig effekt, och skillnaderna väntas bli tydligare över tid.

Rekryteringen till den yngre åldersgruppen (7–11 år) pågår och väntas vara klar före sommaren 2025, med en 1-årsanalys av behandlingseffekten i denna grupp planerad till andra halvåret 2026.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev