Nya data belyser Pepaxtis roll vid multipelt myelom
Oncopeptides har presenterat real world-data som visar på Pepaxtis effekt och säkerhet hos patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom. Resultaten från en amerikansk studie publicerades nyligen i European Journal of Haematology och baseras på klinisk användning med produkten.
Oncopeptides är ett svenskt bioteknikbolag som fokuserar på att utveckla behandlingar för svårbehandlade cancersjukdomar, med Pepaxti (melflufen) som sin främsta produkt. Pepaxti är godkänt i Europa för patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom (RRMM), en aggressiv blodcancer med begränsade behandlingsalternativ.
När det gäller den amerikanska marknaden valde FDA att dra tillbaka sitt accelererade godkännande för produkten 2021. Man gjorde helt enkelt en annan tolkning av studiedata i förhållande till de krav som ställs jämfört med sin europeiska motsvarighet.
Den amerikanska studien, som utfördes vid Dana-Farber Cancer Institute i Boston, analyserade 12 patienter med RRMM som fått Pepaxti i kombination med dexametason. Patienterna hade i median genomgått 5,5 tidigare behandlingslinjer, och många uppvisade högrisksjukdom.
Starka resultat
Resultaten visade en responsfrekvens på 55 procent, där 27 procent av patienterna uppnådde fullständig respons. Mediantiden för bibehållande av svar var 21,3 veckor, vilket är att betrakta som positivt i denna mycket sjuka patientgrupp. Säkerhetsprofilen var hanterbar, med huvudsakligen hematologiska biverkningar samtidigt som inga nya säkerhetssignaler jämfört med tidigare kliniska studier observerades.
När det gäller de avbrutna behandlingarna så uppstod de på grund av sjukdomsprogression i 42 procent av fallen. I 33 procent av fallen var anledningen att läkemedlet drogs tillbaka, i 17 procent låg biverkningar bakom och i ett fall gick patienten bort – vilket inte hade med behandlingen att göra.
Värdefullt bidrag till behandlingsutbudet
– Vår real-world-erfarenhet har stärkt vår förståelse för melflufens viktiga roll vid behandling av relapserande, refraktärt multipelt myelom, vilket återspeglas i våra data, skriver Paul G. Richardson, chef för den kliniska forskningen vid Dana-Farber Cancer Institute, i en kommentar.
– Resultaten indikerar att melflufens effekt och säkerhetsprofil som observerats i kliniska studier har överförts till praktisk praxis. I min mening inger detta hopp för patienter med få återstående behandlingsalternativ, som särskilt behöver terapier som kan kringgå immunutmattning genom en ny verkningsmekanism, samtidigt som det erbjuder fördelen av att kunna ges i öppenvård, vara lättillgängliga och medföra låg infektionsrisk.
Aktien stiger på resultaten
Aktiemarknaden tog emot studieresultaten med glädje och handlade upp Oncopeptides aktie med över 25 procent på tisdagen. De nya resultaten kommer gissningsvis att vara föremål för en del frågor vid den telefonkonferens som planeras i samband med bolagets bokslutsrapport som släpps på torsdag.
