Cereno Scientific ska utvärdera CS1 med avancerad bildteknik
Cereno Scientific meddelar att en delstudie med CS1 inom det pågående Extended Access Program (EAP) nu kan inledas efter erhållna regulatoriska godkännanden. Studien kommer att använda medicinteknikbolaget Fluidda’s bilddiagnostiska teknik för att fördjupa förståelsen av läkemedelskandidatens potential att motverka och tillbakabilda sjukliga kärlförändringar i lungan hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Bolaget har även begärt ett Typ C-möte med FDA för att diskutera nästa utvecklingssteg för CS1.
Cereno Scientific utvecklar behandlingar för sällsynta kardiovaskulära och pulmonella sjukdomar. Bolagets portfölj inkluderar tre läkemedelskandidater – CS1, CS014 och CS585 – som utvärderas i separata och parallella utvecklingsprogram.
CS1 har i prekliniska studier visat förmågan att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar. Läkemedelskandidaten mötte den primära endpointen i en fas IIa-studie på patienter med PAH som slutfördes under hösten 2024. Studien visade att CS1 är säker och väl tolererad och uppvisade övertygande data som stöder en sjukdomsmodifierande behandlingseffekt utöver standardbehandling.
Bilddiagnostisk teknik för icke-invasiv utvärdering
En av de stora utmaningarna har dock varit att påvisa denna effekt kliniskt på ett icke-invasivt sätt. Cereno avser att undersöka denna effekt i en delstudie inom det pågående Extended Access Program (EAP), som man den 19 februari meddelade att man fått godkännande att starta efter erhållna regulatoriska godkännanden. I studien ska amerikanska medicinteknikbolaget Fluiddas bilddiagnostiska teknik för Functional Respiratory Imaging (FRI) användas. Genom avancerad CT-avbildning får forskare detaljerade insikter om lungkärlens strukturella förändringar och hur dessa påverkas av långtidsbehandling med CS1.
”Vi kommer att få detaljerade bilder av patientens lungor med Fluidda-tekniken och genom dessa kunna upptäcka förändringar i lungkärlen hos patienter som har behandlats med CS1. Genom att granska patienternas behandlingssvar på CS1 med denna teknik kan vi upptäcka signaler om CS1s ’reverse remodeling’-effekt hos PAH-patienter”, säger Rahul Agrawal, CMO och Head of R&D på Cereno.
Studieupplägg och förväntade resultat
Delstudien, kallad ”Fluidda-studien”, innebär att vissa patienter inom EAP-programmet kommer att genomgå tre CT-skanningar under en period av 12 månader. Genom denna långtidsuppföljning förväntas forskarna kunna visualisera hur CS1 tillsammans med standardbehandling påverkar de sjukdomskarakteristiska strukturella förändringarna i de små lungartärerna. Resultaten kan ge viktiga insikter om huruvida behandling med CS1 kan öka blodkärlsvolymen och därmed förbättra lungfunktionen hos PAH-patienter. Den förväntas också ge ytterligare underlag för framtida kliniska utvecklingssteg.
”Vår förhoppning är att erbjuda ett banbrytande sätt att behandla PAH genom unikt användande av HDAC-hämning som verkningsmekanism i kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar. CS1 som är del av vår HDAC-hämmarportfölj adresserar den bakomliggande sjukdomsmekanismen i PAH med målet att förebygga eller tillbakabilda sjukliga kärlförändringar”, säger Sten R. Sörensen, vd för Cereno.
Nästa steg i utvecklingen
EAP-programmet, som omfattar 10 patienter, utgör en förlängning av den tidigare fas IIa-studien och syftar till att samla in långtidsdata för behandlingens säkerhet och effekt. Programmet är godkänt av FDA och förväntas ge viktiga insikter inför kommande regulatoriska interaktioner och planering av framtida fas IIb- eller pivotala fas III-studier.
Den 20 februari meddelade Cereno att man skickat in en förfrågan om ett typ C-möte till FDA avseende den fortsatta utvecklingen av CS1. Genom mötet är målet att nå en gemensam förståelse med FDA om läkemedelskandidatens fortsatta utvecklingsplan. Enligt FDA:s tidslinjer förväntas mötet äga rum inom 75 dagar.
“Detta är ytterligare en viktig milstolpe för vårt främsta program CS1 för den sällsynta sjukdomen PAH. Vi fortsätter att göra bra framsteg i vårt lovande CS1:s utvecklingsprogram,” kommenterar Sten R. Sörensen.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
