Leqembi är en monoklonal antikropp som selektivt binder till och eliminerar toxiska protofibriller av amyloid beta (Aβ), en proteinform som ansamlas i hjärnan och skadar nervceller vid Alzheimers sjukdom. Läkemedlet har vandrat en lång och utmanande väg mot EU-godkännande. Sommaren 2024 gav den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ett negativt besked gällande Eisais ansökan om marknadsgodkännande, med hänvisning till att behandlingens nytta inte balanserade risken för biverkningar som amyloid-relaterade avvikelser (ARIA), såsom hjärnblödningar och svullnad.
Eisai begärde omprövning och i november gav EMA:s kommitté för humanläkemedel (CHMP) en positiv rekommendation för godkännande, för behandling av tidig Alzheimers sjukdom hos vuxna som är icke-bärare eller heterozygoter av ApoE ε4-genen. Beslutet bekräftades av CHMP i februari, men EU-kommissionen hänsköt ärendet till en omprövningskommitté i början av april, efter att den ständiga kommittén inte kunde enas. Omprövningskommittén nådde heller inte enighet, vilket ledde till att EU-kommissionen fick fatta det slutgiltiga beslutet.
Utförlig beskrivning av godkännandet
Europeiska kommissionen har nu valt att bevilja marknadsgodkännande för Leqembi, vilket gör det till den första godkända behandlingen i EU som riktar sig mot en underliggande orsak till Alzheimers sjukdom. Godkännandet avser vuxna patienter som är icke-bärare eller heterozygoter av ApoE ε4-genen och som har bekräftad amyloidpatologi. Det gäller i EU:s 27 medlemsstater samt Norge, Island och Liechtenstein, och följer tidigare godkännanden i USA, Japan, Kina och Storbritannien.
Läkemedlet har tagits fram av BioArctic som i samband med godkännandet får en milstolpsersättning på 20 miljoner euro och har rätt att, tillsammans med Eisai, kommersialisera Leqembi i Norden. Bolagen förbereder nu en gemensam lansering i regionen, med målet att så snabbt som möjligt nå lämpliga patienter. Samtidigt pågår ytterligare forskning för att utvärdera läkemedlets potential i olika sjukdomsstadier, däribland preklinisk Alzheimers och ärftlig Alzheimers.
– BioArctic fortsätter att bygga en stark nordisk organisation för att stödja introduktionen av Leqembi i Norden. Vi kommer att stödja vår partner Eisai i arbetet med de nationella myndigheterna och hälso- och sjukvården för att de patienter som är lämpliga för behandling så snart som möjligt ska få tillgång till Leqembi, säger Anna-Kaija Grönblad, Head of Commercial Operations på BioArctic.
