Egetis Therapeutics får EU-godkänt
EU-kommissionen har godkänt Egetis Therapeutics läkemedel Emcitate som den första och enda behandlingen för patienter med MCT8-brist. Lansering väntas dra igång under det andra kvartalet i år.
MCT8-brist är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar transporten av sköldkörtelhormon in i hjärncellerna, vilket leder till allvarliga neurologiska symtom. Patienterna uppvisar ofta svår utvecklingsförsening och nedsatt rörelseförmåga, samtidigt som de kan ha ett överskott av sköldkörtelhormon i blodet vilket påverkar hjärt-kärlsystemet negativt. Patienterna kan sällan sitta upp för egen maskin och i de flesta fall inte ens hålla uppe sitt eget huvud.
Egetis Therapeutics huvudkandidat, Emcitate, är en oral behandling som normaliserar nivåerna av sköldkörtelhormon i vävnaderna och därmed förbättrar patienternas hälsotillstånd. Emcitate har tidigare beviljats särläkemedelsstatus i både EU och USA. I USA har läkemedlet även beviljats Rare Pediatric Disease Designation och i Storbritannien har det fått statusen Promising Innovative Medicine.
Lansering under andra kvartalet
Nu godkänner EU-kommissionen Emcitate baseras på positiva kliniska resultat som visat att läkemedlet kan stabilisera hormonbalansen och lindra de metabola komplikationerna hos patienter med MCT8-brist. Därmed kan Egetis nu påbörja kommersialiseringen inom EU, där lanseringen väntas ske successivt i olika länder, med start redan under Q2 i år.
– Vi är mycket stolta över EU-kommissionens godkännande av Emcitate, som innebär den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, säger Egetis vd Nicklas Westerholm i en kommentar.
– Detta godkännande representerar den enskilt viktigaste milstolpen i Egetis historia, och är ett stort steg framåt i vår ambition att bygga ett hållbart särläkemedelsbolag och framför allt är vi glada att kunna erbjuda denna nya viktiga behandling till patienter.
I USA genomför Egetis just nu en registreringsgrundande studie som kommer att omfatta minst 16 patienter. Studien syftar till att bekräfta resultaten från tidigare studier i en amerikansk kontext. Bolaget kommer att meddela marknaden när rekryteringen är avslutad och då även ge en mer detaljerad tidsplan för offentliggörande av resultat och den (förhoppningsvis) efterföljande ansökningsprocessen för den amerikanska marknaden.
