Annexin Pharmaceuticals tillkännagav nyligen att fas IIa-studien med ANXV inom ögonsjukdomen retinal venocklusion (RVO) uppnått huvudmålen, vilket stärker dialogen med potientiella licensieringspartners. Bolaget är samtidigt aktuella med en företrädesemission om cirka 50 Mkr. Med kapitalanskaffningen tar bolaget sikte på fortsatta satsningar inom RVO-programmet, en fokuserad klinisk studie inom diabetesretinopati men även studier för att undersöka möjligheter för ANXV-behandling inom cancer och sicklecellanemi. BioStock pratade mer om detta med vd Anders Haegerstrand.
– Vi möter alltjämt ett stort intresse från potentiella licenspartners och vi ser goda förutsättningar för att sluta ett fördelaktigt licensavtal, säger vd Anders Haegerstrand.

RVO drabbar mer än 16 miljoner patienter globalt, vilket gör det till en av de vanligaste orsakerna till synförlust. Det finns idag ingen behandling som riktar sig mot sjukdomens underliggande orsaker. Annexin Pharmaceuticals huvudfokus är att utveckla den biologiska läkemedelskandidaten ANXV till en behandling som gör just detta. ANXV bedöms av bolaget kunna ta en stor andel av marknaden som idag är värd många miljarder US dollar.

Fas IIa-studien uppnådde samtliga huvudmål

I bolagets fas IIa-studie har ANXV-behandling utvärderats i patienter med nydiagnostiserad RVO som ännu inte behandlats med standardbehandlingen anti-VEGF. Resultaten visar att ANXV har en gynnsam säkerhetsprofil utan begränsande biverkningar, samtidigt som kliniskt relevanta effektsignaler observerats. Av 15 behandlade patienter har 14 följts upp i fyra månader, där 12 uppvisat stabil eller förbättrad synskärpa och minskad näthinnesvullnad. Sju patienter har bedömts klara sig helt utan standardbehandling med anti-VEGF-injektioner, medan fem endast behövt en enstaka injektion. Detta är en markant skillnad jämfört med en förväntad användning, som i USA innebär fem injektioner under de första sex månaderna.

Mätningar av ANXV och dess målmolekyl, fosfatidylserin, i patienters blod stödjer att doseringen varit tillräcklig för att kunna utöva sin effekt. Samtidigt beskriver bolaget att man i många fall sett en förbättrad blodförsörjning av näthinnan som inträffar snart efter ANXV-behandling, vilket stödjer den förmodade verkningsmekanismen. Bolaget anser att studien därmed uppnått alla huvudmål som gäller för en säkerhets-, tolerabilitets- och Proof of Concept studie.

Affärsutveckling och licensieringsplaner

Annexins mål är att i första hand utlicensiera ANXV för användning inom ögonsjukdomar. De nya resultaten stärker underlaget för bolagets pågående diskussioner med potentiella samarbetspartners, som nu intensifieras eftersom vissa aktörer har inväntat den fullständiga datautläsningen för att kunna utvärdera denna.

Företrädesemission finansierar värdeskapande av ANXVs breda potential

För att finansiera kommande kliniska studier och vidareutveckling av ANXV genomför Annexin just nu en företrädesemission om cirka 50 Mkr. Kapitalet ska framför allt gå till förberedande av en fas IIb-studie inom RVO, men även till att undersöka ANXVs potential inom andra sjukdomar där fosfatidylserin anses spela en viktig roll. Till dessa hör diabetesretinopati (DR), ett indikationsområde med betydande medicinska behov och där Annexin planerar att genomföra en fokuserad och begränsad klinisk Proof-of-Concept studie. Efter positiva prekliniska resultat inom bolagets cancersatsning avser Annexin fortsätta med bland annat blodprovsanalyser för att bedöma hur patienturval och dosering bäst kan genomföras i kommande kliniska studier. Samma typ av analyser planeras inom den mycket allvarliga och svårbehandlade sjukdomen sickelcellanemi (SCD), där prekliniska studier visat att ANXV kan komma att bli en ny behandlingsmöjlighet.

Vd berättar mer

BioStock hörde av sig till vd Anders Haegerstrand för att få veta mer om satsningarna och företrädesemissionen.

Anders, berätta lite mer om era planer för den fortsatta utvecklingen av RVO-programmet som majoriteten av kapitalanskaffningen ska finansiera?

– Vi har nyligen stängt databasen och analyserat data från vår Proof-of-Concept fas 2a-studie där ANXV har uppvisat både god säkerhetsprofil och kliniskt relevanta effektsignaler. Bra kliniska data är nyckeln till framgång så att planera för en fortsättning är ganska självklart. Vi anser att det mest naturliga är att utveckla ANXV för behandling av RVO tillsammans med en licenspartner. Vi vill att en fas 2b-studie skall kunna starta så snart som möjligt efter en licensaffär och det är en betydande styrka i diskussionen med potentiella partners att ha en konkret studieplan på plats, inklusive de regulatoriska myndigheternas synpunkter på den planen. För att stärka projektets värde gör vi också kontinuerliga stabilitets-analyser av det ANXV-material vi redan har, liksom visst optimeringsarbete inför framtiden.

Ni har tidigare berättat att potentiella samarbetspartners, men även ögonläkare, har efterfrågat forskning på ANXV inom diabetesretinopati. Kan du utveckla detta?

– I kontakter med ögonläkare och potentiella samarbetspartners har även värdet av nya behandlingskoncept och kliniska data inom diabetesorsakade synproblem, så kallad diabetesretinopati, diskuterats. Diagnosen är ofta kopplad till svåra synnedsättningar, kan förvärras snabbt och kan leda till blindhet. Marknaden för en ny godkänd behandling för denna kroniska sjukdom blir betydande. För att bredda ANXVs möjliga indikationsområden inom oftalmologi, och därmed utöka möjligheterna och värde på framtida licensavtal, planerar vi en fokuserad Proof-of-Concept studie inom just diabetesretinopati.

Hur ser marknadspotentialen ut för ANXV?

– Marknaden bara för RVO uppskattas till mångmiljardbelopp i US-dollar. Värdet drivs av de upprepade injektioner direkt i ögat som dessa patienter ofta måste behandlas med. Detsamma gäller för marknaden inom diabetesretinopati, vilken också drivs av behovet av upprepade behandlingar. ANXV kan potentiellt ta en betydande andel av båda marknaderna samtidigt som marknaderna också kommer förändras rejält om vi lyckas, något vi hoppas på för både patienternas skull och för de totala sjukvårdskostnaderna.

Hur ser intresset i övrigt ut från potentiella licensieringspartners?

– Vi är mycket nöjda med resultaten från vår RVO-studie och upplever att många är intresserade av nya behandlingsprinciper. Att databasen nu är stängd underlättar avsevärt diskussionerna med potentiella licenspartners då en del inväntat finala data inför slutlig utvärdering av projektet. I januari var vi på plats i San Fransisco under den årliga konferensen JP Morgan Annual Healthcare Conference, där vi fördjupade våra dialoger med flera större aktörer inom fältet.

Berätta mer om hur de fortsatta planerna för er cancersatsning ser ut?

– Vi har nått viktiga framsteg inom vårt andra terapiområde onkologi där våra egna prekliniska data med ANXV styrker möjligheten för cancerbehandling genom att reducera cancercellers förmåga att hämma immunsystemet, men också genom att kemiskt kunna koppla ihop ANXV med ett cellgift och på så sätt rikta cellgiftet mer selektivt mot cancercellerna. Våra prekliniska data motiverar en fortsatt satsning och vi planerar fortsatta studier ihop med bland annat Karolinska Institutet under året, främst för att se om ett blodprov kan användas för att välja lämpliga patienter för behandling och preliminärt bedöma dosnivåer.

Ni väljer att analysera möjligheterna för ANXV vid behandling av sicklecellanemi. Utveckla!

– Tidigt i Annexins historia var vi inne på att genomföra studier inom sickelcellanemi, men dåvarande marknadsläge och konkurrerande läkemedelskandidater under utveckling, gjorde att vi valde att satsa på andra indikationer i ett första skede. Två registrerade läkemedel har dragits tillbaka och även om genterapi, som är mycket kostsam, kommit som en ny möjlighet ser vi ändå potential för vår läkemedelskandidat. ANXVs möjlighet att reducera fosfatidylserin (PS) kan få en betydande roll i att begränsa skadorna i patienter med pågående akut sjukdom. Vi planerar nu inledande försök på blod från patienter med denna sjukdom för att bedöma vilken doseringsstrategi som är lämplig i kommande kliniska studier.

Hur lång blir er cash runway vid full teckning av företrädesemissionen?
– Vid full teckning beräknas pengarna räcka till mitten av första kvartalet 2026.

Varför är det ett bra tillfälle att investera i Annexin nu?

– Annexin befinner sig idag i ett mycket spännande och avgörande skede i bolagets historia. Vår ledande läkemedelskandidat ANXV har potential att bli ett så kallat First-In-Class läkemedel – en produkt med nya verkningsmekanismer som är den första i sitt slag på marknaden – inom flera områden där det finns stora icke tillgodosedda medicinska behandlingsbehov. Vi har nyligen stängt databasen och presenterat lovande resultat från vår fas 2a-studie inom RVO där vi sett kliniskt relevanta effektsignaler och som stödjer fortsatt klinisk utveckling av ANXV.

– Vi möter alltjämt ett stort intresse från potentiella licenspartners och vi ser goda förutsättningar för att sluta ett fördelaktigt licensavtal.

– Vi breddar också vår verksamhet genom en fokuserad klinisk studie inom diabetesorsakade ögonskador och vi gör föreberedande arbete inom två andra indikationsområden, för att på så sätt ytterligare stärka och dokumentera potentialen för ANXV.

Detta material har upprättats i marknadsföringssyfte och är inte och ska inte anses utgöra ett prospekt enligt gällande lagar och regler. De fullständiga villkoren för företrädesemissionen och mer information om bolaget har redovisats i ett informationsdokument som offentliggjorts och publicerats på nämnda bolags hemsida.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev